欧洲委员会已批准诺华公司的Itvisma（onasemnogene abeparvovec）用于治疗2岁及以上儿童、青少年和成人5q型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，这些患者存在生存运动神经元1（SMN1）基因的双等位基因突变。
通过这一决定，Itvisma成为目前欧盟内唯一获批用于这一更广泛患者群体的基因替代疗法。
Itvisma通过提供SMA患者缺乏的功能性SMN1基因拷贝来发挥作用。
该疗法涉及一次性固定剂量的鞘内注射，不需要根据年龄或体重进行调整。
此次批准得到了注册性STEER试验数据的支持，同时还包括IIIb期STRENGTH和I/II期STRONG研究的结果。
在STEER研究中，Itvisma在Hammersmith功能性运动量表上带来了2.39分的统计学显著改善，且这一益处在52周内得以维持。
STEER和STRENGTH研究均报告了对患者的临床意义显著的益处，无论他们之前是否接受过治疗。
诺华国际总裁Patrick Horber表示："这一批准对SMA患者来说是一个重大里程碑。通过Itvisma，我们进一步扩大了对较大儿童、青少年和成人的单次基因替代疗法的可及性——可能解决了患者长期未满足的需求。"
Itvisma报告的常见副作用包括上呼吸道感染、发热、呕吐、头痛和肝酶升高。
诺华持有与SMA相关的基于AAV9的基因疗法的静脉和鞘内给药的独家全球许可。
2026年3月，诺华还获得了美国食品药品监督管理局对Cosentyx（secukinumab）的批准，用于治疗12岁及以上患有中重度化脓性汗腺炎的儿科患者。
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