几内亚被忽视热带疾病国家规划诊断经理乌穆·卡马拉在杜布雷卡临床试验点（"锥虫研究中心"）的实验室工作。几内亚在革命性治疗药物阿可西伯罗尔的研发中发挥了关键作用。这是一个多层面的故事：这些试验不仅提升了该国的治疗能力，更重要的是，该药物将在下一阶段的消除工作中发挥巨大作用。"阿可西伯罗尔将真正带来一场革命，"卡马拉博士表示，"在社区筛查中，患者只需获得阳性快速诊断测试结果，即被确定为'疑似'患者，我们就可以用阿可西伯罗尔对其进行治疗。"
2026年2月27日
金沙萨/巴黎/日内瓦/阿姆斯特丹 —
- 基于II/III期研究的推荐，该研究显示对布氏冈比亚锥虫昏睡病（最常见的昏睡病形式）的早期和晚期阶段，18个月成功率高达96%
- 该疗法以三片装单剂量给药，可为更长、更复杂的治疗方案提供更简单的替代方案，并助力世界卫生组织(WHO)到2030年消除该疾病的目標
- 赛诺菲将通过其慈善机构基金会S向WHO捐赠该药物
欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)已授予阿可西伯罗尔•温思罗普(阿可西伯罗尔)积极意见，作为成人以及12岁及以上且体重至少40公斤的青少年的布氏冈比亚锥虫昏睡病早期和晚期阶段的单剂量口服治疗药物。
通过EU-M4all程序获得的CHMP积极意见表明该药物符合欧盟标准。这一途径专门用于解决未满足医疗需求的高优先级药物，涉及世界卫生组织疾病专家和地方流行病国家的监管机构。这一决定将支持该治疗在刚果民主共和国(DRC)的监管批准，并为世界卫生组织昏睡病治疗指南的修订奠定基础。此类更新最终将扩大该药物在中非和西非其他地方流行病国家的获取途径。
一旦在地方流行病国家获得批准，由被忽视疾病药物倡议组织(DNDi)和赛诺菲共同开发的该药物，将显著优于当前疗法。现有治疗需要10天的口服药物疗程，或对晚期病例需要注射和口服疗法的组合。
"在短短20年内，我们已经从包括砷衍生物的复杂治疗（具有严重副作用）发展到今天，单剂量、一天疗法可以安全地治愈患者，"DNDi执行董事路易斯·皮萨罗博士表示，"这一进展证明了协作科学的变革力量，将使我们更接近最终消除昏睡病——这种疾病在过去一个世纪中已在非洲大陆造成数百万人死亡。"
通过受感染的采采蝇叮咬传播的人类非洲锥虫病，通常被称为昏睡病，如果不治疗几乎总是致命的。在疾病的早期阶段，人们会出现头痛或发烧。在晚期阶段，寄生虫穿过血脑屏障并侵入中枢神经系统，引起行为、认知和神经症状，包括癫痫、睡眠障碍、攻击性、混乱、嗜睡、抽搐，最终导致死亡。
DNDi在刚果民主共和国和几内亚与国家昏睡病控制规划合作进行了关键的II/III期研究，而赛诺菲则负责监管审批流程。CHMP的积极意见基于合作伙伴提供的临床和非临床数据，其有效性和安全性由发表在《柳叶刀传染病》医学杂志上的II/III期研究支持，该研究表明该药物对疾病两个阶段的18个月成功率高达96%，且安全性良好。
"阿可西伯罗尔的开发和今天的积极科学意见是非洲主导科学的胜利，这要归功于非洲医生和研究人员在大陆一些最偏远和难以到达的地区进行了尖端的药物研究，"刚果民主共和国国家昏睡病控制规划主任埃里克·米亚卡博士表示。
1998年，报告了近40,000例布氏冈比亚锥虫昏睡病病例，估计有300,000例未诊断。当时，晚期疾病患者唯一可用的治疗方法是一种具有严重副作用的注射用砷衍生物。二十多年对新治疗工具的投资带来了越来越改善的治疗，包括2009年的硝呋替莫-依氟鸟氨酸联合疗法(NECT)和2018年的第一种口服治疗药物非昔尼唑。2024年，报告的疾病病例少于600例。
"几十年来，赛诺菲一直坚定不移地致力于抗击昏睡病，与DNDi、世界卫生组织和其他合作伙伴站在最持久和最成功的公私健康合作之一中，"赛诺菲公司事务执行副总裁奥德丽·杜瓦尔表示，"通过将患者放在首位并在最需要的地方投资创新，我们帮助将病例数量降至历史低点——自2001年以来实现了98%的显著减少。"
阿可西伯罗尔延续了这一传统，并代表了到2030年消除布氏冈比亚锥虫昏睡病的决定性一步。赛诺菲将通过其慈善组织基金会S——赛诺菲集体，向世界卫生组织捐赠阿可西伯罗尔•温思罗普。该药物将免费提供给患者。在刚果民主共和国和几内亚进行的另一项研究正在调查阿可西伯罗尔•温思罗普用于1至14岁儿童的治疗。
关于DNDi昏睡病药物开发计划
阿可西伯罗尔•温思罗普是DNDi昏睡病计划中产生的第一个口服单剂量新化学实体。该计划始于Anacor Pharmaceuticals化学库中确定的初始命中，该公司于2016年被辉瑞收购。初始结构随后与Scynexis和佩斯大学进行了优化，然后被选为开发候选物，并在法国、英国和马来西亚成功进行了I期安全性研究。阿可西伯罗尔•温思罗普是最新的创新，是DNDi、赛诺菲和合作伙伴二十多年科学合作的结果。2009年，他们开发了硝呋替莫-依氟鸟氨酸联合疗法(NECT)，该组合非常有效且安全性良好。赛诺菲和拜耳建立了捐赠计划，通过世界卫生组织向地方流行病国家免费提供NECT，从根本上改善了患者的治疗选择。
DNDi、赛诺菲和合作伙伴开发了非昔尼唑，该药物于2018年成为布氏冈比亚锥虫昏睡病的首个全口服治疗药物。这种10天的治疗现在在所有昏睡病地方流行病国家均可获得。
阿可西伯罗尔•温思罗普可以作为单次口服剂量给药，可能不需要系统性住院或在家监督治疗。这意味着它可能成为促进最终消除昏睡病努力的主要工具。
关于DNDi
被忽视疾病药物倡议组织(DNDi)是一个非营利性医学研究组织，致力于为被忽视的人群发现、开发和提供安全、有效和负担得起的治疗方法。DNDi正在为昏睡病、利什曼病、恰加斯病、河盲症、足菌肿、登革热、儿科HIV、隐球菌性脑膜炎和丙型肝炎开发药物。其研究重点包括儿童健康；性别平等和响应性研发；以及受气候变化影响的疾病。自2003年成立以来，DNDi已与全球公共和私人合作伙伴合作，为六种致命疾病提供新治疗方法，拯救了数百万人的生命。阿可西伯罗尔是DNDi提供的第14种治疗方法。
合作伙伴和支持者的引述
英国发展部长珍妮·查普曼表示：
"昏睡病是一种被忽视的疾病，影响着非洲农村一些最贫困的社区。它侵入中枢神经系统，如果不治疗几乎总是致命的。不久前，昏睡病的唯一治疗方法是一种具有可怕副作用的有毒注射剂，因此单剂量口服治疗的开发是抗击该疾病的里程碑。英国与被忽视疾病药物倡议组织的伙伴关系帮助实现了这一突破，使世界更接近2030年消除昏睡病的目标。我们将继续支持世界级科学家，因为这样的研究拯救了世界各地的生命。"
非洲疾控中心主任让·卡塞亚博士表示：
"这一突破使非洲更接近消除昏睡病，并反映了非洲科学领导力日益增强的实力。下一步是确保创新转化为面临最大风险的社区的可持续获取。非洲疾控中心支持探索在非洲生产阿可西伯罗尔等治疗药物的努力——推进制药制造，加强供应弹性，并加强非洲的健康安全。"
非洲联盟卫生、人道主义事务和社会发展专员阿玛·阿多马·特维姆-阿莫阿大使表示：
"今天标志着非洲健康公平的历史性胜利。我们将曾经需要医院床位的治疗转变为简单治愈，消除了永久消除昏睡病的最后一英里障碍。这一里程碑证明，当全球团结与非洲领导力相结合时，创新不会停留在实验室，而是会到达村庄、家庭和我们社区的核心。"
全球健康EDCTP3执行董事迈克尔·马坎加博士表示：
"阿可西伯罗尔的开发是一个强有力的范例，说明对本地主导的临床研究的持续投资如何为最脆弱人群创造高影响力解决方案——在这里，是面临昏睡病风险的人群，即使在最偏远的社区。评估工作正在进行中，将单剂量口服治愈转变为实用的筛查和治疗工具，可以中断传播，并使我们更接近到2030年消除布氏冈比亚人类非洲锥虫病的目标。"
欧盟驻几内亚大使Xavier Sticker表示：
"得益于欧洲团队行动者（包括非政府组织和私营部门）的伙伴关系，抗击昏睡病今天迈出了新的一步。随着阿可西伯罗尔的到来，只需服用单剂即可治疗这种地方性流行病。因此，诊断和治疗可以一起并在当地轻松进行。在几内亚，昏睡病长期以来一直是一个主要的公共卫生问题。通过与公共卫生服务、科学界、研究人员和民间社会组织的合作，这种疾病一年前被世界卫生组织认定不再构成公共卫生问题。凭借阿可西伯罗尔这一欧洲创新，可以迈出额外的一步：残余病例的管理将得到便利，并且任何疾病的复发都将得到控制，直到我们实现其完全根除。"
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