Longeveron® 公布 2024 年第三季度财务业绩并提供业务更新 - 干细胞与抗衰老

2024年11月13日（GLOBE NEWSWIRE）—— Longeveron Inc.（纳斯达克代码：LGVN），一家致力于开发用于治疗危及生命和慢性衰老相关疾病的再生医学生物技术公司，今天报告了截至2024年9月30日的季度财务业绩，并提供了业务更新。

“在第三季度，我们继续推进我们的研究性细胞疗法候选药物 Lomecel-Ba™ 作为潜在治疗先天性左心发育不全综合征（HLHS）和轻度阿尔茨海默病的发展，”Longeveron 首席执行官 Wa'el Hashad 表示。“ELPIS II 临床试验在 HLHS 方面是一个关键优先事项，我们很高兴已实现超过80%的入组。我们最近与美国食品药品监督管理局（FDA）举行的积极 Type C 会议确认 ELPIS II 是关键试验，如果结果积极，可以接受用于完全传统批准的生物制品许可申请（BLA）提交。同样，我们在轻度阿尔茨海默病的 CLEAR MIND 2a 期临床数据令人振奋，并在2024年7月的阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）上被选为特色研究口头报告，以及在临床试验阿尔茨海默病会议（CTAD24）上的后期突破性海报展示。我们认为干细胞疗法有可能成为许多具有重大未满足医疗需求的条件的主要治疗方法，而 Longeveron 在干细胞研究和潜在商业化方面处于有利地位。”

开发项目更新

Longeveron 的研究性治疗候选药物 Lomecel-Ba™ 是一种专有、可扩展的异体细胞疗法，正在多个适应症中进行评估。

先天性左心发育不全综合征（HLHS）

一种罕见的儿科先天性心脏缺陷，其中心脏的一个泵室（左心室）要么严重发育不良或缺失。
2b 期临床试验（ELPIS II）正在评估 Lomecel-Ba™ 作为 HLHS 的潜在辅助治疗，目前在全国十二家一流的婴儿和儿童治疗机构中招募38名儿科患者。预计入组将于年底完成，但由于罕见疾病的小型人群，临床试验时间难以预测，入组可能在2025年第一季度完成。
最近与美国食品药品监督管理局（FDA）举行的积极 Type C 会议确认 ELPIS II 是关键试验，如果结果积极，可以接受用于完全传统批准的生物制品许可申请（BLA）提交，并就 ELPIS II 的主要和次要终点达成一致。
ELPIS II 由美国国立卫生研究院（NIH）通过国家心脏、肺和血液研究所（NHLBI）的拨款合作进行。
ELPIS II 基于 ELPIS I 的积极临床结果，其中试验中的儿童在接受 Lomecel-Ba™ 治疗后，到五岁时的移植前生存率达到100%，而历史对照数据显示的死亡率约为20%。
ELPIS I 五年后治疗后的长期生存数据在先天性心脏病外科医生学会（CHSS）第51届年会上展示：
在接受 Lomecel-Ba™ 治疗的 ELPIS I 患者中，Glenn 手术后五年的 Kaplan-Meier 生存率为100%，无一需要心脏移植。相比之下，单心室重建（SVR）试验在 Glenn 手术后五年的生存率为83%，心脏移植率为5.2%。
研究期间未报告主要心血管不良事件（MACE）。
未报告与 Lomecel-Ba™ 相关的安全问题。
这些发现支持使用 Lomecel-Ba™ 作为 HLHS 重建手术的潜在辅助治疗，以提高移植前生存率。
FDA 已授予 Lomecel-Ba™ 治疗 HLHS 的孤儿药指定、快速通道指定和罕见儿科疾病指定。

阿尔茨海默病（AD）

一种导致进行性记忆丧失和死亡的神经退行性疾病，目前治疗选择非常有限。
2a 期临床试验（CLEAR MIND）的完整结果支持 Lomecel-Ba™ 在治疗轻度阿尔茨海默病的治疗潜力，并为进一步的临床开发提供了基于证据的支持，这些结果在2024年阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）上作为特色研究口头报告展示。
FDA 已授予 Lomecel-Ba™ 治疗轻度阿尔茨海默病的再生医学高级疗法（RMAT）指定和快速通道指定。
Lomecel-Ba™ 在阿尔茨海默病中的数据在临床试验阿尔茨海默病会议（CTAD24）上作为后期突破性海报展示。
Lomecel-Ba™ 抑制 MMP14 的能力与轻度阿尔茨海默病的临床和生物标志物结果改善相关。
这些发现为阿尔茨海默病细胞疗法的机制和临床发展提供了潜在的见解。
公司预计将在2025年第一季度与 FDA 会面，审查未来的临床和监管策略。

2024 年至今财务摘要

收入：截至2024年9月30日的九个月收入分别为180万美元和60万美元。这比2023年增加了110万美元，增长了177%，主要是由于我们对巴哈马注册试验（“巴哈马注册试验”）的需求增加以及合同制造收入的增加。截至2024年9月30日和2023年9月30日的九个月临床试验收入分别为100万美元和60万美元。截至2024年9月30日的九个月增加了40万美元，增长了67%，原因是参与者需求增加。截至2024年9月30日的九个月合同制造收入为80万美元，来自我们的制造服务合同。
收入成本和毛利润：截至2024年9月30日和2023年9月30日的九个月收入成本均为40万美元。这导致截至2024年9月30日的九个月毛利润约为130万美元，比2023年的20万美元增加了110万美元，增长了506%。
一般和管理费用：截至2024年9月30日的九个月一般和管理费用减少至约740万美元，而2023年同期为890万美元。这减少了约150万美元，减少了16%，主要是由于裁员、法律和其他行政费用减少，部分被2024年较高的股票补偿成本抵消。
研发费用：截至2024年9月30日的九个月研发费用减少至约610万美元，而2023年同期为690万美元。这减少了80万美元，减少了11%，主要是由于已完成的 CLEAR MIND 阿尔茨海默病临床试验费用减少了180万美元，以及在决定停止日本老化相关虚弱临床试验活动后，费用减少，供应成本减少了40万美元。这些减少部分被110万美元的较高薪酬和福利成本以及分配给研发的20万美元的股权激励费用增加所抵消。
其他收入，净额：截至2024年9月30日的九个月其他收入为30万美元，主要由货币市场基金和可售证券的利息收入组成。2023年同期的其他收入为20万美元，主要是由于可售证券的收益。
净亏损：截至2024年9月30日的九个月净亏损减少至约1190万美元，而2023年同期为1530万美元。这减少了350万美元，减少了23%，原因是上述因素。
现金和现金等价物：截至2024年9月30日的现金和现金等价物为2280万美元。2024年7月的注册直接发行和认股权证行使以及2024年9月的诱因交易带来了1540万美元的毛收入。公司目前认为，现有的现金和现金等价物将足以资助其运营费用和资本支出需求，直到2025年第四季度。然而，由于2024年8月与 FDA 就 HLHS 监管路径举行的积极 Type C 会议，公司已经开始加速 BLA 使能活动，如果当前的 ELPIS II 试验成功，公司预计将在2026年向 FDA 提交文件。如果这些活动导致2025年的运营费用和资本支出需求加速，包括化学、生产和控制（CMC）和制造准备，公司将需要增加当前的计划支出并进一步增加资本投资。公司打算寻求额外的融资/资本筹集/非稀释性资金选项来支持这些活动，当前的现金预测可能会受到这些加速活动和任何融资交易的影响。

电话会议和网络直播

公司将于今天下午4:30（东部时间）举行电话会议和网络直播。

电话会议号码：1.877.407.0789

会议 ID：13749428

点击这里：[链接]

网络直播：[链接]

会议结束后，网络直播的存档回放将在公司网站的“活动与演示”部分提供。

关于 Longeveron Inc.

Longeveron 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发再生医学，以解决未满足的医疗需求。公司的主要研究产品 Lomecel-Ba™ 是一种从年轻、健康的成人捐赠者的骨髓中分离出来的异体医药信号细胞（MSC）疗法产品。Lomecel-Ba™ 具有多种潜在的作用机制，包括促进血管生成、再生、抗炎和组织修复和愈合效果，具有广泛的应用潜力。Longeveron 目前正在追求三个管线适应症：先天性左心发育不全综合征（HLHS）、阿尔茨海默病和老化相关虚弱。Lomecel-Ba™ 的开发项目已获得五个不同的和重要的 FDA 指定：对于 HLHS 项目——孤儿药指定、快速通道指定和罕见儿科疾病指定；对于 AD 项目——再生医学高级疗法（RMAT）指定和快速通道指定。欲了解更多信息，请访问 www.longeveron.com 或关注 Longeveron 的 LinkedIn、X 和 Instagram。

前瞻性声明

本新闻稿中的某些陈述并非历史事实，而是根据1995年《私人证券诉讼改革法》的安全港条款作出的前瞻性声明，反映了管理层对当前预期、假设和未来运营、绩效和经济状况的估计。前瞻性声明通常可以通过使用诸如“相信”、“期望”、“可能”、“看起来”、“将”、“应该”、“计划”、“意图”、“在条件”、“目标”、“看到”、“潜力”、“估计”、“初步”或“预期”等前瞻性术语来识别，或通过讨论战略或目标或其他未来事件、情况或影响来识别，并包括但不限于预期从最近的发行中使用所得款项。可能导致实际结果与本新闻稿中任何前瞻性声明所表达或暗示的结果大不相同的重要因素包括但不限于市场和其他条件、我们有限的经营历史和缺乏获批的商业销售产品；不利的全球条件，包括宏观经济不确定性；无法筹集必要的额外资本以继续经营；我们持续的历史亏损和未来无法实现盈利；缺乏 FDA 批准的异体、基于细胞的疗法用于老化相关虚弱、阿尔茨海默病或其他老化相关条件，或用于 HLHS 或其他心脏相关适应症；围绕使用干细胞疗法或人体组织的伦理和其他担忧；我们可能无法获得足够的产品责任保险，从而暴露于因使用我们的候选产品或未来产品而导致的产品责任索赔；我们贸易秘密和专利地位的充分性不足以保护我们的候选产品及其用途：其他人可能更直接地竞争，这可能损害我们的业务并对我们的业务、财务状况和经营结果产生重大不利影响；如果某些许可协议终止，我们继续进行临床试验和商业营销产品的能力可能会受到影响；无法保护我们专有信息、商业秘密和专有技术的机密性；第三方声称侵犯知识产权可能阻止或延迟我们的产品开发工作；知识产权权利不一定解决所有对我们竞争优势的潜在威胁；无法成功开发和商业化我们的候选产品并获得必要的监管批准；如果我们未能获得必要的监管批准，我们无法在美国或其他国家销售我们的候选产品；FDA 或其他监管机构对我们的候选产品的最终营销批准用于商业用途可能被推迟、限制或拒绝，任何这些都可能对我们产生经营收入的能力产生不利影响；我们可能无法确保和维护研究机构进行我们的临床试验；正在进行的医疗保健立法和监管改革措施可能对我们的业务和经营结果产生重大不利影响；如果我们获得 Lomecel-Ba™ 或任何其他候选产品的监管批准，我们将受到持续的监管要求和持续的监管审查，这可能导致显著的额外费用；如果我们未能遵守监管要求或我们的治疗候选产品出现意外问题，我们可能会受到处罚；依赖第三方进行我们的一些临床前研究和临床试验；我们不时宣布或发布的临床试验的中期、“顶线”和初步数据可能会随着更多数据的可用而发生变化，并受审计和验证程序的影响，可能导致最终数据发生重大变化；我们普通股价格的波动；我们公司章程和章程细则以及特拉华州法律中的规定可能阻止、延迟或防止我们公司的控制权变更或管理层变更，从而压低我们普通股的市场价格；我们从未商业化过候选产品，可能缺乏成功商业化任何产品的必要专业知识、人员和资源；为了成功实施我们的计划和策略，我们需要扩大组织规模，我们可能在管理这种增长方面遇到困难。有关可能影响公司结果的其他因素和前瞻性声明的进一步信息，请参阅公司向证券交易委员会提交的文件，包括 Longeveron 截至2023年12月31日的年度报告（表格10-K），该报告于2024年2月27日提交，并于2024年3月11日通过修正后的年度报告（表格10-K/A）进行了修订，季度报告（表格10-Q）和当前报告（表格8-K）。本新闻稿中的前瞻性声明仅在发布之日有效，除非法律要求，否则公司没有任何意图或义务更新或修改任何前瞻性声明，无论是因为新信息、未来事件或其他原因。