环球医讯创新药物

美国加利福尼亚州开发的罕见药物BabyBIG，由经过肉毒杆菌疫苗接种的科学家血液制成，已成为治疗婴儿肉毒杆菌中毒的唯一有效解药。该药物自2003年获批以来，已在全球范围内治疗了超过3700名患儿，显著缩短了住院时间并减少了呼吸机使用需求。尽管生产成本高昂且原料稀缺，但加州婴儿肉毒杆菌治疗和预防项目仍在持续生产这种救命药，为受肉毒杆菌污染婴儿配方奶粉影响的婴儿提供希望。近期ByHeart奶粉引发的肉毒杆菌疫情使这一药物价值凸显，18个州至少39名婴儿因此获救。

瑞典卡罗林斯卡学院主导的研究表明，针对晚期黑色素瘤采用改良免疫疗法方案（降低逸沃剂量至1mg/kg并提高欧狄沃剂量至3mg/kg）实现49%的肿瘤应答率，较标准方案的37%显著提升，中位总生存期延长至42个月（标准方案仅14个月），同时严重免疫相关副作用发生率从51%降至31%；该方案使53%患者完成全部联合治疗疗程，并适用于脑转移等常规试验排除人群，尽管FDA和欧洲药品管理局尚未批准其用于黑色素瘤治疗，但已在肾癌和肺癌中获准应用，凸显了剂量调整在提升疗效与耐受性方面的关键价值。

伦敦国王学院与盖伊和圣托马斯NHS基金会信托的苏林博士获得LifeArc和DEBRA UK资助，将领导一项耗资数百万英镑、为期五年的“推进再利用疗法”（ART）EB临床试验。该试验针对大疱性表皮松解症（EB，一种导致皮肤脆弱易破、常被称为“蝴蝶皮肤”的罕见遗传性皮肤病）展开，旨在探索将现有药物（如用于治疗银屑病和湿疹的药物）重新用于EB治疗的可行性。通过免疫特征分析确定炎症驱动的细胞因子模式，试验将为患者匹配最有效药物，有望加速提供急需疗法，显著改善伤口愈合效果及患者生活质量，为英国约5000名EB患者带来突破性希望。

ASH 2025年会上公布的MajesTEC-3临床试验数据显示，特立妥单抗与达雷妥尤单抗联合疗法在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者中取得突破性进展，三年无进展生存率达83.4%（标准治疗组仅29.7%），总生存率提升至83.3%（标准组65%），且疗效在75岁以上患者中同样显著，提示该组合可能实现"功能性治愈"。尽管治疗初期严重感染风险较高（54.1% vs 43.4%），但通过预防性抗病毒药物和免疫球蛋白替代疗法可有效管控，该方案因无需类固醇维持且适用社区医疗场景，有望成为多发性骨髓瘤治疗的新标准，为全球患者带来长期生存新希望。

美国血液学会年会上公布的VAYHIT2三期临床试验显示，新型B细胞靶向药物伊纳鲁单抗在原发性免疫性血小板减少症二线治疗中取得突破，患者接受四次月度输注后成功停用艾曲泊帕等每日口服药物，高剂量组治疗失败中位时间达13个月，显著高于安慰剂组的4.7个月，且6个月持续应答率达62%，安全性良好，为需长期治疗的ITP患者提供了突破性治疗选择，有望改变当前反复住院和轮换疗法的治疗困境。

专家警告称，使用Mounjaro和Wegovy等减肥针剂的人群若不进行力量训练，将面临相当于10年衰老的肌肉流失风险，这种流失水平与减肥手术或癌症治疗后相当，可能导致身体虚弱和跌倒风险显著增加；研究表明每周150分钟中高强度运动（尤其力量训练）可有效限制肌肉流失，目前英国约250万人使用此类药物，相关机构呼吁政府联合健身、营养及制药行业提供综合支持，以确保减肥效果可持续并降低医疗系统负担，避免因肌肉骨骼健康恶化引发长期健康危机。

多囊卵巢综合症(PCOS)影响全球多达13%的育龄女性，常导致体重快速增加、胰岛素抵抗和不孕问题。根据路透社对美国患者记录的独家分析，自2021年以来，PCOS女性使用GLP-1类减肥药物的处方量增长了七倍多，今年17.6%的PCOS诊断女性已开始使用此类药物。礼来和诺和诺德的减肥药物Wegovy和Zepbound的主要成分被用于缓解PCOS症状，但制药公司未针对该病开展专门临床试验，医生认为这是解决女性健康需求的错失机会，尤其对不肥胖的PCOS患者而言，亟需更多研究以明确药物作用机制和适用范围。

加拿大卫生部近日正式批准首款专为治疗产后抑郁症设计的口服药物Zuranolone（商品名Zurzuvae），该药物每日服用一次、为期14天，最快可在3天内快速缓解抑郁症状。作为孕激素代谢物allopregnanolone的合成版本，它通过作用于大脑γ-氨基丁酸受体调节情绪，解决了传统SSRI抗抑郁药起效慢、需长期服用的局限性，为中重度产后抑郁症患者提供了全新治疗选择，标志着产后心理健康领域取得重大突破，预计将惠及五分之一在孕期或产后经历抑郁或焦虑障碍的女性患者。

加拿大卫生部近日批准首款专门用于治疗产后抑郁症的药物佐拉诺酮（商品名"祖鲁维"），该药由百健公司生产，每日服用一次持续14天，最快三天内可缓解抑郁症状。此药已在美英欧获批，适用于中重度患者，通过调节大脑γ-氨基丁酸受体快速改善情绪，相比传统SSRI抗抑郁药起效更快且疗程仅两周。临床试验显示患者症状显著改善，但需注意嗜睡等副作用，哺乳期女性暂不建议使用，且需他人协助照顾新生儿直至确认药物反应。

澳大利亚研究理事会向悉尼大学主导的两个卓越研究中心各拨款3500万美元，总额达7000万美元。量子时代安全与信任数学研究中心将应对量子计算机对网络安全的威胁并构建人工智能信任机制；先进肽和蛋白质工程研究中心致力于革新蛋白质设计技术，通过挖掘澳大利亚本土生物资源开发新型分子结构，推动农业、环保及生物医药领域的突破性应用。该项目联合全球顶尖高校与企业，彰显澳大利亚在跨学科研究领域的全球领导力，其成果将显著改善人类健康与生态环境。