Bioxodes公布BIOX-101治疗脑出血二期临床试验积极数据 展示突破性潜力
- 23名脑出血患者试验达成安全终点，疗效信号显著
- 数据表明BIOX-101可减少血肿体积并抑制血肿周围水肿增长
- 功能恢复趋势优于标准治疗组
- 抗炎生物标志物反应与临床疗效信号一致
- 8个月随访期内无死亡病例
比利时根特，2025年9月11日（中欧夏令时08:30） —— 临床阶段生物制药公司Bioxodes SA今日公布其核心药物BIOX-101治疗脑出血（ICH）的BIRCH二期临床试验第二阶段中期结果。此次数据验证并扩展了今年4月公布的首阶段积极成果，显示所有接受BIOX-101治疗的患者均出现血肿减少，生物标志物测量结果均支持临床观察。数据监测委员会（DMC）已建议直接推进至二期或三期有效性试验。
“这些结果表明BIOX-101可能成为颠覆性创新疗法，为脑出血治疗带来突破性进展，”Bioxodes首席执行官Marc Dechamps表示，“我们正与潜在投资者和合作伙伴商讨启动关键性二期临床试验。鉴于脑出血未满足的医疗需求以及该药在美国和欧盟获得的孤儿药资格，我们相信这款突破性药物可能在2030年前上市。”
DMC建议维持现有受试者入选标准，并将血肿周围水肿纳入有效性终点指标。
23名患者的第二阶段中期研究亮点：
- BIOX-101组患者在脑出血后10天内血肿周围水肿扩展速度更缓慢
- 出血体积在10天内持续下降趋势更显著
- 中性粒细胞/淋巴细胞比值（NLR）显示更优炎症反应趋势
- 功能恢复信号优于标准治疗组：90天后BIOX-101组mRS评分0-2（恢复独立生活能力）比例更高[1]
“BIOX-101这类有效疗法对于每年数百万脑出血患者至关重要，”Bioxodes首席医学官Hans Warrinnier指出，“脑出血致命率高达50%，而炎症反应和继发缺血造成的后续损伤比初始事件更具破坏性。与现有抗凝药不同，BIOX-101通过靶向内源性凝血通路因子XIa/XIIa实现抗凝作用而不增加出血风险，同时通过抑制中性粒细胞激活和胞外DNA纤维（NETs）释放发挥抗炎作用，这种协同机制解释了研究中的积极信号。”
现有抗凝药因增加出血风险被禁用于脑出血治疗。BIOX-101作为首创新药在抗凝同时兼具强效抗炎作用，在BIRCH试验中展现改善患者预后的潜力。
“这是首个针对急性颅内出血患者的BIOX-101研究，尽管试验未达到统计学显著性，但水肿进展数据支持进一步开展大规模临床试验，”BIRCH研究首席负责人、鲁汶大学医院卒中单元主任Robin Lemmens教授表示。
脑出血占中风病例15%却造成40%相关死亡，30天死亡率近50%[2]，其中半数死亡发生在24小时内[3]。不到20%幸存者在6个月内恢复功能独立性，主要受限于无法控制的出血和炎症引发的继发损伤。
Bioxodes在完成23名患者治疗后提前终止BIRCH二期试验，以便快速推进二期有效性试验。主要安全终点达标，影像学、药代动力学等次要指标均显示临床应用潜力（无死亡报告）。数据将提交至学术会议及同行评审期刊。
2025年3月BIOX-101已获美国和欧盟孤儿药资格。公司正与监管机构沟通申请EMA PRIME资格和FDA快速通道认定，计划中的二期试验或可支持美欧有条件上市许可。若2027年初启动试验，药物有望在2030年面世。公司同时规划将其扩展至急性缺血性卒中和另一未披露适应症，并深化针对NETs的抗炎机制研究。
BIOX-101 是基于蓖子硬蜱（Ixodes ricinus）唾液蛋白开发的重组药物，通过靶向凝血因子XIa/XIIa抑制出血继发损伤，同时阻断中性粒细胞胞外陷阱（NETs）释放以减少炎症反应。已完成脑出血二期概念验证试验，正开展二期有效性试验。
- mRS为改良Rankin量表，六级评分系统用于评估卒中患者残疾程度
- McGurgan I.J. 等，《急性脑出血：诊断与管理》，《实用神经病学》，2020；21(2):128-36
- Hemphill J.C. 第三等，《脑出血评分：简易可靠的分级系统》，《卒中》，2001；32(4):891-7
Bioxodes SA（www.bioxodes.com） 是专注于血栓和炎症疾病创新疗法的临床阶段公司，核心产品BIOX-101为首创类药物，全球持有相关专利。获瓦隆区（SPW Recherche）资助，注册号：BE825151779。
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