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一项由纽约大学朗格尼健康中心主导的研究表明，intismeran疫苗与派姆单抗免疫疗法的组合可将黑色素瘤复发风险降低49%，远端转移风险降低59%，五年无癌生存率从49.1%提升至68.8%，总体生存率从71.3%提高到92.2%。该研究结果已在2026年美国临床肿瘤学会年会上公布，为黑色素瘤患者提供了新的治疗希望，并可能扩展至其他癌症治疗领域。

美国FDA加速批准了火箭制药的基因疗法Kresladi（marnetegragene autotemcel），用于治疗患有严重白细胞黏附缺陷症I型（LAD-I）的儿童患者，这是该超罕见免疫疾病的首个药物选择。Kresladi通过基因修饰患者自身的造血干细胞，恢复ITGB2基因编码的蛋白质，帮助白细胞黏附于血管壁并迁移至感染部位。该批准基于Ⅰ/Ⅱ期临床试验数据，显示治疗后12个月时中性粒细胞CD18和CD11a表面表达水平升高，且效果持续至24个月。FDA同时授予火箭制药一张优先审评券，当前市场价值约2亿美元。由于该疗法针对极罕见疾病，预计2031年全球销售额为1.2亿美元，但对患者群体意义重大。杰弗里·莫德尔基金会CEO瓦内莎·特南鲍姆表示，批准凸显了持续改善原发性免疫缺陷患者预后的重要性。

本研究揭示了尿激酶型纤溶酶原激活物受体（uPAR）在多种实体瘤中广泛表达，并标记了一种侵袭性肿瘤状态及其纤维化、免疫抑制的微环境。通过开发靶向uPAR的CAR T细胞，研究团队在多种癌症模型中实现了强大的抗肿瘤活性，包括消除原发和转移性肿瘤，并能与诱导衰老的疗法协同增效。该疗法在具有人免疫系统的小鼠中表现出良好的安全性，为实体瘤治疗提供了有前景的新策略。

本周生物科技领域见证了美国、欧盟和中国的监管批准、多项收购、一些关键试验失败以及涵盖银屑病、哮喘、慢性阻塞性肺病、特应性皮炎、IgA肾病、非小细胞肺癌和甲状腺眼病等治疗领域的积极临床试验数据解读。文章详细介绍了ARS Pharma的Neffy鼻喷剂获FDA批准扩大适用人群、诺和诺德的Awiqli成为首个每周一次基础胰岛素、礼来收购Centessa Pharma、百健收购Apellis Pharmaceuticals等重大事件，以及武田制药、Arcutis、Connect Biopharma、诺华、Viridian、MAIA和Immunovant等公司的临床试验结果。

PEPTOMED项目由法国国家研究署（ANR）资助，旨在利用动物毒液中的肽毒素开发新型药物。该项目通过创新技术系统探索毒液的结构和药理活性，以发现高亲和力、高选择性的治疗分子，针对疼痛、癌症和中枢神经系统疾病等重大人类疾病，目标是成为该领域的领导者。

约翰霍普金斯大学彭博公共卫生学院领导的一项大型研究，通过模拟临床试验分析，发现服用GLP-1受体激动剂（如司美格鲁肽、替尔泊肽）的1型糖尿病患者，其重大心血管事件和终末期肾病的五年风险分别显著降低了15%和19%，且未增加严重低血糖或糖尿病酮症酸中毒等安全风险。该研究基于美国约17.5万名1型糖尿病患者的电子健康记录数据，填补了该领域的关键知识空白，为临床实践提供了重要参考，但最终仍需大规模临床试验来确认这些发现。

一项SURPASS-CVOT试验的事后分析显示，在2型糖尿病合并心血管疾病的高危患者中，替尔泊肽（Tirzepatide）相比度拉糖肽（dulaglutide）可显著降低包括全因死亡、心梗、卒中、冠脉血运重建、心衰住院和不良肾脏结局在内的六项复合终点风险，风险比0.84。该研究同时发表于《JAMA Cardiology》，并在美国心脏病学会科学会议上公布。专家指出，替尔泊肽通过同时靶向GLP-1和GIP受体带来更全面的心肾保护，但需进一步开展专门结局试验验证。

本研究利用TriNetX全球联邦电子健康记录数据库，对2023年11月至2024年8月期间开始使用替尔泊肽或司美格鲁肽治疗肥胖的非糖尿病成人进行了一项回顾性、活性对照、新用户队列研究。经1:1倾向评分匹配后共纳入35336对患者。结果显示，与司美格鲁肽相比，替尔泊肽组主要心血管事件复合终点（全因死亡、急性冠脉综合征、卒中或新发心力衰竭）的发生率更低（1.90% vs 2.18%，风险比0.86，95%置信区间0.77–0.97，p=0.01），这一差异主要由新发心力衰竭风险降低驱动（1.04% vs 1.29%，风险比0.79，95%置信区间0.68–0.92，p=0.002），包括射血分数保留和降低的心力衰竭。两组在全因死亡、急性冠脉综合征或卒中方面无显著差异。替尔泊肽组的平均体重减轻更大（-9.8 kg vs -8.0 kg，p<0.001），不良事件发生率相似，未发现新的安全性信号。结论表明，在无糖尿病的肥胖个体中，替尔泊肽与司美格鲁肽相比，心血管事件风险更低，尤其是新发心力衰竭，且安全性相似。

七年前，Jon和Alicia Langenhop得知他们三个孩子都患有同一种百万分之一概率的毁灭性遗传病——严重白细胞粘附缺陷-I型。在经历无数次感染、皮疹、急诊和住院后，他们找到了UCLA的一项实验性基因治疗临床试验。如今，孩子们在治疗后健康活泼，户外冒险、打垒球、梦想成为兽医和魔术师。另一名患者Marley Gaskins也通过该试验重获新生，成为女童子军活跃成员。该疗法由Donald Kohn博士领导，获FDA加速批准，为无兄弟姐妹供体的患者带来希望。两个家庭都感激UCLA的医生给了孩子们第二次生命。

一项针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者的长期研究显示，与延迟治疗相比，早期并持续使用acoramidis治疗至54个月，可显著降低全因死亡、心血管死亡和首次心血管住院的风险。该研究基于3期ATTRibute-CM试验的开放标签扩展阶段，共纳入389名患者，其中263名持续接受acoramidis治疗，126名在30个月后从安慰剂转为acoramidis。结果显示，持续治疗组全因死亡风险降低45%，心血管死亡风险降低49%，首次心血管住院风险降低47%。此外，持续治疗患者的心衰生物标志物NT-proBNP水平稳定，血清转甲状腺素蛋白水平持续升高，6分钟步行距离下降速度更慢，且心衰相关健康状况得以维持。研究未发现新的安全性问题。该研究结果强调了早期诊断和及时治疗对于ATTR-CM患者的重要性。