一位通常行事谨慎的监管机构高级官员，本周四出人意料地召开记者电话会，为FDA最近对一种实验性药物的决定进行辩护。这位官员称该药物为“失败的疗法”，并猛烈抨击外界的批评声音。
此次电话会主要围绕FDA的一项决策——要求生物技术公司UniQure在申请批准其用于亨廷顿舞蹈症（一种致命神经退行性疾病）的基因疗法之前，先进行一项额外的临床试验。患者和该公司原本希望基于现有证据进入FDA审查程序，但这一希望于本周一破灭。
这位不愿透露姓名的监管官员还攻击了为FDA提供咨询的外部科学家，称他们“没有做好功课”，并可能受经济利益冲突驱使。该官员还特别点名退休的FDA资深官员Janet Woodcock博士，后者在本周接受《纽约时报》采访时称FDA对UniQure的决定“真正邪恶”。
“Woodcock博士是一位受人尊敬的监管者，”该官员表示，“正因如此，许多评论者我可以不抱期待，但对Woodcock博士，我确实期望她能做得更好。”周四，Woodcock拒绝回应该官员的评论，她表示相信FDA应该审查该申请并举行公开听证会。
FDA的这次电话会标志着其一系列行动中紧张情绪的顶点——这些行动引发了人们对该监管机构在药物审批方面是否正在改变门槛的疑问。多家公司声称，FDA近期的行动与先前的指导相悖，延缓了新药审批，而该机构同时却在宣传加快审批流程的方法。
上月，FDA因最初拒绝审查Moderna的mRNA流感疫苗申请而面临猛烈批评，后来才在做出一些调整后接受了申请。当时，该机构组织了类似的媒体电话会，由另一位高级官员进行辩护。
FDA近期对罕见病药物的一系列行动也招致批评，涉及Atara Biotherapeutics与Pierre Fabre Pharmaceuticals、Regenxbio等公司。
周四，FDA官员反驳了新闻报道以及UniQure的声明——暗示FDA要求该公司开展一项涉及长达10小时假脑部手术作为安慰剂对照的临床试验。该基因疗法通过单次输注直接注入大脑，整个过程持续8至10小时。
“假手术干预需要10小时的麻醉吗？不需要，”该官员告诉记者，“麻醉时间不到30分钟……FDA是否要求UniQure在头骨上钻孔？不，他们只需要在头皮上做一到三个切口即可。”该官员表示，为了确保产品不是“蛇油”，FDA要求进行安慰剂对照试验，并辩称这是FDA长期以来对亨廷顿舞蹈症治疗的要求。
Woodcock告诉CNN，她认为FDA应该审查UniQure的疗法。“对于如此可怕的疾病，以及那些自愿将这种疗法注入大脑的人们，FDA有责任进行审查并公开讨论，”Woodcock说，“他们承诺过‘彻底透明’。”她指出，她本人未见过公司的数据，因此对其质量没有看法，“这更多是关于流程的问题。”
UniQure原本希望利用一项早期试验的数据向FDA提交申请，该试验表明其疗法与外部对照组相比减缓了疾病进展。公司与FDA的沟通是一个常规的互动过程，FDA就UniQure是否能利用现有数据提交审批申请提供了指导。该公司称FDA的新立场是“彻底的改变”，与2024年底提供的指导大相径庭。
UniQure在周四的一份声明中表示：“近期匿名FDA消息人士向媒体发表的言论极不寻常、史无前例，且不完整或完全错误。我们认为这些言论并未公平、忠实地反映我们提交的文件或我们从机构收到的文件。”公司补充道，它“对我们提交给FDA的数据的强度以及该治疗对亨廷顿舞蹈症患者带来真正益处的潜力充满信心”，并希望与监管机构进行更直接的沟通。
“我们赞赏并强烈认同政府为罕见病患者开发有意义疗法的目标，”UniQure表示。
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