指导专家：南方医科大学南方医院儿科主任 李春富
地中海贫血（地贫）多发于地中海沿岸，中东、中亚和东南亚等地区国家，我国以广东、广西和海南省发病率最高，其中重型β-地贫因须终生输血维持生命。长期大量输血使铁负荷严重超载，因此患者必须进行祛铁治疗。按预期寿命40年计算，每例病人需要400万元及大量宝贵的血资源（16000毫升/年），而这些患者大都家庭经济条件较差。
据南方医科大学南方医院儿科主任李春富介绍，造血干细胞移植（移植）是目前唯一有效根治重型β-地贫的方法。南方医院在2009年改良了移植技术，使同胞移植和非亲缘移植治愈率明显提高，达90%以上。这一成果2012年发表在美国血液病协会期刊《Blood》上。良好的疗效吸引了大量的地贫病人前来就医。截止到上个月底，在南方医院儿科拟移植的注册病人高达3000多人，配对成功715例。尽管南方医院儿童移植中心目前是全球规模最大的地贫移植中心，每年也只能完成80例地贫移植，就算50%病人到兄弟医院做移植，在南方医院儿科待床时间也高达4年多。
从上面注册移植病人资料看，有3/4的病人找不到合适骨髓供者。为了解决移植供者问题，南方医院儿科团队从2010年开始研究半相合（父母）供者移植技术，经历6年研究，创立了一个全新的移植概念：互补性移植（NF-CT-14-TM），即将半相合供者造血干细胞与无关供者脐血序贯移植，中间使用药物桥接，达到优势互补和双保险效果。从2014开始至今，31例病人接受了该方案移植，除1例外，30例病人移植成功，治愈率高达96%且伴有极少的严重排异反应，是目前全球记录的最好成绩。这一“互补性移植技术”也被应用在儿童白血病和再生障碍性贫血等疾病，亦获得良好疗效。互补性移植治疗地贫和白血病两项成果已分别被今年美国血液病协会年会确定为大会报告，这意味着这一移植技术达到国际领先水平。互补性移植技术的成功使所有地贫（包括其他病）病人，只要父母健在，都可以接受移植治疗，但也意味着病人的待床期将更长。对此，李春富呼吁政府和社会共同创建一个更大规模大的儿童移植中心，以避免患者经历超长的移植手术待床期。
