制药行业正经历一场变革性转变，生物技术创新为治疗以往难以攻克的疾病开辟了新可能。然而，对于希望保持前沿竞争力的研究人员和制药专业人士而言，驾驭这一快速演变的领域面临着重大挑战。本信息图提供了指导，概述了推动现代药物开发的核心生物技术基础及其突破性应用。
下载此信息图以了解：
- 支撑现代制药创新的基础生物技术平台
- 正在变革患者护理的主要治疗应用
- 加速开发时间线的AI驱动药物发现进展
生物技术正在重塑药物开发方法，从个性化治疗到基因修饰。本信息图探讨了这一快速演变的领域，讨论了基础技术、最新应用以及正在重塑制药行业的尖端进展。制药产品的开发依赖于最新技术发展。正如任何结构都需要坚实基础，生物技术创新支撑着整个行业。生物技术是药物开发的基石。
主要应用
在坚实基础之上，这些技术已解锁针对传统上难以治疗疾病的治疗方法：
- 重组DNA技术：作为现代生物技术的基石，该技术提供将不同来源DNA组合以创造新型治疗性蛋白质和肽的方法。
- 无细胞蛋白合成：现在可通过直接生产治疗性蛋白质绕过传统基于细胞的制造，加速开发进程；特别是无细胞平台能在数小时内（而非数周）生产抗体-药物偶联物。[6]
- 基因疗法：通过递送功能基因以替换或补充缺陷基因，该方法可解决遗传性疾病的根源。该领域突破包括Zolgensma（onasemnogene abeparvovecxioi），这是首个获批用于治疗两岁以下脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿的基因疗法；SMA是最严重形式，也是婴儿死亡的主要遗传原因。[3]
- 疫苗开发：通过训练免疫系统识别和对抗病原体，疫苗可预防致命病原体传播；这在mRNA COVID-19疫苗开发中至关重要。[5]
- 治疗性抗体：工程化设计的特异性分子可识别并结合特定靶点，用于治疗从癌症到自身免疫疾病等多种疾病。利妥昔单抗（Rituximab）是典型例子，它已彻底变革某些血液癌症和类风湿关节炎等自身免疫疾病的治疗。[4]
- 细胞培养系统：这些系统允许细胞在自然环境外生长，为大规模生产生物制品提供受控条件，包括使用CHO细胞进行抗体生产。[1]
- 单克隆抗体生产：现已能开发出具有前所未有精确度、靶向疾病机制的高度特异性抗体。
- 基因编辑工具：CRISPR-Cas9等技术可进行靶向修改以纠正基因缺陷，例如镰状细胞病中的缺陷。[2]
- AI驱动的药物发现：人工智能可用于识别潜在药物候选物并优化分子结构，大幅减少研究时间和成本。DeepMind的AlphaFold已彻底变革蛋白质结构预测，为药物开发提供关键见解。[8]
- 精准医疗：根据个体基因谱定制治疗方案，确保每次治疗干预以最大疗效和最小副作用为目标。关键实例是使用赫赛汀（Herceptin）治疗HER2阳性乳腺癌患者。[7]
制药生物技术持续构建医学未来，设计所需工具以将尖端治疗带给更广泛的患者群体。
参考文献
[1] Kunert R, Reinhart D. 重组抗体制造的进展. Appl Microbiol Biotechnol. 2016;100:3451–3461.
[2] FDA批准首款治疗镰状细胞病患者的基因疗法. U.S. Food and Drug Administration. 发布于2023年12月8日.
[3] FDA批准创新基因疗法治疗脊髓性肌萎缩症儿科患者. U.S. Food and Drug Administration. 发布于2019年5月24日.
[4] Mok CC. 利妥昔单抗治疗类风湿关节炎进展. Drug Des Devel Ther. 2013;8:87–100.
[5] mRNA COVID-19疫苗：数十年研发成果. 国家过敏和传染病研究所. 发布于2024年4月4日.
[6] Hunt AC等. 用于抗体发现的快速无细胞表达与筛选平台. Nat Commun. 2023;14:3897.
[7] Goutsouliak K等. 早期HER2阳性乳腺癌的个性化治疗展望. Nat Rev Clin Oncol. 2019;17(4):233–250.
[8] Varadi M等. 2024年AlphaFold蛋白质结构数据库：覆盖超2.14亿蛋白质序列. Nucleic Acids Res. 2023;52(D1):368–375.
最新进展 由Steven Gibney博士撰写 | Julie Davie设计
【全文结束】
