人工智能的定义
人工智能（AI）指基于人类设定目标，对现实或虚拟环境作出预测、建议或决策的机器系统。其运行机制包含三个核心环节：(1)通过人机输入感知现实环境；(2)经自动化分析将感知数据建模抽象；(3)利用模型推演生成行动方案。其中机器学习（ML）作为AI的重要分支，通过数据训练优化算法性能，已成为药物生命周期中最常用的技术手段。
药物开发中的AI应用现状
FDA观察到人工智能在药物全生命周期（涵盖非临床研究、临床试验、上市后监测及生产环节）的广泛应用。CDER近年收到含AI成分的药物申请数量显著增长，特别在数字健康技术（DHT）和真实世界数据（RWD）分析领域形成突破。2025年发布的《药物生物制品监管决策中人工智能应用指南（草案）》基于四大依据制定：
- 2022年杜克马戈利斯健康政策中心举办的专家研讨会成果
- 2023年5月讨论文件收到的800余条公众反馈
- 2016-2023年间500余个AI相关申报案例经验
- 2024年8月举办的混合型公开研讨会
监管框架演进
CDER坚持在保障药品安全有效的前提下推动技术创新。2024年成立的人工智能委员会整合原有指导委员会、政策工作组和实践社区的职能，构建统一的AI治理体系。该机构负责：
- 统筹CDER内部AI能力建设（人才/技术/数据/算法）
- 制定AI政策指导原则
- 确保监管考量一致性
- 对接联邦AI合规要求
重点领域拓展
随着生成式AI和大语言模型的发展，CDER正推进：
- 全员AI素养提升计划
- 跨部门知识共享机制
- 伦理应用准则制定
- 联邦机构间协作网络
重要政策文件
- 药物生物制品监管决策AI应用指南（2025.1）
- 医疗产品人工智能协作框架（2024.3修订版）
- AI/ML药物开发讨论文件（2023.5修订版）
- 药品智能制造指南（2023.3）
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