环球医讯创新药物

Agios制药公司宣布FDA将PYRUKYND®补充新药申请的PDUFA目标日期延长至2025年12月7日，该药物用于治疗非输血依赖型和输血依赖型α/β地中海贫血。公司提交了风险缓解策略以解决潜在肝损伤风险，临床试验数据显示该药物在改善血红蛋白水平和减少输血需求方面具有显著疗效，目前在美国约有6000名成年患者。

美国La Jolla免疫研究所团队首次解析人类内源性逆转录病毒HERV-K包膜蛋白三维结构，揭示其与HIV等病毒截然不同的折叠特性，该蛋白在乳腺癌、卵巢癌及红斑狼疮等疾病中具有诊断与治疗应用潜力，研究成果为开发靶向HERV-K的疫苗和抗体疗法奠定基础，同时拓展了结构病毒学领域对逆转录病毒融合机制的认知边界。

佛罗里达大西洋大学哈伯中心研究教授Amy E. Wright博士因其在海洋天然活性化合物发现与开发领域持续40余年的突破性贡献，获得美国药用植物学学会最高荣誉Norman R. Farnsworth ASP研究成就奖。该研究通过深海生态系统探索，发现了包括ecteinascidins 729/743等100余种具有抗癌、抗炎等药用潜力的化合物，其中Trabectedin（Yondelis™）已获批用于40余国的软组织肉瘤和卵巢癌治疗，同时开拓了阿尔茨海默病等新治疗方向。其团队累计完成107次科考，采集超3.2万种海洋生物样本，相关成果获2500万美元科研资助。

信标治疗公司公布其基因疗法Laru-zova治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)的两项二期试验最新数据，显示治疗在9个月以上持续改善低亮度视力等关键视觉功能指标，36个月随访期内耐受性良好。该疗法已获FDA突破性疗法认定，当前正在进行关键性VISTA试验，预计2026年公布数据，为目前无有效治疗方案的XLRP患者带来重要希望。

美国卫生与公共服务部长小罗伯特·肯尼迪宣布启动NIH专项研究，调查抗抑郁药（特别是SSRIs）是否与暴力事件存在关联。此举源于明尼苏达州第二起跨性别者校园枪击案，嫌疑人西曼在自杀宣言中提及长期抑郁及电子烟导致的"晚期癌症"，其作案后暴露的跨性别身份与可能用药史引发社会争议。研究将聚焦SSRIs药物黑框警告中的自杀和杀人倾向风险，同时现有研究表明抗抑郁药使用与暴力犯罪间无直接因果关系，荷兰数据显示用药增加反而伴随致命暴力下降。

生物制药公司Xyloplast与创新生物科技解决方案公司达成战略合作，将通过基因治疗技术与人工智能技术结合，加速罕见病创新疗法研发。此次合作聚焦神经系统遗传病等未满足医疗需求领域，整合双方在药物开发、AI临床试验优化及基因疗法研发方面的优势，计划开展联合教育计划与市场推广，推动全球罕见病治疗突破。

美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年9月3日发布新规，允许通过单臂临床试验结合其他支持性数据（如病理生理学证据、药理学数据及自然病史研究）审批极罕见遗传疾病疗法。该政策面向影响不足千名患者的疾病，要求疗法必须针对特定基因缺陷，但分析师质疑其对现有研发流程的实际影响。

历经两年安全争议后，安进与比利时优时比公司联合开发的骨质疏松治疗药Evenity（romosozumab）终获美国FDA批准，该药物适用于高风险绝经后女性，但需特别标注心血管风险黑框警告。该药通过双重机制促进骨形成并减少骨吸收，将与福善美等传统药物及Radius Health的Tymlos展开竞争。

美国与瑞典科学家通过动物实验发现，诺和诺德减肥药Wegovy和礼来降糖药Ozempic的核心成分司美格鲁肽（Semaglutide）能显著减少可卡因使用。实验显示接受治疗的大鼠可卡因自我摄取量下降26%，戒断后复发率降低52%。研究团队强调这是全球首个相关证据，建议开展针对人类的临床试验。当前英国年消费可卡因117吨，位列全球第二，该发现可能为治疗毒品成瘾提供全新方向。

Ametris联合诺和诺德、礼来和罗氏启动DECODE Obesity项目，通过可穿戴数字健康技术获取的物理活动与功能数据，建立评估新型肥胖疗法疗效的新终点指标体系。该项目聚焦真实世界数据收集、患者中心化终点开发及监管协调，旨在推动肥胖治疗领域的临床研究范式革新，并响应FDA关于远程数据采集的最新指南要求。