被誉为"癌症治疗突破"的并非来自新型实验药物，而是源于一种已使用40年的驱虫药。
约翰霍普金斯大学研究人员已为甲苯咪唑的新剂型——多晶型C申请专利，该剂型对抗癌症的效果可能远超现有版本。
甲苯咪唑本是一种广为人知的安全药物，用于治疗人类和动物的寄生虫感染。新型晶体结构多晶型C能更有效地进入肿瘤组织，包括通常难以治疗的脑部肿瘤——多数药物无法穿透保护性的血脑屏障。
根据专利说明，含有至少90%多晶型C的口服制剂，能将药物浓度提升至现有甲苯咪唑无法达到的水平，从而增强抗癌效力。研发者指出，这种新剂型可治疗多种癌症，从胶质瘤和髓母细胞瘤等脑肿瘤，到乳腺癌、结肠癌、肺癌、胰腺癌及甲状腺癌，甚至可能帮助高风险人群预防癌症。
小鼠实验显示，多晶型C能在肿瘤内部达到有效浓度，其抑瘤效果强于其他甲苯咪唑剂型。研究团队还建议将其与恩卡瑞达药物联用，后者能阻断癌细胞排出药物的机制，从而增强疗效。
2021年9月7日获批的专利指出："作为口服药物，甲苯咪唑多晶型C具有优越性，能以有效浓度抵达大脑和脑部肿瘤。与P-糖蛋白抑制剂联用可进一步提升疗效。甲苯咪唑还可用于其他癌症治疗，以及作为化学预防剂。"
另一种方案是将甲苯咪唑C与塞来昔布或舒林酸等抗炎药物联用。鉴于慢性炎症与癌症相关，这种组合可能降低易感人群的肿瘤发生风险。
由于甲苯咪唑已安全使用数十年，研究人员认为这种新剂型的临床试验推进速度将快于多数新型抗癌药。由格雷戈里·林金斯、白仁远、维瑞娜·斯塔德克、阿瓦德特·乔希和塔拉·威廉姆森提交的专利，聚焦于一个简单而关键的发现：甲苯咪唑存在三种略有差异的分子结构（多晶型），其中多晶型C在体内表现截然不同——能更有效地进入大脑，达到足以杀灭癌细胞的肿瘤浓度，这在多数化疗药物无法进入大脑的背景下尤为罕见。
给予多晶型C口服剂量后，研究人员发现该剂型在血液和肿瘤中均达到具有抗癌效果的浓度，实验结果被描述为"增强的肿瘤抑制"且"毒性可接受"——即药物杀灭癌细胞的同时未对实验动物产生有害副作用。
专利还解决了癌症治疗中的常见难题：药物耐药性。某些癌细胞具有将药物泵出的分子"泵"，而多晶型C与P-糖蛋白抑制剂联用，可延长药物在癌细胞内的滞留时间。对患有侵袭性脑肿瘤的小鼠测试显示，多晶型C与恩卡瑞达联用比单独使用多晶型C更能延长生存期。单次口服后，药物在大脑中维持数小时高于实验室杀癌浓度的水平。
然而，长期联用甲苯咪唑与恩卡瑞达会导致显著体重减轻等副作用，甚至造成部分小鼠死亡。研究人员指出，这表明虽然组合疗法效果显著，但未来研究需精确把控剂量和疗程。
专利涵盖的癌症范围广泛，包括脑肿瘤、结直肠癌、乳腺癌、卵巢癌、胰腺癌、前列腺癌、甲状腺癌、黑色素瘤和肉瘤。传统甲苯咪唑的难题在于人体吸收不一致，而新型多晶型C剂型旨在解决这一问题。近期临床前研究证实，甲苯咪唑多晶型C不仅能高效进入大脑，还能在脑肿瘤内有效积聚，显著延长胶质瘤和髓母细胞瘤小鼠的生存期。
甲苯咪唑的长期安全历史是此项发现令人振奋的原因之一。该药自1970年代获批以来，医生对其了解充分，部分国家甚至可直接在药店购买。这意味着研究人员可专注于测试其抗癌效果，而非重新评估安全性风险。不过团队强调，小鼠实验成功不等于人类应用必然有效，医生需确定合适剂量、人体代谢方式及药物相互作用。
专利描述了包括颗粒剂、包衣剂和微粉化剂型等具体配方，以提升药物吸收效率，这些均需进一步开发。若临床试验证实多晶型C的潜力，甲苯咪唑或将成为罕见的有效、经济且基于医生信任药物的抗癌疗法。对于面临最致命癌症的患者，这种古老药物可能带来突破性的新希望。
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