痴呆症并非单一疾病；它是一个通用术语，用于描述认知功能（"思维、记忆和推理能力"）的进行性衰退。阿尔茨海默病是最常见的痴呆症类型，占所有痴呆症病例的60%至70%。据认为，它是由于脑细胞内外两种蛋白质——tau蛋白和淀粉样蛋白的积聚所导致。
目前尚无痴呆症的治愈方法。有一些药物和治疗方法可以帮助管理或暂时减轻某些症状。然而，这些方法并不治疗潜在疾病的病因，因此无法阻止其进展。
疾病修饰治疗
目前有一些新的"疾病修饰"治疗方法正在开发中，这些方法针对的是因阿尔茨海默病导致轻度认知障碍/轻度痴呆的早期痴呆症患者。这些药物可以减缓（但不能停止）痴呆症的进展。
本简报重点关注两种目前正在接受英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）评估的疾病修饰型痴呆症药物：lecanemab（仑卡奈单抗）和donanemab（多纳单抗）。
这些被称为免疫疗法的药物，旨在通过帮助免疫系统识别、靶向并分解大脑中的淀粉样蛋白斑块（蛋白质簇）来减缓疾病进展。lecanemab（仑卡奈单抗）通过"在淀粉样蛋白开始形成纤维时进行靶向"来实现这一目标，而donanemab（多纳单抗）则"在这些纤维聚集形成大脑中较大积聚物或斑块后与淀粉样蛋白结合"。
这两种药物都不是阿尔茨海默病的治愈方法。然而，一项lecanemab（仑卡奈单抗）的临床试验报告显示，与安慰剂组相比，它使早期阿尔茨海默病患者的认知能力下降速度减缓了27%。一项donanemab（多纳单抗）的临床试验报告称，与安慰剂组相比，它使早期阿尔茨海默病患者的疾病进展减缓了36%。
与所有药物治疗一样，lecanemab（仑卡奈单抗）和donanemab（多纳单抗）都有副作用；在大多数情况下，临床试验发现这些副作用为"轻度至中度"（如发烧或头痛）。然而，存在一种可能更严重的不良事件，与lecanemab（仑卡奈单抗）和donanemab（多纳单抗）都相关，称为"淀粉样蛋白相关成像异常"（ARIA）。这些表现为脑部积液或出血。虽然ARIA通常无症状，并在几个月内自行消退，但在donanemab（多纳单抗）试验中有三例ARIA导致的死亡案例。研究人员报告称，这些死亡"被认为是与治疗相关的"。两项研究都强调，需要进一步的长期试验来了解和评估ARIA的风险，以及如何最好地管理这些风险。
为新治疗方法做准备
在英国，lecanemab（仑卡奈单抗）已获得药品和医疗保健产品监管局（MHRA——英国的药品监管机构）批准（获得许可），用于治疗处于阿尔茨海默病早期阶段的成人。然而，NICE于2024年8月发布的lecanemab（仑卡奈单抗）草案指南并未建议在NHS（英国国家医疗服务体系）上使用lecanemab（仑卡奈单抗）。理由是其益处"太小，无法证明对NHS的成本合理"。
donanemab（多纳单抗）于2024年10月获得MHRA批准在英国使用。与lecanemab（仑卡奈单抗）一样，NICE发布的草案指南也未建议在英格兰的NHS上使用donanemab（多纳单抗）：NICE表示，其成本效益估计"是[其]通常认为可接受的NHS资源使用的5至6倍"。
NICE于2025年6月发布了lecanemab（仑卡奈单抗）和donanemab（多纳单抗）的最终草案指南。它确认，这两种治疗的益处"仍然太小，无法证明对NHS的额外成本合理"。包括负责这些药物的公司和患者团体在内的注册利益相关方，截至2025年7月3日可以对最终草案建议提出上诉。
NHS England（英格兰国家医疗服务体系）将实施这些新治疗方法（如果它们获得MHRA批准并得到NICE推荐）描述为"NHS在其75年历史中面临的最大挑战之一"。部分原因是治疗效果取决于痴呆症的早期诊断，以及对亚型的进一步诊断，以确认治疗是否合适。诊断痴呆症亚型需要更先进和侵入性的程序，利益相关者表示，这些程序在NHS中并不广泛可用。除了NHS的诊断能力问题外，精神科医生也对是否有足够的人员配备、技能和资源来提供和监测新治疗方法表示担忧。
痴呆症政策
一项应对痴呆症的10年计划原定于2022年发布。2023年1月，保守党政府宣布将改为发布一项《主要疾病战略》（MCS），涵盖包括痴呆症在内的六种疾病。此后，工党政府暂停了MCS的工作，后来补充说，作为其制定10年NHS改革计划工作的一部分，将考虑"如何最好地满足痴呆症患者的需求"。《英格兰10年健康计划》于2025年7月发布，并受到达齐勋爵《英格兰NHS独立调查》结论的影响。该计划承诺开发针对虚弱和痴呆症的"现代化服务框架"。这将"为测试和治疗的提供设定更明确的标准"，并鼓励"地方NHS服务改进和更好地协调"。
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