ALS药物MN-166的扩展准入计划达到50%入组
该计划允许患者在临床试验之外接受实验性疗法
患者入组已达到Medicinova公司用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的口服抗炎药物MN-166（伊布地司他）的扩展准入计划(EAP)的一半进度。
扩展准入计划也被称为同情用药计划，旨在帮助患有严重或危及生命疾病的患者在没有其他选择的情况下，在传统临床试验之外获得实验性疗法。这些计划还允许研究人员收集额外的临床数据。
目前进行中的SEANOBI-ALS（NCT06743776）计划旨在纳入约200名不符合2b/3期COMBAT-ALS试验（NCT04057898）资格的美国ALS患者。到目前为止，已有12个临床中心启动，100名参与者完成入组。
Medicinova公司总裁兼首席执行官岩木雄一博士（MD, PhD）在公司新闻稿中表示："达到100名入组患者……标志着MN-166临床开发的重大进展。我们深深感谢选择参与SEANOBI的患者和家属，他们的承诺使这一重要计划成为可能。"
SEANOBI项目通过美国国家卫生研究院下属的国家神经疾病与中风研究所(NINDS)根据《加速获取ALS关键疗法法案》(ACT for ALS)提供的2200万美元资助。该法案于2021年签署成为法律，将在2026财年之前每年提供1亿美元，用于改善ALS预防、诊断和治疗的努力。
岩木表示："我们也真诚感谢NINDS在ACT for ALS倡议下的持续支持，这使我们能够在收集有意义的临床和生物标志物见解的同时，扩大对MN-166的获取。"
MN-166是一种实验性疗法，旨在降低大脑中免疫细胞的活性，可能有助于限制ALS中的炎症和神经细胞损伤。这有望减缓疾病进展。
该疗法目前正在COMBAT-ALS试验中进行研究，该试验已于去年完成入组，预计将支持寻求FDA批准MN-166用于ALS治疗的监管申请。
该试验正在测试MN-166是否能安全地减缓234名ALS成年患者（年龄18至80岁，在进入研究前18个月内开始出现ALS症状）的疾病进展。参与者每天两次接受MN-166或安慰剂治疗12个月，之后所有人都可以选择进入为期六个月的开放标签扩展期。
公司表示，中期分析表明MN-166可能减缓ALS进展、延长生存期并减少关键身体功能的下降，尽管需要更多数据来确认这些效果。预计今年底将公布初步结果。
SEANOBI旨在通过在临床试验之外为ALS患者提供药物获取途径，为COMBAT-ALS的受控临床试验结果增添真实世界证据。不符合COMBAT-ALS试验资格或已完成COMBAT-ALS及其开放标签扩展期的患者有资格加入该扩展准入计划。
该研究的主要目标是了解在真实世界环境中，MN-166如何影响疾病进展和神经丝轻链水平（神经细胞损伤的生物标志物）。
岩木补充道："与我们的COMBAT-ALS研究一起，SEANOBI提供了临床和真实世界证据，将支持我们与监管机构的讨论。"
MN-166已获得美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药认定，用于ALS的潜在治疗。这一认定授予旨在治疗罕见疾病的疗法，并提供市场独占期和监管支持等激励措施。
该疗法还获得了FDA的快速通道认定，这一认定旨在加快针对医疗需求未得到满足的严重疾病的药物开发和审查。
岩木表示："我们相信，这些综合数据，加上FDA和EMA的孤儿药认定以及FDA的快速通道认定，将帮助我们推进MN-166，使其更接近成为ALS患者的一种获批治疗选择，这些患者迫切需要更多选择。"
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