默多克儿童研究所(MCRI)正在"独特地"利用干细胞研究呼吸道疾病的新治疗方法，甚至寻找治愈普通感冒的方法。
MCRI肺病实验室的组长Rhiannon Werder博士表示，尽管普通感冒对某些人来说有"毁灭性"后果，但我们已经变得"自满"。
"我们认为这是我们无能为力的事情，或者是我们必须学会忍受的事情，因为它只是一个小麻烦，"Werder博士说。
"但这对很多人来说并不真实，尤其是那些已有肺部基础疾病的人。"
"对这些人来说，普通感冒可能非常严重，最终导致他们住院。"
[图片说明] Rhiannon Werder博士在默多克儿童研究所的肺实验室展示肺细胞。图片：Josie Hayden
"我认为我们不应该接受这是无法治愈的疾病。"
三年来，Werder博士一直在领导针对各种呼吸道疾病的新治疗方法研究，从包括囊性纤维化在内的慢性肺部疾病到流感等更普遍的感染。
她说，她的工作成果有潜力改变所有儿童的医疗保健。
"每个孩子每年至少会患一次呼吸道感染，"她说。
"我们真的试图了解呼吸道感染如何从只是一个小麻烦发展到可能导致孩子住院的程度。"
Werder博士的工作涉及将普通细胞转化为称为诱导多能干细胞的特殊干细胞，这些干细胞可以转化为体内任何类型的细胞。
Werder博士和她的团队将这些干细胞转化为肺细胞，并创建微型肺模型来测试新疗法。
[图片说明] 研究人员正在寻找治愈普通感冒的道路上。
她说，这种方法对理解肺部疾病的形成至关重要，因为在人体中研究呼吸道感染"非常具有挑战性"。
"问题的一部分是，很多时候我们无法在活人身上研究呼吸道感染，"她说。
"相反，因为我们能够创建这些干细胞模型，我们可以了解感染中发生的早期事件，并找到治疗方法。"
"它使我们能够从患者身上创建细胞，了解正常肺部生物学如何运作，在呼吸道感染期间可能出现什么问题，并最终以前所未有的方式测试药物。"
"MCRI的独特之处在于，我们将这两种技术结合起来，使用这些干细胞模型来理解呼吸道感染。"
Werder博士感到"幸运"的是，MCRI正与其他世界领先实验室一起为这项研究做出贡献。
她说，通过MCRI位于皇家儿童医院内的位置，能够接触到著名的儿科呼吸道临床医生是"独特"的，并"使(她的团队)与众不同"。
Werder博士希望在澳大利亚继续这项重要研究，并强调了持续支持的必要性。
"我对已经取得的所有进展感到非常兴奋，但我们总是可以考虑更大胆的想法，进一步扩展这个项目——无论是研究其他病毒还是其他类型的慢性肺部疾病，"Werder博士说。
"这是我们试图解决的一个巨大问题。"
"我们真正需要的是支持，以便我们能够长期持续进行这项研究。"
对于Lewis来说，生病很快就会变成肺部感染。这就是医学研究如何改善他的生活
在很多方面，Lewis Milne都是一个典型的乡村孩子。
他热爱户外活动，踢足球和板球，喜欢钓鱼和山地自行车，去年还获得了维多利亚州童子军为其年龄段设立的最高荣誉——灰狼奖。
这对于任何12岁的孩子来说都是一项令人印象深刻的成就，更不用说是一个患有囊性纤维化(CF)等遗传疾病的人了。
这是一种损害肺部、消化系统和其他器官的慢性疾病。目前尚无治愈方法。
然而，多亏了持续的研究，包括他参与的默多克儿童研究所(MCRI)的试验，治疗方法的进步已显著改善了CF患者的生活。
Lewis从未让他的病情成为充分享受生活的障碍。
[图片说明] 12岁的Lewis Milne与患有遗传疾病囊性纤维化的母亲Justine在一起。照片：David Caird。
"Lewis说："患有CF真的不会妨碍我。"
这是他的家人所认同的观点，在经历了艰难的开始后，他们并不认为这是理所当然的。
出生后24小时内，Lewis因一种称为胎粪性肠梗阻的肠道阻塞被送往皇家儿童医院。
因为它通常是由CF引起的，医生在血液检查和基因检测确认之前就相当确定Lewis的诊断。
这对他的父母Justine和Nick Milne来说是个打击。
尽管这是一种遗传病，但他的家族中没有其他人患有CF。
"Lewis的诊断非常早，但没有什么能让我们为所发生的事情做好准备，"Milne女士说。
"我怀孕时完全正常，他是我的第三个孩子，没有任何异常感觉。"
根据囊性纤维化澳大利亚组织的数据，CF是影响澳大利亚人的最常见、危及生命的遗传疾病，影响超过3700人。
它影响产生粘液、汗液和消化液的细胞。
通常，这些液体是稀薄光滑的，有助于保持身体内部管道和导管畅通。在CF患者体内，一个错误的基因使它们变得浓稠粘稠，堵塞狭窄的通道——尤其是在肺部和胰腺。
[图片说明] Lewis与MCRI研究员Louis Perriman博士在一起。照片：David Caird。
"在Lewis出生前，除了认为CF患者寿命很短的误解外，我对CF一无所知。所以，我对儿子的未来有一个相当黯淡的想象，"Milne女士说。
她说，她的小儿子的诊断对她、丈夫Nick、女儿Mia和儿子Owen来说都是一个真正的调整，因为他们努力了解CF以及如何最好地管理Lewis的病情。
她说，很早的时候，他们就了解了ivacaftor，一种针对特定基因突变的药物，包括Lewis所患的突变。
"不幸的是，它不在药品福利计划(PBS)上，每年会给家庭带来30万美元的负担。我认为当时甚至不允许婴儿服用，"她说。
随后是多年的倡导，得到了当地政治家、社区领袖以及CF支持团体的支持。
到Lewis三岁时，ivacaftor被添加到PBS中；这对他的家人和许多其他患有该病的人来说是一个巨大的解脱。
[图片说明] Lewis与MCRI有着终身的联系——特别是其CF研究团队，这对他的生活产生了变革性的影响。照片：David Caird。
"这对Lewis来说是一个改变游戏规则的因素。它让他能够参加体育活动、去露营，参加童年时期你认为理所当然的所有活动，"她说。
Milne女士说，Lewis与MCRI——特别是其CF研究团队——通过多次临床试验和项目建立的终身联系，已经改变了他们的生活。
"仅仅有机会参与可能帮助Lewis的治疗，就对他的生活质量产生了变革性的影响，"她说。
"我甚至无法想到我们做过的所有研究，但在这一过程中，我们对Lewis病情的了解很多，也了解了CF研究和进步的未来。"
现在Lewis已经上高中，他的治疗采取了多层次的方法，包括严格的药物、物理治疗和特殊饮食计划——所有这些都给了他充分享受生活的自由。
然而，他并非没有隐形的障碍。
[图片说明] "患有CF真的不会妨碍我，"Lewis说。照片：David Caird。
"每个CF患者都有自己独特的一套挑战，所以Lewis的健康旅程涉及很多尝试和错误，"Milne女士说。"例如，生病很快就会变成肺部感染。"
他还必须遵循高脂肪、高盐饮食，以管理吸收不良，维持呼吸所需的能量，并补充汗液中流失的过量盐分。
对Lewis的父母来说，很难在想要保护儿子和想要给他自由做一个活跃的、爱运动的孩子之间找到平衡。
"我认为真正的转折点出现在我们开始对自己理解他的病情充满信心，加上医疗团队灌输的信任和支持，"Milne女士说。
【全文结束】
