急性髓系白血病（AML）是一种侵袭性血液癌症，病情发展迅速，需要立即治疗。
尽管属于罕见疾病，AML仍是常见急性血液癌症之一。然而传统治疗效果不佳，即便随机对照试验取得部分成功。华威大学血液肿瘤学教授、AML研究网络主席查尔斯·克拉多克表示：
"英国AML医学界几年前意识到，通过收集高质量的前瞻性登记数据，我们能获得深刻洞见来改善治疗效果。因此，在全力推进随机对照试验平台的同时，我们团队认识到必须筹措资金建立AML登记库。"
此类登记库存储患者及疾病信息，供医生和研究人员分析以优化医疗照护。针对AML，该登记库还致力于解决英国当前医疗照护不均衡问题，并回应少数族裔患者"在靶向治疗或移植手术中获取机会不平等"的担忧。
全国性临床试验
关于前瞻性数据在试验中的意义，克拉多克解释：
"我们决定从现在起系统收集患者高质量数据，这使我们能精准设定研究问题字段。前瞻性数据更具代表性，而回顾性数据存在严重选择偏倚——可能只收录治疗效果良好或极差的病例。"
该登记库计划从英国30家大型都市医院的患者处收集匿名数据，包括年龄、性别、临床特征及治疗结果。这些中心由克拉多克创立的社会企业"加速临床试验"（ACT）运营，该机构将资助全国研究护士网络采集信息并录入登记库。团队每两个月举行虚拟会议，共享问题处理方案及患者顾虑应对策略。
截至2026年底，目标每年招募约500名患者。克拉多克认为，仅需两年数据积累即可"得出重要观察结论"。
挖掘隐藏临床模式
登记库另一目标是保存患者初诊时的血液或骨髓样本。计划运用Corpora.ai研究引擎，将特定基因突变的频率与模式和临床结果相关联。克拉多克指出：
"这使我们能在大数据集中更高效地探索AML临床特征与分子特征的关联，发现以往无法识别的规律。例如针对有生育需求的年轻女性，若其基因特征表明仅需化疗即可治愈，就能避免影响生育能力的移植手术；对于老年患者，基因特征可能提示应选择温和治疗或放弃强化治疗，从而避免无谓痛苦。"
Corpora.ai系统还将分析临床文献、生物标志物及治疗路径，助力早期诊断模型开发与临床试验设计优化。该公司由连续创业者梅尔·莫里斯创立，其名下MSTART医疗与体育科技研究信托已捐赠2.5万英镑（占总额200万英镑的1.25%）。
多登记库协同机制
资金还将用于支持ACT运营数据采集中心，并在华威大学医学院数据科学学院设立为期三年的数据科学奖学金。目标是培养博士生专攻数据库设计与机器学习，探索AI在登记库场景的最佳应用，包括开发新型数据集分析模型。克拉多克补充：
"我们有机会整合多源登记库数据。例如华威大学有重要的院外猝死患者登记库。不同疾病场景中，关键在于思考如何运用AI最大化生成指导患者与治疗的数据。"
AML登记库将与政府所有的基因组英格兰研究登记库对接，获取完整人类基因组数据。克拉多克强调登记库还能提升医疗质量：
"将患者数据纳入登记库能显著提升照护质量，因为医疗机构会以更规范的方式操作，并将并发症处理指南嵌入数据集。这正被公认为改善患者预后的有效途径。"
可持续运营模式
未来可持续性将通过向制药或细胞治疗企业收取数据访问费实现。克拉多克解释：
"我们收集的匿名数据能揭示特定AML患者的行为特征：治疗响应如何？医疗资源获取是否公平？这对药企向监管机构提交新药申请至关重要。我们将道德化变现这些数据集——既为药企提供药物研发洞见，也满足其获取审批所需的数据支持。"
潜在收入来源包括：药企以研究资助换取数据访问权、登记库主动申请大型机构资助、向无关供体干细胞登记库收取合理费用以分析其服务覆盖盲区。
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