环球医讯创新药物

研究人员发现，一种名为AD109的新型口服药物在治疗阻塞性睡眠呼吸暂停方面取得显著成效，可能替代传统CPAP呼吸机。临床试验显示，该药物使44%的患者呼吸中断次数减少，40%以上患者病情改善，且适用于肥胖和非肥胖人群。这种由阿托莫西汀和阿罗西布汀组成的药物已获FDA快速通道认定，有望解决目前80%患者未被诊断的治疗缺口，为数百万受此困扰的患者带来福音。

本文深入探讨了基于图像的轮廓分析（image-based profiling）在药物发现中的革命性作用。从1928年弗莱明偶然发现青霉素的传奇故事切入，阐述了现代药物研发面临的巨大瓶颈——数百万候选分子中仅极少数能进入临床试验，且90%临床试验失败。文章对比了传统靶向筛选与轮廓分析两种高内涵方法，详细介绍了以Cell Painting为代表的形态学染色技术，以及如何通过机器学习（如卷积神经网络）从细胞图像中提取特征，预测化合物活性、毒性及作用机制。作者指出，基于图像的轮廓分析已在多项研究中证明其高效性，例如Simm团队将命中率提升5倍，对肾毒性预测准确率超80%，并能通过聚类分析推断化合物靶点。尽管当前主要依赖细胞核和细胞膜等简单形态特征，但未来随着更高分辨率成像和更精细的亚细胞分割技术发展，该方法有望进一步加速药物发现进程。

真菌病被描述为“世界上最紧迫且最被低估的健康挑战之一”，如今通过拉筹伯大学鹰基金获得100万美元资金支持，该投资将推动拉筹伯大学衍生公司Deftbiotech的新型抗真菌药物Pezadeftide进入二期临床试验，该药物在一期试验中显示出作为甲癣局部治疗药物的潜力，可有效杀灭多种病原体且无耐药性问题。

Fierce Pharma发布的监管追踪报告显示，美国FDA已为Sarepta Therapeutics治疗杜氏肌营养不良症的两种药物Amondys 45和Vyondys 53设定了2027年2月28日的审批决定日期，尽管这两种药物在Essence确证性试验中未达到主要终点，但公司基于4步上升速度测试的微小优势数据和真实世界证据提出申请，Sarepta研发总裁强调真实世界经验对评估小患者群体治疗效果至关重要，Jefferies分析师预测获批概率超50%并认为即使未获完全批准药物也可能继续销售。

美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局监管委员会建议安进公司撤回塔夫尼奥斯药物，原因是该药物的三期临床试验数据被Chemocentryx公司员工篡改，使药物效果显得比实际更佳。独立调查证实数据造假后，相关研究报告已被《新英格兰医学杂志》撤回。此外，该药物还被发现可能导致严重肝损伤，特别是在日本患者中表现更为明显。监管机构认为该药物的风险已超过其潜在益处，建议在全球范围内撤市。

英国肾脏与风湿病临床权威机构针对阿瓦可泮（商品名塔夫尼奥斯®）发布临时使用指南，该药物因关键临床试验数据可靠性问题正接受MHRA审查，目前仍获准在英国使用但需遵循五项临时措施，包括由多学科团队基于个体风险评估决策、维持肝功能监测及通过黄卡计划报告不良反应，待MHRA审查结束后将更新最终指导，此举旨在确保英格兰地区医疗体系对该药物采取统一管理标准。

日本制药公司盐野义获得美国生物医学高级研究与发展局（BARDA）高达4.82亿美元的合同，将用于在美国建立生产基地生产其抗生素Fetroja以应对抗菌素耐药性危机；合同包括1.19亿美元初始资金和未来可能高达3.63亿美元的额外资金，同时盐野义将拓展该药物在儿科患者和难治性感染中的应用；此举正值全球面临AMR威胁，预计2025-2050年将有3900万人因此死亡，各国正采取措施加强抗生素研发与生产。

法国生物制药公司益普森(Ipsen)宣布以7亿欧元(约合7.98亿美元)收购瑞士生物技术公司Memo Therapeutics，主要目的是获得其2期临床阶段的单克隆抗体药物potravitug，该药物用于治疗BK多瘤病毒相关肾病，这是一种肾脏移植患者面临的严重并发症且可能导致移植失败的疾病，目前尚无获批治疗方法。此次收购是益普森在罕见病、肿瘤学和神经科学三大重点领域扩充产品管线的最新举措，紧随其周一以4.5亿美元收购美国Kartos Therapeutics之后。

百时美施贵宝已终止与Zymeworks的双特异性抗体合作项目，该项目是从新基公司继承而来的。Zymeworks与新基公司在2015年签署了合作协议，重点是利用Zymeworks的Azymetric平台开发多达八种双特异性抗体治疗药物。除了800万美元的预付款外，最初协议还意味着Zymeworks每个候选药物可获得高达1.64亿美元的潜在里程碑付款。新基公司于2018年又支付了400万美元将合作扩大到额外两个候选药物，并将合作期限延长两年。在这一期限结束前，新基公司被百时美施贵宝收购。百时美施贵宝决定推进靶向CD40和成纤维细胞活化蛋白（FAP）的双特异性抗体项目，该抗体已进入实体瘤I期临床开发。然而，百时美施贵宝已将其从I期临床管线中移除，意味着Zymeworks无法获得3.13亿美元的里程碑付款。百时美施贵宝表示，这是为了确保资源分配给对患者具有最高潜在影响的项目。

百时美施贵宝公司(BMS)已成功获得欧盟委员会批准将Sotyktu(氘可来昔替尼)用于治疗活动性银屑病关节炎(PsA)，这是欧盟首次批准酪氨酸激酶2(TYK2)抑制剂用于该适应症。该批准适用于对先前改善病情抗风湿药治疗反应不足或不耐受的成年患者，Sotyktu可单独使用或与甲氨蝶呤联合使用。此次决定基于POETYK PsA-1和POETYK PsA-2 III期临床试验数据，显示Sotyktu在改善疾病活动度方面显著优于安慰剂，其安全性特征与在斑块型银屑病中观察到的结果基本一致。Sotyktu此前已于2026年3月获得美国食品药品监督管理局批准用于银屑病关节炎，标志着治疗这类慢性免疫介导疾病的新方法。