8月22日，第二届广东省脐带血大会在江门举行。从会上获悉，目前脐血的临床应用已不再局限于血液系统疾病，医学界在探索脐血治疗罕见病、自闭症、脑瘫等非血液系统疾病领域中的研究应用已取得进展，应用前景广阔。据不完全统计，目前全国脐血应用例数已超过16000例，其中，广东省脐血库脐血出库应用例数累计达2435例。本届大会主席广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会主任委员、中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任方建培教授致表示：脐血大会就是要共同地探讨脐血造血干细胞以及相关的成分在人类健康治疗儿童以及成人的各类疾病过程中，它的一些新的理念、新的突破和新的想法。脐血将会使我们有更多的武器来治疗疾患。
第二届广东省脐带血大会现场
脐血治疗罕见病具备优势
随着医学科技水平的持续提高，作为造血干细胞的重要来源之一，脐血治疗技术正不断取得新突破，脐血应用案例持续增长、临床研究也取得重要进展。会上，来自国内的脐血临床应用专家就脐血在治疗罕见病、神经母细胞瘤、再生障碍性贫血、自闭症、脑瘫等疾病方面的应用进展进行分享汇报。
罕见病是指发病率低、患病人数极少的疾病。目前，很多罕见病缺乏有效的诊断和治疗的手段，同时由于药品价格高，患者和家庭负担重，因此，国内外专家也在不断探索开发新疗法，而脐血移植在治疗部分罕见病取得一定成效。近年来，美国、日本等国均有脐血移植治疗罕见病的报道，在我国，目前已有多家医院采用该治疗方法，越来越多患有罕见病的孩子受益于脐血的治疗。苏州大学附属儿童医院血液科主任胡绍燕教授在会上介绍了脐血移植成功治疗范可尼贫血、高IgM血症、肾上腺脑白质营养不良、粘多糖病、WAS（Wiskot-Aldrich 综合征）等罕见病的应用案例。胡绍燕教授指出，“脐血全身是宝，使用脐血移植治疗免疫缺陷病等罕见病具有良好疗效，脐血移植后长期的并发症比较少，在罕见病治疗方法中，脐血移植具有一定的优势。”
方建培教授指出：脐血含有多种干细胞，除了含有丰富的造血干细胞外，还含有间充质干细胞、免疫细胞如NK细胞、CAR-T细胞，可作为“种子”或“营养细胞”，治疗疾病种类多，无论是做为“种子”移植，还是做为辅助治疗，脐血都有很大的医学价值，且脐血的应用有待进一步开发利用。据美国Clinical Trials 2019年第2季度数据显示，目前全球已有1069项脐血相关的临床研究，涉及领域包括组织再生、基因治疗、细胞治疗等。
方建培教授同时指出：造血干细胞移植是当前国际上治疗恶性血液肿瘤病的重要方法，脐血在治疗神经母细胞瘤上优势显著，脐血造血干细胞移植相对骨髓或外周血造血干细胞移植，具有移植后移植物抗宿主病发生率低、脐血抗肿瘤性效应强的优势。随着对脐血干细胞研究的深入，脐血在医学领域中的巨大潜力正在被逐步被挖掘出来。
自体脐血已开展自闭症、脑瘫的临床科研
据了解，自闭症（也叫孤独症）是一种谱系障碍性疾病，是一组以社会交往障碍、狭隘兴趣与刻板行为为主要特征的发育障碍性疾病，一般起病于3岁之前。中国有200多万的自闭症儿童，并且以每年将近20万的速度增长。
广东省妇幼保健院康复科主任常燕群教授介绍：自闭症、脑瘫的治疗方法有限，尤其对于部分重症患儿效果不理想，近年来，国内外专家不断探索开发脐血治疗儿童神经系统疾病的新方法，美国、韩国等多个国家已开展自体脐血治疗自闭症、脑瘫项目并取得一定进展。常燕群教授指出：目前广东省妇幼保健院也在尝试探索自体脐血治疗自闭症、脑瘫项目，从2018年10月至今，共开展脑瘫、自闭症、智力低下、发育迟缓等相关疾病治疗86例，虽然目前也有些困难，但前景是广阔的。
广东脐血已累计救治1962人
据了解，截至2020年7月31日，广东省脐血库已出库脐血2435例，救治人数达1962人，其中公共库2156份，自体库279份。在出库的2000多例脐血中，治疗病种排名前五的分别是急性髓细胞白血病、再生障碍性贫血、急性淋巴细胞白血病、重型β地中海贫血以及淋巴瘤，此外还包括脑瘫、自闭症、黏多糖、噬血细胞综合征、骨髓增生异常综合征、神经母细胞瘤等。可见脐血的应用已不再局限于治疗血液系统和免疫系统疾病，现已扩展到其他领域比如神经系统疾病等，脐血的价值将进一步被开发和应用。
脐血救治案例分享
案例一
5岁男孩小波两年前被确诊为脑瘫，幸好当年妈妈为他存下了脐血，2018年1月12日，小波成功接受了自体脐血回输。“现在我儿子有了很大的进步，从以前的不会独立行走和说话，到现在他会自己下楼梯、自己吃饭、会表达一些喜怒哀乐，会和家人之间有情感交流。我希望脐血可以帮助到更多的小孩。”小波妈妈在会上感动地分享着儿子的近况。
案例二
3岁的皮皮（化名）来自惠州，在他1岁半时家人发现他的眼神交流和语言能力在倒退，渐渐地不会叫爸爸妈妈、不理会家人的呼唤。2019年12月10日，皮皮成功进行了自体脐血回输。做完自体脐血治疗半年后，家人发现皮皮在眼神交流、感知方面有了进步和改善，会去小朋友多的地方玩，也会听指示亲亲爸爸妈妈。皮皮妈妈庆幸当初坚决为儿子存下了脐血，现在这份脐血给了儿子新的希望、给整个家庭信心和力量。“儿子输完自体脐血半年后，我终于感觉得到孩子的存在了，以前哪怕是一个眼神交流都是一种莫大的期盼。”皮皮爸爸欣慰地分享着这份喜悦。
案例三
24岁的何先生白血病复发，在移植的紧要关头，一份2年前儿子出生时保存的脐血派上了用场，7月30日，这份宝贵的脐血从广州出发，紧急空运至河北燕达陆道培医院，经水浴复温后顺利输进了何先生体内，助力他战胜病魔。为了保障医院临床应用，疫情之下脐血库突破一道道关卡，将一份又一份患者急需的救命脐血安全准时地送达全国各地医院，给患者带来生命的希望。
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