环球医讯创新药物

英国皇家伍尔弗汉普顿NHS信托机构即将开设一座耗资1100万英镑的先进药房无菌单元，该单元专为制备救命药品而设，包括即用型化疗药物、静脉营养液、抗生素及临床试验前沿疗法，预计每月可生产约2000剂化疗药物，将显著提升患者治疗速度与个性化水平，同时通过支持研究用药品制备推动医疗创新，这一投资彰显了对改善患者预后的坚定承诺，使安全高效的治疗更贴近社区需求，为黑郡地区树立了医疗升级新标杆，长期惠及当地居民健康福祉。

奥普拉·温弗瑞与耶鲁医学院肥胖专家阿尼娅·亚斯特雷博夫博士合作推出新书《足够》，该书挑战了肥胖是意志力问题的传统观念，阐明肥胖是一种由生物学因素决定的疾病，解释当大脑确信个体已"足够"时可实现从肥胖羞耻中的治愈，书中结合患者故事与最新医学研究，介绍新型药物治疗及健康改善方法，强调治疗目标应是提升整体健康而非单纯减重，为肥胖问题提供了科学与同理心兼具的全新视角，将重塑公众对肥胖问题的认知与应对策略。

美国食品药品监督管理局（FDA）基于特立西单抗（teclistamab）联合达雷妥尤单抗（daratumumab）在复发/难治性多发性骨髓瘤治疗中的突破性III期临床试验数据，主动授予其国家优先权凭证。该组合疗法在先前接受过一至三线治疗的患者中显著改善无进展生存期和总生存期，三年后超80%患者无疾病进展，相关成果已发表于《新英格兰医学杂志》。此举标志着FDA加速审查潜在变革性疗法的积极行动，旨在解决美国公共卫生危机、满足重大未满足医疗需求并强化国内药物供应链韧性，使国家优先权凭证试点计划获批产品总数增至16个。

OpenADMET作为国际开放科学计划，致力于通过构建覆盖代谢、转运、分布和毒性的预竞争性开放数据集填补关键ADMET数据空白，其核心创新在于系统研究影响药物吸收、分布、代谢、排泄和毒性的"规避组"蛋白质集合，利用高通量结构生物学和人工智能主动学习技术开发经济高效的化合物合成与测量平台，并通过盲测社区挑战验证预测模型，为理性药物设计奠定新基础，从根本上解决药物研发中因ADMET问题导致90%化合物失败及30%临床受挫的行业痛点，证明直接研究"规避组"而非回避它是提升药物研发成功率的最有效途径。

美国FDA已批准Milestone制药公司的Etripamil鼻喷雾剂(Cardamyst)用于治疗成人急性阵发性室上性心动过速(PSVT)，该药物是一种L型钙通道阻滞剂，能在患者自行给药后快速终止PSVT发作并恢复窦性心律，临床试验数据显示其30分钟内转复率高达64.3%，显著高于安慰剂组的31.2%，且中位转换时间仅17分钟，有望减少患者急诊就诊需求，该药物预计2026年第一季度上市，未来还将探索用于心房颤动伴快速心室率患者的治疗。

该研究专题聚焦肿瘤微环境（TME）中表观遗传调控与代谢过程的动态互作机制，阐述成纤维细胞、免疫细胞及细胞外基质构成的复杂生态系统如何通过代谢重编程影响基因表达，进而调控癌细胞侵袭性与治疗耐药性；专题旨在推动基于代谢-表观遗传网络的靶向疗法开发，涵盖非编码RNA调控、免疫代谢、代谢适应性策略等九大研究方向，并强调需结合临床队列或体内外实验验证的跨学科研究方法，以突破当前癌症治疗瓶颈并减少不良反应。

本文系统介绍了利用斑马鱼作为动物模型进行药物筛选与发现的技术体系，涵盖癫痫、肌萎缩侧索硬化症、糖尿病、脑微出血/脑内出血、帕金森病、焦虑症、压力反应、伤口愈合及罕见遗传病等疾病模型构建方法，以及针对新型化妆品开发的抗氧化和黑色素定量测试；通过不同受精后天数幼鱼的标准化实验流程，高效鉴定潜在治疗化合物，为医药研发和化妆品创新提供科学依据，显著提升药物发现效率并降低研发成本。

美国食品药品监督管理局药物评价与研究中心（CDER）正式启用先进制造研究设施（AMRF），该设施专注于评估创新药物制造技术以确保药品安全、有效及高质量，通过开展监管科学研究支持未来政策制定与行业指南开发，并培训FDA人员评估先进制造技术应用；AMRF占地18,000平方英尺，配备多功能实验室、分析测试实验室及专业实验室，重点研究新兴技术对固体制剂、复杂药物产品、活性药物成分和生物技术工艺质量的影响，旨在推动制药行业广泛采用先进制造方法，提升药品供应链韧性与全球健康保障能力，为监管决策提供科学依据并促进医药产业创新发展。

日本大阪大学研究团队成功开发出针对人类诺如病毒的反向遗传学系统，通过将病毒cDNA克隆直接注射至斑马鱼胚胎实现高效感染性病毒生成。该技术突破解决了长期存在的研究瓶颈，能精准操控特定基因突变或标记报告基因，用于深入探究病毒复制与致病机制，为抗病毒药物筛选和疫苗开发提供关键工具，有望显著降低全球每年数十万由诺如病毒引发的肠胃炎死亡病例，推动公共卫生策略优化并减轻疾病负担。

法国在《美国医学会杂志网络》发表的大型研究追踪2270万接种者与590万未接种者近四年，证实mRNA新冠疫苗使重症新冠死亡风险降低74%，全因死亡率下降25%；癌症发病率数据显示接种者肿瘤发生率（每百万769例）显著低于未接种者（每百万853例），研究通过控制健康接种者效应等混杂因素，有效驳斥了疫苗导致"加速癌症"等谣言，研究负责人强调该数据有助于消除 misinformation 并增强公众对疫苗安全性的信心，为未来针对其他病毒的疫苗开发奠定基础。