AB Science公司已获准在美国及部分欧洲国家启动masitinib治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的确认性3期临床试验。
今年早些时候，该公司宣布了3期AB23005试验计划，并指出该试验已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授权，并通过欧洲药品管理局（EMA）验证。目前西班牙、希腊和斯洛文尼亚已完成本地审批程序。
该试验将纳入400余名正在接受利鲁唑（商品名Tiglutik及仿制药）治疗的正常进展型ALS患者，采用随机双盲对照设计，比较masitinib与安慰剂的安全性和疗效。德国乌尔姆大学的Albert Ludolph教授作为首席研究者指出，该研究设计基于坚实的临床和临床前数据，特别是既往2/3期试验显示的生存获益证据。
作为靶向酪氨酸激酶的口服治疗药物，masitinib通过抑制驱动ALS炎症反应的免疫细胞功能发挥作用。在既往AB10015试验中，4.5mg/kg剂量组在主要终点指标ALS功能评定量表（ALSFRS-R）上显示疾病进展延缓，特别是对尚未完全丧失特定功能的患者群体，生存期延长超过1年。
尽管该药物已在欧盟和加拿大提交上市申请，但监管机构此前未予通过，促使企业启动新的3期试验。原计划的AB19001试验因入组困难终止后，在欧美监管机构建议下调整方案设计。
新试验将纳入约408名ALS患者，要求入选者ALSFRS-R各单项评分均≥1分，代表约75%的ALS人群。试验周期为48周，主要终点为ALSFRS-R评分和生存功能联合评估，同时监测生活质量、生物标志物等次要终点。
值得注意的是，美国受试者可继续使用依达拉奉（Radicava或Radicava ORS），这一调整解决了既往试验的入组障碍。该药物已在美国和欧洲获得孤儿药资格，专利保护期持续至2037年。
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