患有特发性多中心Castleman病（iMCD）的患者原本即将进入临终关怀阶段，但在接受了由人工智能指导分析预测的药物治疗后，现已进入缓解期。这项研究详细记录于《新英格兰医学杂志》（NEJM），由宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员领导的团队利用了一种称为机器学习的人工智能技术，确定阿达木单抗（adalimumab）——一种被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗从关节炎到克罗恩病等多种疾病的单克隆抗体——是治疗iMCD的“最佳预测”药物。
该疾病是一种罕见病，每年在美国约有5,000例确诊，生存率特别低，治疗选择有限。研究人员在分析过程中发现，阿达木单抗抑制的特定蛋白质——肿瘤坏死因子（TNF），可能在iMCD中起着关键作用。他们检测到最严重形式的iMCD患者体内TNF信号水平升高。进一步分析表明，与健康个体相比，iMCD患者的免疫细胞在激活时会产生更多的TNF。
基于这些发现，该研究的资深作者、转化医学和人类遗传学副教授大卫·费根鲍姆（David Fajgenbaum）以及该研究中患者的医生、温哥华综合医院的血液学家卢克·陈（Luke Chen）决定首次尝试这种TNF抑制剂用于iMCD患者。
“这名患者原本即将进入临终关怀，但现在他已经接近两年的缓解期，”费根鲍姆说，他也是非营利组织Every Cure的联合创始人。“这不仅对这位患者和iMCD具有重要意义，也展示了机器学习在寻找更多疾病治疗方法方面的潜力。”
虽然Castleman病相对罕见，但这项研究的发现可能会挽救更多人的生命。
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