华盛顿（美联社）——美国食品药品监督管理局计划取消实施多年的需通过两项严格研究才能获批新药的标准，这是特朗普政府官员为加速特定医疗产品上市而推行的最新改革。
FDA局长马蒂·马卡里博士及其高级副手维奈·普拉萨德博士在周三发表于《新英格兰医学杂志》的文章中指出，未来该机构的“默认立场”将是对新药及其他新型健康产品仅要求一项研究。
这一公告是马卡里及其团队改变FDA长期标准与程序的最新例证，其明确目标是削减官僚程序并加速新药上市。自去年四月上任以来，马卡里已发布一系列指令，称将缩短FDA审查周期，包括强制员工使用人工智能以及为服务“国家利益”的新药提供一个月快速审查通道。
此举与FDA对其他产品（包括疫苗）采取的更严格立场形成对比。马卡里和普拉萨德在周三发表的文章中表示，取消双试验要求反映了现代科研进步，使药物研究“日益精确和科学化”。“在此背景下，过度依赖两项试验已不合时宜，”他们写道，“2026年已有强有力的替代方法确保产品能延长患者寿命或改善生活质量，无需再要求制造商重复测试。”FDA官员预测这一转变将“推动药物研发激增”。
FDA前任药物中心主任珍妮特·伍德科克博士表示，此项变更合乎逻辑，体现了FDA数十年来对癌症等各类危及生命疾病的审批趋势——即依靠单次试验结合支持性证据。伍德科克领导FDA药物中心超过20年，于2024年退休，她指出：“随着我们对生物学和疾病认知的深化，科学观点已明确表明无需每次都进行两项试验。”
药物审批的双研究标准可追溯至20世纪60年代初，当时国会通过法律要求FDA在批准新药前审查“充分且设计良好的研究”数据。数十年来，该机构将此要求解读为至少需要两项研究，且最好包含大量患者和长期随访。要求第二项研究的初衷是确认首项试验结果非偶然现象且可复现。
但自20世纪90年代起，FDA开始越来越多地接受针对罕见或致命疾病的单次研究审批，因企业常难以对这类疾病开展大规模患者试验。过去五年间，约60%的首创药物年度获批仅基于单次研究。这一转变反映了国会通过的法律，要求监管机构在审查严重或难治性疾病药物时采取更灵活标准。
伍德科克表示，周三宣布的新政策主要将影响此前不符合简化测试标准的常见疾病药物。“受影响的不会是癌症和罕见病药物，”她指出，“该机构早已基于单次试验批准此类药物。”
FDA领导层的最新举措与其近期在疫苗、基因疗法等治疗领域的行动形成反差。上周，由普拉萨德领导的FDA疫苗部门拒绝接受莫德纳公司新型mRNA流感疫苗申请，称其临床试验数据不足；但周三该机构又推翻决定，同意在莫德纳承诺对老年人追加研究后重新审查该疫苗。
此外，普拉萨德已以需补充研究或更明确证据为由，否决了一系列实验性基因疗法和生物技术药物。这一趋势拖累多家生物技术公司股价，并与马卡里公开倡导的FDA审查“高效灵活”主张相冲突。
伍德科克表示，制药行业需观察FDA对实验性疗法的审批态度是否真正转变。“执行才是关键，”她说，“由于该机构立场尚不明确且业界已感困惑，我认为此举并未带来任何 clarity。”
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