研究人员称,一种曾被英国国家医疗服务体系(NHS)拒绝使用的阿尔茨海默病药物可将疾病进展延缓八年。
Lecanemab已在英国获得使用许可,但成本监管机构认为临床试验显示的益处"太小",不足以证明其对医疗服务的成本合理性。
如今,在圣地亚哥举行的痴呆症会议上公布的真实世界数据显示,该治疗的效果可能远超最初预期。
今天的发现促使人们呼吁英国政府以试点方式在NHS上提供这种药物,以便无法自费购买的患者能够使用。
这项新研究——在阿尔茨海默病临床试验会议上公布——比较了从疾病早期阶段接受治疗的人群与未接受治疗的人群。
研究人员发现,由卫材(Eisai)公司生产、也被称为Leqembi的Lecanemab长期治疗,对于脑内淀粉样蛋白水平较低且在早期阶段开始治疗的患者,可将疾病从轻度认知障碍进展为中度阿尔茨海默病的时间延缓8.3年。
同时公布的数据还显示,一种更经济实惠且使用方便的注射版药物有望在未来取代目前通过静脉滴注给药的现有版本。
阿尔茨海默病协会研究与创新副主任理查德·奥克利(Richard Oakley)博士在评论这些发现时表示:"几十年来,阿尔茨海默病患者一直在迫切等待能够延缓疾病进展的治疗方法。"
"这项关于Lecanemab在临床试验外真实世界使用的新数据令人鼓舞,因为它表明更早治疗可能带来更大益处。"
"注射版药物的副作用风险可能与现有静脉注射版本相似,这可能使未来能够获得该药物的患者治疗更加简单和便捷。"
"我们仍需了解疾病进展放缓对阿尔茨海默病患者及其日常生活意味着什么,例如是否会帮助他们保持更长时间的独立性和管理日常事务的能力。"
他补充道:"像这样的突破只有在人们得到早期和准确诊断的情况下才能产生影响。"
"英国约有100万人患有痴呆症,其中超过三分之一没有得到诊断。"
"虽然Lecanemab目前在NHS上不可用,但希望就在眼前,因为有超过130种阿尔茨海默病药物正在进行临床试验。"
"英国政府必须立即采取行动,改善痴呆症诊断,并为NHS提供这些新治疗方法做好准备。"
阿尔茨海默病研究英国分会政策与公共事务主管大卫·托马斯(David Thomas)表示:"这项研究进一步证实了新型抗淀粉样蛋白药物的前景,这些药物目前仅对英国患者私人提供,因为它们被认为对NHS资金而言不具备成本效益。"
"英国的痴呆症患者不应错过这些治疗机会。"
"政府可以通过在NHS中为这些药物建立专门的试点项目,立即产生影响。"
"这将扩大患者获得新药物的机会,收集更多关于其益处的真实世界数据,并使医疗服务为未来治疗做好准备。"
该分析由一家名为Pentara的公司进行,并由卫材(Eisai)在阿尔茨海默病临床试验会议上公布。
该研究包括约2,000名患者。
另一种阿尔茨海默病药物donanemab也获得了英国使用批准,但被拒绝用于NHS。
Donanemab和Lecanemab是靶向抗体药物,可延缓阿尔茨海默病的早期阶段。
它们代表了研究的巨大进步,因为它们针对疾病的已知病因,而不仅仅是治疗症状。
这两种药物都与淀粉样蛋白结合,这种蛋白质会在阿尔茨海默病患者的大脑中积聚。
通过与淀粉样蛋白结合,这些药物旨在帮助清除积聚物并减缓认知能力下降。
英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)在6月发布关于这些药物的最终草案指南时表示,这些治疗已被证明可将轻度至中度阿尔茨海默病的进展延缓四到六个月。
但它表示,这些药物无法在NHS上提供,因为它们"性价比不高",且"最多只能提供适度的益处"。
去年,英格兰NHS发布了一份简报,指出将这些药物引入医疗服务的年度成本可能在5亿至10亿英镑之间。
阿尔茨海默病是最常见的痴呆症形式。
根据阿尔茨海默病协会的数据,今天在英国出生的每三个人中就有一人将在一生中患上痴呆症。
到2040年,英国可能有约140万人患有这种疾病。
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