环球医讯

Medicinova公司用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的药物MN-166的扩展准入计划(SEANOBI-ALS)已达到50%的入组进度，该计划旨在让不符合临床试验条件的ALS患者获得实验性治疗。MN-166是一种口服抗炎药物，旨在减缓ALS的疾病进展，目前已获得美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药认定以及FDA的快速通道认定。SEANOBI-ALS项目由美国国家神经疾病与中风研究所(NINDS)通过《加速获取ALS关键疗法法案》(ACT for ALS)提供2200万美元资助，计划纳入约200名ALS患者，目前已在12个临床中心招募了100名参与者。同时，MN-166的2b/3期COMBAT-ALS临床试验已完成入组，预计将于今年底公布初步结果，有望为ALS患者提供更多治疗选择。

麻省理工学院詹姆斯·J·柯林斯教授探讨人工智能如何革新抗生素研发领域，详细阐述其团队利用生成式AI和深度学习技术从零设计新型抗生素的突破性进展，包括发现高效对抗多药耐药病原体的候选药物NG1和DN1，并介绍与法尔生物等机构合作建立的"抗生素-AI项目"如何通过整合计算设计与实验验证，构建快速响应抗生素耐药性全球威胁的研发管道，推动药物开发从被动应对转向主动预防的战略转型，为解决日益严峻的公共卫生危机提供创新解决方案。

英国科学大臣帕特里克·瓦兰斯爵士确认，英美药物定价协议的初始成本（三年约10亿英镑）将从卫生和社会护理部预算中支出，而非财政部资金支持。活动组织"全球正义现在"警告当前10年协议结束后成本可能飙升，到2035年或使英国每年承担高达90亿英镑费用，而《柳叶刀》分析显示每年30亿英镑的额外支出可能危及数千患者生命。尽管协议换取美国维持0%药品关税，但英国承诺将新药支出提高25%，引发对NHS一线医疗服务可能受挤压的严重担忧，批评者强调必须优先保障英国患者利益而非美国制药公司诉求。

瑞典哥德堡大学研究团队开发出新型稳定硼氟化合物（BF₂-硼环化合物），突破传统药物合成限制，实现复杂药物分子的后期精准修饰。该技术无需重建整个分子结构，仅通过替换单个氢原子即可添加硼氟基团作为化学手柄，后续可引入多种功能基团优化药效与安全性。该方法显著降低合成复杂度、减少化学废物，符合绿色化学原则，在核医学领域尤为突出，能精确植入碘-131等放射性同位素提升癌症诊疗精准度，已与阿斯利康等药企合作推进实际应用，有望大幅缩短新药研发周期并改善骨骼、肝脏、甲状腺等多系统癌症的诊疗效果。

国际研究项目AF-B-STEP将首次系统评估个体心房颤动（AF）时间比例（即AF负担），确定这种负担如何影响中风、心力衰竭等风险及生活质量；该项目由欧洲心脏病学会、美敦力等18家机构联合开展，将开发统一标准规范医疗设备和消费技术（从植入式监测器到智能手表）检测和量化AF的方法，旨在从根本上改善AF患者的诊断和护理，通过精准分层避免不必要的抗凝治疗，最终降低全球中风和心力衰竭发生率，预计四年后将显著改变房颤临床实践标准。

最新研究表明，随着年龄增长，人体干细胞的行为发生根本性转变，从优先保障组织修复功能转向确保自身长期存活，这一机制导致伤口愈合速度显著减慢、组织再生能力下降，并增加肌肉减少症、心血管疾病及神经退行性疾病等年龄相关健康风险；研究揭示了表观遗传变化、慢性炎症及干细胞微环境改变在这一过程中的关键作用，并探讨了通过衰老细胞清除、表观遗传重编程及生长因子调控等新兴策略恢复干细胞功能的潜力，为开发延缓衰老影响和促进健康老龄化的干预措施提供了重要科学依据，对再生医学领域发展具有深远影响。

本研究专题聚焦古菌在泌尿生殖道微生物组中的未被充分认知的作用，通过突破性测序技术揭示古菌与细菌、真菌的跨域互作机制，重点解析古菌代谢特征（如氧化还原平衡、氢循环）如何影响阴道微生态稳定性及复发性外阴阴道念珠菌病（RVVC）的发生发展；研究将填补因引物偏差、低生物量采样等历史局限导致的古菌研究盲区，为开发兼顾古菌-细菌-真菌网络的新型微生物干预疗法提供科学基础，推动泌尿生殖健康从单一细菌视角向多域微生物生态体系的认知革新，具有重要临床转化价值。

荷兰一项全国性研究显示，吸烟、电子烟和鼻烟使用是导致急诊室每日数十次就诊的直接原因，约7%的急诊患者症状可完全归因于尼古丁使用；按全国每年180万次急诊访问推算，每年约2.6万次由尼古丁直接引发。研究还发现近44%的尼古丁使用者案例中，吸烟或电子烟可能促成了患者症状，对应每年19.3万次急诊访问，凸显尼古丁对医疗系统造成的实际压力，并指出在急诊环境及其他医疗场景中开展预防和干预的潜在机会，尤其强调香烟仍是主要问题来源且实际影响可能被低估。

本文系统综述了新型药物偶联物(NDC)领域的最新研发动态，详细阐述了PDC、ARC、APC等十类创新药物偶联平台的技术特点与临床进展。文章指出自2019年多种ADC药物全球获批以来，药物偶联物已成为制药业最热门赛道，其中PDC已进入III期临床阶段，而ADeC等新兴技术仍处早期开发。各类NDC通过不同机制提升肿瘤靶向性、降低毒副作用，为癌症治疗提供新思路，代表药物如SNG1005在脑转移乳腺癌中展现积极疗效，Akalux成为全球首个获批的光免疫治疗药物，充分体现了生物医药领域在攻克重大疾病方面的创新活力与技术突破。

CHOICE2随机对照试验在西班牙14个医疗中心纳入400名大血管闭塞缺血性中风患者，对比单纯血栓切除术与联合动脉内阿替普酶的疗效，主要终点为90天改良Rankin量表评分。结果显示，联合阿替普酶组优秀功能结局（量表0-1分）比例显著更高（57.5% vs 42.5%），调整风险差达15%，且CT灌注成像证实微血管低灌注率降低22%，患者自评在移动能力、自我护理及心理健康等多维度改善；但死亡率略高（12.1% vs 6.4%），凸显该疗法需严格患者筛选及更大规模验证，为优化血栓切除术后恢复提供新方向，同时避免过度依赖高级影像技术识别微循环障碍患者。