环球医讯创新药物

英国制药巨头葛兰素史克（GSK）近日宣布，其创新抗生素吉波替丁（gepotidacin）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗12岁及以上、体重至少45公斤且缺乏替代方案的无并发症泌尿生殖道淋病患者，此前该药已获批用于尿路感染；同时，欧洲药品管理局人用医药产品委员会推荐扩大其呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗适用人群至18岁以上成人，并建议批准德佩莫单抗用于2型炎症重度哮喘及慢性鼻窦炎伴鼻息肉，以及美泊利单抗作为慢性阻塞性肺疾病的附加维持治疗，彰显GSK在抗感染与呼吸系统疾病领域的持续创新与监管突破，为全球患者提供更广泛的治疗选择。

历经两年多监管波折，里程碑制药公司最终获得美国食品药品监督管理局批准，其钙通道阻滞剂鼻喷雾剂卡达米司特（Cardamyst）成为30年来首个获批治疗阵发性室上性心动过速的新疗法，临床数据显示64%患者用药30分钟内恢复窦性心律，较安慰剂组31%显著提升，该药物将为患者提供随时随地管理突发心动过速的便利方案，计划2026年第一季度在美国上市。

本文报道了两则医药行业关键进展：赛诺菲公司治疗非复发性继发进行性多发性硬化症的实验性药物托来布替尼遭遇FDA审批二次延期，行动日期推迟至2026年第一季度末，此前该公司在湿疹和肺病药物研发上已遇挫折，市场对其新药管线信心受挫；同时FDA批准了数十年来首款专治淋病的新型口服抗生素索利夫洛沙星，该药物以努佐文斯为商品名上市，由英诺维亚与全球抗生素研究与开发伙伴关系合作开发，旨在应对淋病奈瑟菌对抗生素的耐药性进化危机，标志着公私合作在抗感染药物研发领域取得重要突破。

维也纳医科大学研究人员成功开发出LiPyDau，一种通过脂质体封装2-吡咯烷基柔红霉素的新型化疗制剂，有效解决了传统蒽环类药物的耐药性、心脏毒性及药物外排机制等关键局限。该药物在BRCA1缺陷型乳腺癌小鼠模型和肺腺癌患者来源异种移植模型中显示显著疗效，能克服P-糖蛋白介导的耐药性，实现肿瘤完全消退。尽管这一脂质体递送技术代表了癌症治疗的重大突破，但仍需进一步临床开发和人体试验验证其安全性和有效性，为耐药肿瘤患者开辟了潜在新治疗路径。

瑞典研究人员开发出一种新型减肥化合物，该药物能直接在肌肉内部提升代谢活性，有效燃烧脂肪同时保持肌肉质量和正常食欲。与Ozempic和Wegovy等GLP-1类药物不同，这种新药避免了食欲减退、肌肉流失和肠胃不适等常见副作用。动物实验和初步人体研究（涉及48名健康志愿者和25名2型糖尿病患者）表明，该化合物能改善血糖水平和身体成分，且耐受性良好。作为《细胞》杂志发表的研究成果，这种基于实验室开发分子的药物作用于全身平滑肌受体，既可单独使用也可与GLP-1药物联用，有望为2型糖尿病和肥胖症患者提供无需注射的健康减重新选择。

意大利那不勒斯帕斯卡莱研究所主导的研究在圣安东尼奥乳腺癌研讨会上公布突破性成果，针对三阴性乳腺癌开发出“智能炸弹”式靶向疗法，该疗法结合单克隆抗体与戈沙妥珠单抗化疗药物，能精准识别癌细胞表面蛋白并释放细胞毒性药物，显著提升治疗效果的同时降低健康组织损伤；研究覆盖67名脑转移患者，显示先前接受放疗的亚组脑部无进展生存期达12个月，为这一侵袭性强、治疗选择有限的乳腺癌亚型带来新希望，但需更大规模随机研究进一步验证，标志着乳腺癌治疗领域的重要进展。

本研究开发了一种基于青蒿琥酯和阿莫地喹的新型直肠给药栓剂系统，旨在克服传统口服抗疟药物的局限性。研究采用差示扫描量热法确定了Phospholipon®90G-Softisan®154基质、蓖麻油和PEG 4000的最佳配比为4:4:3，并通过体外药物释放实验及小鼠体内抗疟实验验证了系统有效性。结果表明该栓剂能将寄生虫血症降至检测限以下，治疗组动物55天存活率达100%，血液指标正常，且4°C储存稳定性显著优于27°C条件，为全球34亿疟疾风险人群提供了创新性给药方案。

美国食品药品监督管理局(FDA)近日批准depemokimab作为12岁及以上重症哮喘患者的附加维持治疗药物，该药物由葛兰素史克公司研发并以Exdensur为商品名上市。作为首个针对2型炎症相关呼吸系统疾病的长效生物制剂，depemokimab独特之处在于每年仅需皮下注射两次100毫克剂量。基于SWIFT-1和SWIFT-2两项III期研究数据，该药物可显著降低哮喘急性发作率，其中SWIFT-1研究显示58%的降幅，SWIFT-2研究显示48%的降幅，且年化急性发作率明显低于安慰剂组。该药物主要适用于嗜酸性粒细胞表型哮喘患者，目前已在英国获得批准，并在欧盟、中国和日本等地接受审查。

美国食品药品监督管理局（FDA）药品评价与研究中心（CDER）设立的新兴技术项目（ETP）旨在解决制药企业在采用创新制造技术时面临的监管挑战。该项目通过组建跨部门新兴技术团队（ETT），在药品申报前与企业进行早期介入协作，共同识别并解决新型分析工具、给药系统等技术在质量评估与审批流程中的障碍。自2014年启动以来，ETP已成功推动多项创新制造方法获批，显著提升药品生产质量与安全性，其成熟技术将纳入常规审批流程，获得制药行业高度认可。

美国食品药品监督管理局(FDA)近日批准了一种名为etripamil(商品名Cardamyst)的鼻喷剂用于治疗阵发性室上性心动过速(PSVT)，这是全球首个获准可由患者自行给药的速效PSVT治疗药物。该批准基于3期RAPID试验的积极数据，证实etripamil能安全有效地将PSVT发作转复为正常窦性心律，显著减少急诊就诊需求，预计将于2026年第一季度上市，为长期受PSVT发作困扰的患者提供便捷的家庭治疗方案，有望改变PSVT急性发作的管理方式。