要点：
- 实时临床试验允许FDA科学家在研究进行时跟踪疗效终点和安全信号。
- 目标是简化数据收集并促进更早的监管决策。
FDA实施真实世界临床试验的一项举措可能会大幅加快新治疗方法提供给患者的步伐，据参与该计划初始阶段的两家机构的医生称。
该方法将利用电子健康记录和AI驱动的平台，使FDA科学家能够在研究进行时跟踪安全信号和疗效终点。目标是简化数据收集并促进更早的监管决策。
"我们对药物和设备开发的能力，以及我们评估数据的能力，比5年或10年前要深刻得多。我们需要我们的临床试验以科学突破发生的相同速度发展，"德克萨斯大学MD安德森癌症中心乳腺医学肿瘤学系首席临床研究官兼教授Jennifer Keating Litton博士告诉Healio。"我们不仅需要关注科学，还需要关注流程，因为流程可能会比科学发现的速度更多地拖慢我们。问题不是'我们为什么要这样做？'而是'为什么我们还没有这样做？'"
尽管在COVID-19大流行期间学到了关于临床试验效率低下的宝贵经验，但宾夕法尼亚大学卫生系统临床研究副总裁兼佩雷尔曼医学院临床和转化研究高级副院长Emma A. Meagher博士在接受采访时说，研究过程中的创新"严重不足"。
"有太多围绕我们如何处理数据的具体痛点。这是一个繁琐的过程和痛苦的工作，"Meagher告诉Healio。"如果我们能使用算法分析大量数据，我们可以节省大量时间。它减少了[员工]小时的浪费，减少了获得产品监管决策所需的时间，并且——如果获得批准——更快地将产品提供给患者。我们需要改革。如果我们将这种改革需求与数据科学为企业带来的潜力结合起来，它就会变成一件美丽的事情。"
根本性转变
FDA专员Martin Makary博士在4月28日的新闻发布会上表示，实时临床试验的实施有可能"从根本上改变"研究格局。
"在过去的50年里，医学界遗憾地接受了新药上市需要10到12年的时间框架，"Makary说。"这是我们挑战这一根深蒂固假设的重要一天。"
Makary表示，药物开发过程大约45%——从1期试验开始到提交监管申请的期间——是"死时间"。在此期间，没有主动研究进行。相反，研究人员和工作人员完成文书工作并执行其他"繁琐"的任务，并不总是必要的，他补充说。
FDA与Paradigm Health合作实施了一个旨在加速试验执行和监管审查的模型。这家技术公司的AI驱动平台将自动收集和分析数据，使FDA审查员能够访问云中的电子健康记录数据，以实时监控与预定义疗效或安全终点相关的数据。
"当临床试验中的患者发烧或住院，或者当他们的肿瘤缩小且放射科医生读取新的肿瘤大小时，FDA监管人员可以实时看到正在发生的确切情况，"Makary说。
Makary称该计划是该机构更广泛目标的"关键一步"，旨在促进持续试验，并摆脱由多个不同阶段组成——每个阶段都有自己的协议、单独的研究和中间的滞后时间——的传统临床开发模型。
本月启动了两项概念验证实时试验——两项都在评估肿瘤学疗法。
随机2期TRAVERSE研究正在评估acalabrutinib (Calquence, 阿斯利康)与venetoclax (Venclexta; 艾伯维、基因泰克)和利妥昔单抗联合用于未经治疗的套细胞淋巴瘤。MD安德森和宾夕法尼亚大学是试验地点之一。
1B期STREAM-SCLC试验将评估tarlatamab (Imdelltra, 安进)用于治疗局限期小细胞肺癌。
安进高级副总裁兼首席医疗官Paul Burton博士感谢FDA官员对"可以推进患者护理同时维护安全和科学完整性高标准的新方法"的"开放态度"。
"创新不仅应该提供突破性药物，还应该重新思考我们如何提供它们，"Burton在新闻发布会上说。"这意味着支持将研究带到患者所在位置并帮助减少参与障碍的方法。
"这就是更集成的数据驱动方法的前景所在，"Burton补充说。"通过利用电子健康记录中的数据，我们有机会帮助使临床研究民主化。我们可以接触到更广泛的患者群体，并以更反映日常临床实践的方式生成见解，这是迈向更大健康公平和创新的重要一步。"
该机构计划在今年夏天启动更广泛的试点计划。作为该努力的一部分，FDA发布了一项信息请求，寻求关于该计划设计和实施的公众意见，包括衡量成功的指标和标准。意见将接受到5月29日。
"深思熟虑"的方法
FDA官员多年来一直在讨论实时临床试验的潜在价值，并承诺去年春天制定实施策略，据该机构首席AI官Jeremy Walsh称。
最初，FDA将继续通过传统监管流程收集试验数据，同时进行实时监控。在试点过程结束时，机构官员将评估哪些工作良好以及如何改进这一概念。
"该机构的主要目标是安全和有效性，这两者都不会改变，"Walsh在新闻发布会上说。"目标是在不损害安全的情况下更快地做出监管决策。我们几十年来一直在获取大量数据。有时我们会遇到信息过载，我们不需要收到的所有内容。这是一种变革性的事情，FDA正试图重新思考我们需要什么信息以及何时需要这些信息才能做出决策。"
Litton赞扬了数据收集的双重方法。
"以这种方式做这件事真的很周到，而不是简单地切换开关，"她说。"它不会完美。如果我们期望一开始就完美，我可以保证我们会失望，但完美不应阻碍进步。我们将将其与我们目前所做的进行比较，我们将学习，我们将迭代，我们将成长。"
Litton说，实时临床试验应该简化目前以多种系统输入的大量试验数据的收集，这些系统"从未设计为相互交流"。
她说，这消耗了宝贵的时间并增加了成本。
"我们收集数据的方式使研究人员和患者非常困难，"Litton说。"我们收集了许多从未被查看的数据点。如果我们正在向八个不同的地方发送大量表格，可能需要更长时间才能看到信号。
"如果我们知道我们真正需要什么数据来评估并前瞻性地收集它——知道我们可以回到电子健康记录获取我们需要的任何其他内容——我们可以尽早看到疗效信号，"她补充说。"我们还可能更早地看到某些东西不起作用的信号，我们需要继续前进，或者我们可能发现毒性早期信号，这可以帮助我们了解如何更好地管理我们的患者。"
Meagher说，实时临床试验计划正处于药物开发行业"绝对关键的阶段"，她指出现在有比以往更多的临床试验在美国境外进行。
Meagher说，数据传输自动化可能会产生宝贵的下游效应。
"我们需要保持我们的劳动力受过训练并参与其中，我们需要考虑他们面临的障碍，"Meagher说。"这种特定的创新......将帮助我们的研究协调员、我们的护士和我们的项目经理，他们很难找到......而且几乎不可能保留。在患者护理的学术界面上简化这一过程将对我们维持这一劳动力和保持在美国境内进行此类工作的能力产生绝对革命性的影响。"
Meagher还建议实时临床试验计划——以及简化流程和消除障碍的愿望——可以为其他创新策略铺平道路。
"事实是我们可以从如此实用的东西开始，这可以为AI在过程中的更多功能利用打开大门，"Meagher说。"如果FDA表现出对这种创新的渴望，也许他们将更愿意与使用真实世界数据和模拟数据集进行药物批准的赞助商合作。这可以为将数据科学应用于我们评估新型疗法的多个不同方面的应用打开大门，理想情况下——总体而言——可以加快这一过程。"
更多信息：
Jennifer Keating Litton博士，可通过jlitton@mdanderson.org联系。
Emma A. Meagher博士，可通过emma@upenn.edu联系。
【来源/披露】
来源： Healio Interviews
**参考文献：**FDA宣布实施实时临床试验的重大步骤。Published April 28, 2026. Accessed April 29, 2026。
披露： Litton和Meagher报告无相关财务披露。
【全文结束】
