三月是多发性骨髓瘤（MM）宣传月，旨在提高认知、促进行动，并放大受MM影响的个体声音。MM是一种血液癌症，异常浆细胞在骨髓中积聚，产生大量单一抗体蛋白（M蛋白），干扰正常血细胞的生成。尽管MM目前尚无法治愈，但许多患者通过多种药物方案和干细胞移植实现了缓解。提升认知对于更早识别症状、加快治疗、从而改善预后至关重要。根据GlobalData流行病学数据库，2026年八大主要市场（8MM：美国、法国、德国、意大利、西班牙、英国、日本、中国）将新增超过8.5万例确诊患者，流行病例达33万例。GlobalData的《多发性骨髓瘤：八市场药物预测2022-2032》报告预测，2026年八大市场的MM药物销售额将达到255亿美元，到2032年增至299亿美元。其中单克隆抗体、免疫调节药物和嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法占主导地位。值得注意的是，随着Carvykti和Tecvayli于2022年获批，以及一线和维持治疗药物Revlimid和Darzalex的专利分别于2027年和2029年到期，总市场销售额将向后线治疗（二线及以上）分布转变。
目前，根据GlobalData制药临床试验数据库，有80项由制药公司赞助的II/III期和III期MM临床试验正在进行或计划中。一项可能对MM市场产生重大影响的临床试验是Kite公司（吉利德子公司）赞助的iMMagine-1试验。该研究试验一种靶向BCMA的CAR-T疗法anitocabtagene-autoleucel，采用新型合成结合域D结构域，用于四线和五线治疗。与其他结合物相比，BCMA的D结构域更小，可提高CAR密度，增强结合能力、细胞毒性并促进更强大的细胞因子产生。根据GlobalData的MM药物预测，预计2032年BCMA靶向药物在八大主要市场的销售收入为6.58亿美元。
此外，多项积极试验正在进行中，例如百时美施贵宝公司的免疫调节药物mezigdomide的SUCCESSOR-1和SUCCESSOR-2试验，用于复发/难治性和新诊断的MM。这种下一代cereblon E3连接酶调节剂旨在靶向MM生存的关键蛋白，直接促进抗癌效果并激活T细胞和自然杀伤细胞。临床研究显示，mezigdomide与其他药物联用时，在重度预处理的复发/难治性MM患者中，总缓解率可达75%至85%，证明即使对其他治疗方案反应不佳的患者也能有效治疗。根据同一报告，mezigdomide联合不同疗法用于二至五线治疗，预计2032年在八大主要市场的销售额将达到2.41亿美元。
总之，当前II/III期和III期临床试验浪潮，包括Kite的iMMagine-1等下一代CAR-T疗法以及mezigdomide等新兴cereblon E3连接酶调节剂，凸显了复发/难治性和新诊断患者的治疗格局正在快速演变。持续的疾病认知、临床试验参与和研究动力对于将这些进展转化为更长的缓解期、更好的生活质量以及更持久的疾病控制至关重要。随着八大主要市场总销售额预计在2032年达到299亿美元，以及Revlimid和Darzalex等关键药物专利即将到期，新的有效疗法正迎来机遇。
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