环球医讯创新药物

礼来公司与门控生物科技签订最高价值8.56亿美元的协议，共同开发可靶向清除致病蛋白质的新型小分子药物"分子门控"。该技术通过口服药物从源头消除致病蛋白，首批候选药物将针对未满足医疗需求的疾病。门控科技作为成立三年的初创企业，此为其首个公开合作项目，其技术平台覆盖炎症性疾病、神经退行性疾病及多种癌症领域。

英国米尔顿凯恩斯大学医院NHS信托新启用的个性化乳腺癌治疗项目（PBCP）通过全基因组测序实现精准治疗，已有近1800名患者参与研究。该项目由英国癌症研究会资助，已在剑桥、诺维奇等六个地区设立研究点，通过分析肿瘤基因组弱点指导治疗方案制定，特别是针对晚期患者采用免疫疗法和靶向药物，已有超过三分之一患者因此调整临床管理方案。43岁的贝基·斯雷格作为首位参与者，通过BRCA1基因检测获得精准治疗并成功康复。

百时美施贵宝宣布Cristian Massacesi博士将于2025年8月1日正式就任执行副总裁、首席医学官和研发负责人，接替即将离职创业的Samit Hirawat博士。Massacesi博士曾领导阿斯利康全球超3000人研发团队，推动150余项临床研究并获得多项监管批准，具备20余年肿瘤领域研发经验，其履历涵盖阿斯利康、Pfizer和诺华等跨国药企关键岗位。前任Hirawat博士在过去六年带领公司取得多个肿瘤、血液病、免疫学等领域的突破性药物获批。

该报告分析了CD40/CD40L抑制剂市场增长趋势，指出在自身免疫性疾病（如系统性红斑狼疮、多发性硬化症）、器官移植排斥及癌症免疫治疗领域的研究突破正推动市场发展。Sanofi、UCB、Biogen等企业研发的Frexalimab、Dapirolizumab Pegol等候选药物在临床试验中显示疗效，预计到2034年市场将迎来显著扩张。报告还涵盖了市场动态、竞争格局及7大主要市场（美国、欧洲四国、英国、日本）的患者群体分析。

美国食品药品监督管理局（FDA）2025年持续推进药物审批改革，创新药物、生物类似药和首仿药审批呈现新趋势。截至年中数据显示，创新药物审批较2024年略有放缓，但首仿药审批提速显著。FDA新实施的处方转非处方药审批新规将加速他汀类药物和治疗勃起功能障碍药物的非处方化进程，人工智能技术正被纳入药物审批流程以提升效率。

欧盟药品管理局批准ViiV Healthcare公司研发的首个每半年注射一次的长效HIV治疗方案，该突破性疗法在III期临床试验中显示病毒抑制率95%，将彻底改变艾滋病治疗模式。相较传统每日口服药物，长效制剂可显著提升患者依从性，标志着抗逆转录病毒治疗进入新纪元。

日本中外制药株式会社（Chugai）与新加坡AI生物技术公司Gero于2025年7月7日宣布合作开发针对衰老相关疾病的创新抗体疗法。该协议涉及总额达2.5亿美元的里程碑付款，结合Gero基于AI的人类数据平台发现的衰老相关靶点与Chugai的抗体工程技术。双方高层强调该合作旨在通过转化治疗靶点发现为创新药物，延长人类健康寿命，标志着AI驱动衰老机制研究向临床转化的重要突破。

欧盟人类用医药产品委员会（CHMP）未支持Elevidys用于可行走杜氏肌营养不良症患者的治疗，导致Sarepta和Roche的潜在收入减少，并引发多次患者死亡后的安全争议和监管审查。FDA已要求暂停所有Elevidys发货，Roche暂停非可行走患者的交付，并可能面临欧洲药品管理局最终的负面审批决定，但Roche仍相信该疗法对可行走患者具有积极的风险收益比。

欧洲药品管理局正式推荐每半年注射一次的来那卡帕韦（Lenacapavir）用于预防HIV感染，该药物对男女预防有效性接近100%，其六个月的保护周期为全球抗病毒工作带来突破性进展，但拉丁美洲供应问题引发关注。

法国AB Science公司正式启动针对肌萎缩侧索硬化症(ALS)的masitinib 3期试验AB23005，计划招募408名病情正常进展患者，采用与安慰剂对照的双盲研究设计，该试验已获美国FDA批准并获得欧洲药品管理局认可，西班牙、希腊和斯洛文尼亚已完成本地审批。试验基于既往2/3期临床数据，重点观察服药患者在48周内的疾病进展，同时验证药物对生存期和生物标志物的影响，该研究将结合利鲁唑治疗并允许使用依达拉奉，突破了前序试验的入组限制。