关键要点：
- 儿科癌症生存率在过去50年中显著提高。
- 幸存者在成年后比同龄人面临更高比例的慢性疾病。
根据美国癌症研究协会(AACR)首份《儿科癌症进展报告》，患有癌症的儿童和青少年的5年总生存率接近90%，相比20世纪70年代中期有显著提升。
生存率的提高凸显了儿科癌症治疗的发展，包括过去十年中美国食品药品监督管理局(FDA)联合批准了30多种分子靶向疗法和免疫疗法。
然而，实质性进展主要是由于成人恶性肿瘤研究的推动，而专门针对儿科癌症的研究相对有限。
此外，显著的种族差异依然存在，成年后慢性疾病的发病率也强调了需要关注长期生活质量，而不仅仅是总体死亡率。
伊莱恩·R·马迪斯
"我们没有从家长的角度看待儿科癌症，"美国癌症研究协会前主席、俄亥俄州立大学儿科学教授、全国儿童医院史蒂夫和辛迪·拉瑟姆基因组医学研究所联席执行主任、报告指导委员会联席主席伊莱恩·R·马迪斯博士表示。
"我见过许多经历过这一过程的家长和患者倡导者，他们因为对某些癌症确实没有好的解决方案而感到的绝望是非凡的。这是错误的。这些是我们最年轻的公民。我们应该进行投资，给予他们更好的生存机会，并希望获得更好的长期结果。"
"取得胜利"，但工作仍在继续
2025年，美国将有约15,000例新的儿科癌症诊断。
白血病、淋巴瘤和中枢神经系统肿瘤将占这些恶性肿瘤的55%以上。
所有儿科恶性肿瘤合并的5年总生存率从20世纪70年代中期的63%提高到2015年至2021年间的87%。
儿科癌症死亡率从1970年到2000年下降了57%，从2001年到2023年又下降了19%。
然而，不同恶性肿瘤之间的生存率差异巨大。
在2000年至2022年期间，多种儿科癌症的5年总生存率约为90%，包括低级别胶质瘤(94.7%)、伯基特淋巴瘤(91.1%)和急性淋巴细胞白血病(88%)。
然而，其他恶性肿瘤的总生存率显著较低，包括弥漫性中线胶质瘤(3.8%)和高级别胶质瘤(29.1%)。
"在高级别和胚胎性脑癌方面，我们确实没有看到随着时间推移的任何实质性改善，"马迪斯说。"这与急性淋巴细胞白血病形成了鲜明对比。"
2015年至2025年间，治疗方法迅速发展。FDA批准了20多种针对儿童和青少年癌症的分子靶向疗法和10多种免疫疗法。专门针对儿科恶性肿瘤的药物批准比例从2012年至2016年间的5.9%增加到2017年至2021年间的13.8%。
"这些新疗法更具针对性，与化疗相比，无论是在短期内还是长期来看，副作用都更少，"马迪斯说。
进展包括用于急性淋巴细胞白血病的tisagenlecleucel(Kymriah, 诺华)和blinatumomab(Blincyto, 安进)，用于高风险神经母细胞瘤的dinutuximab(Unituxin, 联合治疗公司)，以及用于复发性白血病的revumenib(Revuforj, Syndax制药公司)。
"我们取得了一些胜利，但它们相当有限，而且往往集中在成人和儿科癌症已知驱动因素的重叠部分，而不是专门针对儿科癌症，"马迪斯说。"许多儿科驱动因素与成人癌症有很大不同。这是有得有失，阴阳平衡。我们已经取得了一些进展，但我们还有很长的路要走。"
在种族和民族差异方面也需要取得进展，这主要是由于获取准确诊断和包括临床试验在内的治疗的机会不均等。
2022年，西班牙裔儿童在美国的儿科癌症发病率最高，而黑人儿童在某些恶性肿瘤方面的死亡风险比白人儿童高出近30%。
"我们需要从多个角度分析患者癌细胞样本的DNA和RNA，以真正了解其驱动因素，以及我们如何精确诊断他们患有什么类型的癌症，"马迪斯说。"这会带来各种下游好处，但如果你无法获得这种精确性，你就无法获得这些好处。"
改善临床试验的获取可能会产生重大影响。例如，居住在农村社区的儿童和青少年死于癌症的风险比居住在城市地区的儿童和青少年高出近20%。
"即使有精确的诊断，决定你是否能获得最终确保改善结果的护理的因素有多种，"马迪斯说。
"有望取得惊人发现"
2022年，美国有521,000名儿科癌症幸存者，研究人员估计到2040年这一数字将增长到580,000。
然而，60%至90%的幸存者将因治疗而产生长期健康问题。这些问题可能包括继发性恶性肿瘤、器官衰竭、心脏病、激素和生长障碍、不孕症、神经认知障碍和听力损失。
幸存者到50岁时平均有17种慢性疾病，几乎是同龄无癌症人群的两倍。
此外，患有癌症的儿童和青少年及其家庭还要经历经济动荡。
马迪斯表示，这些数字凸显了除提高生存率外，关注未来生活质量的重要性。
通过精准医学的持续发展以及摆脱高剂量化疗和放疗，可以实现这两项目标。
"如果你成功地用更靶向的疗法治疗他们的主要诊断，他们通常会活得更长、更健康，这对于3至5岁就患癌的儿童来说意义重大，"马迪斯说。"我们看到约85%的急性淋巴细胞白血病患者通过高剂量化疗被治愈，认为这真的很了不起，但事实是他们发生继发性癌症以及其他与治疗相关的健康挑战的几率显著增高。"
靶向疗法需要资金来开发和测试。
在报告中，AACR要求政府在2026财年向美国国立卫生研究院(NIH)提供超过510亿美元，向美国国家癌症研究所(NCI)提供近80亿美元。
马迪斯建议，与目前的分配相比，这些资金中需要有更多用于儿科癌症研究。
"与其他大多数发达国家一样，我们只将这些资金中的约4%用于儿科癌症，"她解释道。"这是非常大饼中的一小片。"
资金不足因制药公司通常回避专门针对儿科癌症的试验而加剧。
"制药公司已经明确表示，他们对独立的儿科癌症药物不感兴趣，因为市场不够大，无法满足股东的需求，"马迪斯说。"我认为这是错误的。"
12月1日，国会一致通过了《米凯拉·内隆给予儿童机会法案》。该法案给予制药公司加速FDA审查盈利药物的机会，以换取为罕见儿科恶性肿瘤开发疗法。
德克萨斯州共和党众议员迈克尔·麦考尔在新闻发布会上表示，他希望在假期前通过参议院并提交给唐纳德·J·特朗普总统。
"我想不出比让这项法案放在总统办公桌上更好的圣诞礼物给我们的孩子了，"麦考尔说。
马迪斯指出，私人组织试图填补制药公司留下的空白，包括儿童癌症治愈研究(CureSearch for Children's Cancer)、CobiCure Therapeutics和C-Further(由英国癌症研究和LifeArc发起的一项倡议)。
"这些大胆的实体正在向前迈进，说'把你们最好的药物带给我们。我们专门关注儿科和青少年，我们将组织临床试验，并将资助这些临床试验，'"马迪斯说。"这很令人兴奋，因为在其他任何环境中都很难获得这些资金。"
"在儿科癌症领域，有潜力取得惊人的发现，"她补充道。"我认为，特别是利用更新的基因组技术，如果我们能在这种基础癌症研究中获得更多联邦投资，就有巨大的机会在改进对驱动儿科癌症机制的理解方面取得实质性进展。"
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