一项由埃默里大学Winship癌症研究所和宾夕法尼亚大学Abramson癌症中心的研究人员领导的新研究表明，一种开创性的平台利用人工智能（AI）技术，可以帮助医生和患者评估个体患者从临床试验中测试的特定疗法中受益的程度。该AI平台有助于做出明智的治疗决策，了解新型疗法的预期效果，并规划未来的护理。
这项研究发表在《自然医学》上，由认证的内科肿瘤学家Ravi B. Parikh博士（医学博士，公共政策硕士）、埃默里大学Winship癌症研究所数据和技术应用共享资源的医疗主任及埃默里大学医学院血液学和医学肿瘤学系副教授领导。共同资深作者是宾夕法尼亚大学生物统计学、计算机和信息科学教授Qi Long博士，也是宾夕法尼亚大学Perelman医学院Abramson癌症中心定量数据科学副主任。第一作者是Parikh实验室的培训生Xavier Orcutt博士。其他作者包括Long实验室的博士生Kan Chen和宾夕法尼亚大学医学副教授Ronac Mamtani。
Parikh和他的同事开发了TrialTranslator，这是一种机器学习框架，用于“翻译”临床试验结果到现实世界的人群中。通过模拟11项具有里程碑意义的癌症临床试验，他们能够重现实际的临床试验结果，从而确定哪些不同的患者群体可能对临床试验中的治疗反应良好，哪些可能不会。
“我们希望这个AI平台可以提供一个框架，帮助医生和患者决定临床试验的结果是否适用于个别患者，”Parikh说。“此外，这项研究可能帮助研究人员识别那些新型治疗无效的高危亚组，从而推动新的临床试验。”
“我们的工作展示了利用AI/ML来利用丰富但复杂的真实世界数据的巨大潜力，以推进最佳的精准医疗，”Long补充道。
临床试验结果的有限普适性
Parikh解释说，潜在的新治疗方法的临床试验存在局限性，因为不到10%的癌症患者参与了临床试验。这意味着临床试验往往不能代表所有患有该类癌症的患者。即使临床试验证明某种新型治疗策略比标准护理有更好的结果，“仍有大量患者在这种新型治疗中没有效果，”Parikh说。
“这个框架和我们的开源计算器将使患者和医生能够决定三期临床试验的结果是否适用于个别癌症患者，”他说，并补充说“这项研究提供了一个平台，用于分析其他随机试验的真实世界普适性，包括那些结果为阴性的试验。”
分析方法
Parikh及其同事使用Flatiron Health的全国电子健康记录（EHR）数据库，模拟了11项具有里程碑意义的随机对照试验（通过随机分配参与者到不同组别来比较不同治疗方法的效果），这些试验调查了美国四种最常见的晚期实体恶性肿瘤的标准治疗方案：晚期非小细胞肺癌、转移性乳腺癌、转移性前列腺癌和转移性结直肠癌。
研究发现
他们的分析表明，具有低风险和中等风险表型（用于评估患者预后的机器学习特征）的患者的生存时间和治疗相关生存获益与随机对照试验中观察到的情况相似。相比之下，具有高风险表型的患者的生存时间和治疗相关生存获益显著低于随机对照试验。
他们的发现表明，机器学习可以识别出那些随机对照试验结果不具普适性的现实世界患者群体。这意味着，“现实世界患者可能比随机对照试验参与者具有更多异质性的预后。”
为什么这很重要
研究团队总结道，这项研究“表明患者的预后，而非入组资格标准，更能预测生存率和治疗获益。”他们建议未来的前瞻性试验“应考虑更复杂的方法来评估患者入组时的预后，而不是仅仅依赖严格的资格标准。”
此外，他们引用了美国临床肿瘤学会和癌症研究之友的建议，即应努力提高高危亚组在随机对照试验中的代表性，“考虑到这些个体的治疗效果可能与其他参与者不同。”
关于AI在这类研究中的作用，Parikh表示：“很快，在适当的监督和证据下，将会有越来越多基于AI的生物标志物，可以分析病理、放射学或电子健康记录信息，以帮助预测患者是否会或不会对某些疗法产生反应，更早诊断癌症或为患者带来更好的预后。”
这项研究得到了美国国立卫生研究院的资助，包括K08CA263541、P30CA016520和U01CA274576。
来源：Emory Health Sciences
期刊参考文献：Orcutt, X., et al. (2025). Evaluating generalizability of oncology trial results to real-world patients using machine learning-based trial emulations. Nature Medicine. doi.org/10.1038/s41591-024-03352-5.
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