随着科技的不断进步和人工智能的普及，我们的生活节奏比以往任何时候都要快。新的发明已经加速了我们生活的方方面面，包括医学。2023年，药品审评与研究中心（CDER）批准了55种新药；到2026年，这一数字仅略高于20。手术机器人已经问世，我们离治愈癌症又近了一步。
然而，接近100种疾病仍然无法治愈，从过敏到肺纤维化不等。现在我们有了人工智能，是什么阻碍了我们为这些疾病开发新的药物和治疗方法？发现之路依然漫长，将新药带给患者通常需要数年的艰苦研究、试验和审批。
理解这个过程的重要性以及为何不能急于求成至关重要。
新药和治疗方法的开发过程
你知道青霉素是偶然发现的吗？尽管我们取得了许多进展，但不可控的因素如运气和机会在药物发现中仍起着关键作用。找到正确的分子靶点比寻找针尖上的草还要复杂。在太多情况下，科学家们花费数年时间寻找错误的“针”，而无意中埋没了正确的“针”。
无论是否有希望，新药的探索始于实验室，科学家们尝试不同的治疗方法。他们基于现有的药物和疾病知识进行假设，并通过一系列涉及细胞和动物的试验来测试潜在药物的有效性和安全性，然后进入下一阶段：人体试验。
早期访问实验药物（CUP）
对于危及生命的疾病，有前景的治疗方法可以得到CDER的加速批准，但并非所有药物都有这样的机会。然而，早期访问已被证明有效的药物可以挽救生命。处于严重医疗状况的患者可以在参加临床试验或加入由EarlyAccess.com提供的同情使用计划（CUP）之前尝试新疗法。
同情使用计划（CUP）是患有无法用其他方法治疗的危及生命疾病的患者的救命稻草。CUP使这些患者能够提前获得已通过临床试验证明安全但仍等待监管机构批准的治疗。FDA监督整个过程，确保治疗正确实施。
临床试验：实现安全性和有效性
新药的命运在临床试验中决定，这可能持续数月至数十年，具体取决于药物和疾病。首先，科学家必须确保新的医疗治疗对人体是安全的。在这个多阶段旅程的第一阶段，研究人员试图确定人体如何吸收、分布和代谢拟议的治疗。
在临床试验的第二和第三阶段，科学家测量药物的效率并监测副作用。这些阶段通常包括随机对照试验（RCT），其中患者被随机分配接受治疗或安慰剂。如果新药通过RCT测试，其有效性不再是假设而是被证实，临床数据可以提交审批。
监管审批通常需要几年时间
在美国，新的医疗治疗由食品药品监督管理局（FDA）批准，而在欧盟，则由欧洲药品管理局（EMA）负责。临床试验成功结束后，制药公司会向所在国家/地区的指定监管机构提交新药申请（NDA）和生物制品许可申请（BLA）。
负责新药审批的FDA机构是药品审评与研究中心（CDER），该中心由药理学家、化学家、医生、统计学家和其他科学家组成。他们的工作不仅限于同行评审。除了评估提交的数据并确保其益处大于已知风险外，他们还准备指南，帮助医生防止医疗错误。
大规模生产、分销和FDA批准
FDA通过标准审查程序大约需要一年时间来批准提交的新药申请。在某些情况下，监管机构会优先考虑新药并加快审查过程，这种情况下新治疗可以在6到8个月内上市。FDA的批准印章允许大规模生产、分销和销售。
批准的药物在公开上市后的几年内仍被视为“新药”。此外，它会持续监测长期有效性和安全性。根据治疗的性质，FDA有时会要求提交新数据以续批其批准。监管机构还保留根据新信息撤销其决定的权利。
结论
从临床试验开始到新药到达需要它的患者手中，平均需要8到12年的时间。虽然新技术和AI可能会加速这一过程的某些部分，但现实世界的测试和同行评审对于药物安全仍然至关重要。如果您或您的亲人无法等待FDA的批准，可以通过临床试验和CUP获得早期访问。
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