Ultragenyx和Mereo BioPharma宣布UX143第三阶段Orbit研究迈向最终分析
Ultragenyx和Mereo BioPharma宣布针对成骨不全症的UX143三期临床试验Orbit研究正按计划推进，并预计在今年年底进行最终数据分析，该药物有望为患有这种罕见遗传病的患者带来全新治疗方案。
环球医讯创新药物
- 新型止痛药为阿片类药物提供替代选择，但许多人无法获取一种新型非阿片类止痛药JOURNAVX为严重急性疼痛患者提供了新选择，但由于价格高昂和保险覆盖不足，许多患者无法获得该药物，这引发了对慢性疼痛治疗覆盖率及长期安全性的关注。
- NSF CAREER奖将助力UVA工程师改进药物纯化研究美国弗吉尼亚大学化学工程助理教授Nick Vecchiarello获得60万美元的NSF CAREER奖，用于开发更高效的药物纯化材料，旨在改善蛋白质类药物生产中的杂质过滤问题，从而降低成本并提升药物可及性。
- 加州大学伯克利分校的Richmond Sarpong教授荣获2025年Inhoffen奖章加州大学伯克利分校的有机化学家Richmond Sarpong教授因其在合成化学领域的卓越成就，特别是在天然产物化学中的贡献，被授予2025年Inhoffen奖章。他的研究为新型药物开发提供了重要灵感，同时他也致力于培养年轻科学家。
- 密歇根州埃斯卡纳巴附近临床试验概览本文详细介绍了密歇根州埃斯卡纳巴及其周边地区正在进行的各类临床试验，涵盖多种疾病和治疗方法，展示了相关试验的目的、阶段、参与条件等重要内容，为患者提供了寻找新疗法的机会。
- 麻省理工学院为糖尿病患者开发紧急植入装置麻省理工学院（MIT）研究人员开发了一种专为1型糖尿病患者设计的紧急植入装置，可通过外部传感器控制释放胰高血糖素，帮助患者避免因低血糖引发的生命危险，尤其在睡眠期间提供自动保护，展现了医疗技术领域的重大进步。
- 国际骨髓瘤基金会宣布EMA - CHMP对i2TEAMM新型生物标志物程序应用的积极认定建议国际骨髓瘤基金会（IMF）和i2TEAMM团队在推进多发性骨髓瘤治疗评估标准方面取得重要进展，EMA - CHMP认可将MRD作为早期临床试验终点，这标志着全球合作推动创新疗法的重要里程碑，有望加速患者获得新疗法的速度。
- 保留PDUFA对美国生物制药创新至关重要本文探讨了《处方药使用者付费法案》（PDUFA）对美国生物制药创新和药物审批效率的重要性，强调了政策威胁对其未来的影响，并呼吁立法者采取行动以保护这一关键框架，从而确保患者能够及时获得创新疗法。
- 荷兰关键人群中多西环素暴露前后预防（doxyPEP/PrEP）的非正式使用增加一项针对荷兰男男性行为者、跨性别者及性别多样化人群的研究显示，多西环素暴露前后预防（doxyPEP/PrEP）的非正式使用显著增加，引发对抗生素耐药性风险和公共卫生管理的关注。
- 欧洲药品管理局采取措施保障孕期关键药物供应欧洲药品管理局（EMA）针对孕期预防RhD免疫的关键药物——抗D免疫球蛋白的供应链问题发布建议，旨在通过增加血浆捐赠、开发替代疗法和加强国际合作，确保该药物在欧盟的安全供应，同时指出血浆捐赠者数量下降已对供应链构成威胁。（104字）
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