美国食品药品监督管理局（FDA）7月18日要求Sarepta Therapeutics自愿停止运送其基因疗法Elevidys，此举源于一名接受不同实验性治疗的肌肉萎缩症患者死亡。但公司明确表示将维持现有运营。
FDA证实，这一要求是在与剑桥市企业召开的会议上提出的。Sarepta在声明中表示，将在继续向行走能力患者运送疗法的同时，维持6月15日实施的非行走患者发货暂停措施——此决定源于一名无法行走患者的急性肝功能衰竭报告。
"这一决定基于我们对数据的全面科学解读，数据显示行走患者群体中未出现新的或改变的安全信号。"该公司强调。尽管最新死亡病例中的51岁肢带型肌营养不良症患者未使用Elevidys，但FDA指出其接受的实验性疗法与Elevidys基于相似基因技术。
监管机构已暂停所有针对肢带型肌营养不良症的临床试验。Elevidys于2024年获得传统批准，适用于4岁以上具有杜氏肌营养不良症基因突变且具备行走能力的患者，并对无法行走的肌肉萎缩症患者获得加速有条件批准——尽管该疗法未达到关键临床试验的主要目标。
在另一项重大挫折中，FDA撤销了Sarepta基因治疗的平台技术认定资格。该资格可简化针对多重适应症的技术监管审查。
公司股价单日暴跌36%至14.08美元，在周五曾跌至九年新低。FDA加强审查始于今年两名接受Elevidys治疗的青少年死亡事件，三例死亡均因急性肝功能衰竭且发生在非行走患者中。
FDA正在调查使用AAVrh74平台技术的基因疗法引发急性肝功能衰竭的风险，包括住院和死亡等严重后果。华尔街分析师认为第三次死亡事件可能导致患者使用意愿降低。非营利组织CureDuchenne创始人Debra Miller表示："杜氏肌营养不良症家庭正面对失望、担忧和决策的不确定性。"
本周三Sarepta宣布与FDA合作在产品包装增加肝毒性风险警示。在周五的投资者电话会议中，分析师质疑公司为何未在周三裁员500人及削减肢带型肌营养不良症项目时披露最新死亡病例。CEO Doug Ingram称此事"既不重要也不核心"，并强调项目终止是独立决策。
公司重申肝功能问题在研究中不构成新安全信号，但BMO Capital Markets等机构警告此事件可能损害管理层可信度。至少两名分析师询问是否存在其他未披露死亡病例，公司表示已知仅三例。
（路透社班加罗尔报道；Christy Santhosh补充报道；Caroline Humer、Mrinalika Roy、Devika Syamnath和Cynthia Osterman编辑）
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