环球医讯

本研究分析了2009-2019年间25种靶向抗癌药物在100个适应症上的美国FDA、欧盟EMA、加拿大Health Canada和澳大利亚TGA的审批情况，发现初始适应症更可能获得优先审评、条件性批准和孤儿药资格认定，且多为单药治疗；初始适应症的关键性临床试验通常更短、试验阶段设计更低但纳入更多患者；研究表明监管机构应针对不同适应症采取差异化的安全、有效性和定价政策，以反映各适应症的临床和经济价值，同时加强监管机构间的协作与透明度将为患者、卫生技术评估机构和制药公司创造协同效应，而制药企业倾向于优先开发针对高未满足医疗需求严重疾病的孤儿药适应症。

澳大利亚研究人员开发出一种靶向细菌特异性糖分子拟氨基糖酸的工程化抗体，该抗体能有效清除小鼠体内致命的多重耐药鲍曼不动杆菌感染。由于人类不产生这种糖分子，它成为免疫疗法的理想靶标，研究团队通过化学合成确定了该糖分子的三维结构并开发出"泛特异性"抗体，为治疗医院获得性肺炎和血流感染提供了新策略，有望从ESKAPE病原体中移除"A"，成为全球对抗抗菌素耐药性危机的重要里程碑，未来五年将推进临床应用以保护重症监护室脆弱患者。

Medicinova公司用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的药物MN-166的扩展准入计划(SEANOBI-ALS)已达到50%的入组进度，该计划旨在让不符合临床试验条件的ALS患者获得实验性治疗。MN-166是一种口服抗炎药物，旨在减缓ALS的疾病进展，目前已获得美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药认定以及FDA的快速通道认定。SEANOBI-ALS项目由美国国家神经疾病与中风研究所(NINDS)通过《加速获取ALS关键疗法法案》(ACT for ALS)提供2200万美元资助，计划纳入约200名ALS患者，目前已在12个临床中心招募了100名参与者。同时，MN-166的2b/3期COMBAT-ALS临床试验已完成入组，预计将于今年底公布初步结果，有望为ALS患者提供更多治疗选择。

麻省理工学院詹姆斯·J·柯林斯教授探讨人工智能如何革新抗生素研发领域，详细阐述其团队利用生成式AI和深度学习技术从零设计新型抗生素的突破性进展，包括发现高效对抗多药耐药病原体的候选药物NG1和DN1，并介绍与法尔生物等机构合作建立的"抗生素-AI项目"如何通过整合计算设计与实验验证，构建快速响应抗生素耐药性全球威胁的研发管道，推动药物开发从被动应对转向主动预防的战略转型，为解决日益严峻的公共卫生危机提供创新解决方案。

英国科学大臣帕特里克·瓦兰斯爵士确认，英美药物定价协议的初始成本（三年约10亿英镑）将从卫生和社会护理部预算中支出，而非财政部资金支持。活动组织"全球正义现在"警告当前10年协议结束后成本可能飙升，到2035年或使英国每年承担高达90亿英镑费用，而《柳叶刀》分析显示每年30亿英镑的额外支出可能危及数千患者生命。尽管协议换取美国维持0%药品关税，但英国承诺将新药支出提高25%，引发对NHS一线医疗服务可能受挤压的严重担忧，批评者强调必须优先保障英国患者利益而非美国制药公司诉求。

瑞典哥德堡大学研究团队开发出新型稳定硼氟化合物（BF₂-硼环化合物），突破传统药物合成限制，实现复杂药物分子的后期精准修饰。该技术无需重建整个分子结构，仅通过替换单个氢原子即可添加硼氟基团作为化学手柄，后续可引入多种功能基团优化药效与安全性。该方法显著降低合成复杂度、减少化学废物，符合绿色化学原则，在核医学领域尤为突出，能精确植入碘-131等放射性同位素提升癌症诊疗精准度，已与阿斯利康等药企合作推进实际应用，有望大幅缩短新药研发周期并改善骨骼、肝脏、甲状腺等多系统癌症的诊疗效果。

国际研究项目AF-B-STEP将首次系统评估个体心房颤动（AF）时间比例（即AF负担），确定这种负担如何影响中风、心力衰竭等风险及生活质量；该项目由欧洲心脏病学会、美敦力等18家机构联合开展，将开发统一标准规范医疗设备和消费技术（从植入式监测器到智能手表）检测和量化AF的方法，旨在从根本上改善AF患者的诊断和护理，通过精准分层避免不必要的抗凝治疗，最终降低全球中风和心力衰竭发生率，预计四年后将显著改变房颤临床实践标准。

最新研究表明，随着年龄增长，人体干细胞的行为发生根本性转变，从优先保障组织修复功能转向确保自身长期存活，这一机制导致伤口愈合速度显著减慢、组织再生能力下降，并增加肌肉减少症、心血管疾病及神经退行性疾病等年龄相关健康风险；研究揭示了表观遗传变化、慢性炎症及干细胞微环境改变在这一过程中的关键作用，并探讨了通过衰老细胞清除、表观遗传重编程及生长因子调控等新兴策略恢复干细胞功能的潜力，为开发延缓衰老影响和促进健康老龄化的干预措施提供了重要科学依据，对再生医学领域发展具有深远影响。

本研究专题聚焦古菌在泌尿生殖道微生物组中的未被充分认知的作用，通过突破性测序技术揭示古菌与细菌、真菌的跨域互作机制，重点解析古菌代谢特征（如氧化还原平衡、氢循环）如何影响阴道微生态稳定性及复发性外阴阴道念珠菌病（RVVC）的发生发展；研究将填补因引物偏差、低生物量采样等历史局限导致的古菌研究盲区，为开发兼顾古菌-细菌-真菌网络的新型微生物干预疗法提供科学基础，推动泌尿生殖健康从单一细菌视角向多域微生物生态体系的认知革新，具有重要临床转化价值。

荷兰一项全国性研究显示，吸烟、电子烟和鼻烟使用是导致急诊室每日数十次就诊的直接原因，约7%的急诊患者症状可完全归因于尼古丁使用；按全国每年180万次急诊访问推算，每年约2.6万次由尼古丁直接引发。研究还发现近44%的尼古丁使用者案例中，吸烟或电子烟可能促成了患者症状，对应每年19.3万次急诊访问，凸显尼古丁对医疗系统造成的实际压力，并指出在急诊环境及其他医疗场景中开展预防和干预的潜在机会，尤其强调香烟仍是主要问题来源且实际影响可能被低估。