环球医讯

美国研究人员近日宣布，一种名为daraxonrasib的新型药物在治疗晚期胰腺癌方面取得重大突破，该药物可将患者中位生存期从6.7个月延长至13.2个月，几乎翻倍。这种药物通过阻断在90%以上胰腺癌病例中促进肿瘤生长的突变蛋白发挥作用，为长期以来被认为"不可成药"的胰腺癌治疗开辟了新途径。研究由Revolution Medicines公司资助，美国食品药品监督管理局计划加快审查，同时已允许符合条件的患者通过"扩大使用"计划获取该药物，有望成为转移性胰腺癌治疗的新标准，为这种五年生存率仅13%的致命疾病带来希望。

爱尔兰都柏林三一学院主导的一项针对174个国家的研究发现，目前阿尔兹海默症突破性药物lecanemab和donanemab价格过高，大多数国家需大幅降价才能纳入医保报销范围。研究表明，在当前美国市场价格下，lecanemab和donanemab的实际价值分别比标价低182%和129%。研究指出，高收入国家可承担约1000美元的年费用，而中低收入国家难以负担超过100美元的年费用，建议制药商在高收入国家回收研发成本，实现更公平的全球药品定价，确保阿尔兹海默症患者能够实际获取这些突破性治疗，将讨论重点从药物有效性转向医疗系统如何提供这些疗法。

一项涉及近500只猫的国际研究揭示了猫与人类癌症之间的基因相似性，这项发表在《科学》杂志上的研究发现了31个致癌基因以及与人类癌症相似的基因特征，特别是FBXW7基因在猫乳腺肿瘤中的高表达与人类乳腺癌不良预后相关，这一发现不仅有助于开发更精准的猫癌症治疗方法，还可能通过"One Medicine"理念推动跨物种癌症研究，为人类和动物健康带来双重益处，同时展示了伴侣动物在医学研究中的重要价值。

美国科学家主导的临床试验显示，新型药物daraxonrasib可使晚期胰腺癌患者的平均生存时间从化疗的6.6个月延长至13.2个月，几乎翻倍。该药物通过精准锁定并关闭突变的KRAS基因来抑制癌症扩散，适用于90%以上的胰腺肿瘤患者，且43.6%的患者经历严重副作用，显著低于化疗组的57.5%。专家称这一突破为"改变格局"的进展，有望为胰腺癌这一所有主要癌症中死亡率最高的疾病带来新的治疗希望，英国每年约11,500人确诊此病，超过半数患者在确诊后三个月内死亡。

一项周日发表的研究显示，实验性药物达拉克索拉西布使晚期胰腺癌患者的生存率几乎翻倍。该药物针对90%以上胰腺癌病例中的关键突变蛋白，将患者中位生存期从6.7个月延长至13.2个月，并显著降低死亡风险达60%。美国FDA已启动加速审查并开放"扩大使用"计划，使符合条件的患者能在正式批准前获得该药物。前参议员Ben Sasse公开表示该药物使其肿瘤体积减少76%，疼痛大幅减轻，被誉为"奇迹药物"。胰腺癌作为致死率最高的癌症之一，五年总体生存率仅13%，这项突破性进展为患者带来了新的希望。

新型阿尔茨海默病药物在全球监管机构间引发激烈分歧，尽管这些药物带来治疗希望，但其有限的临床效果、淀粉样蛋白相关影像异常(ARIA)安全风险、高昂成本及各国监管标准不一致，使有意义的治疗前景仍充满不确定性。美国FDA、英国MHRA与欧洲EMA在多奈单抗和莱卡耐单抗等药物审批上存在显著差异，反映了对药物获益风险平衡的不同判断，科学家们正致力于开发更安全、针对更广泛疾病机制的疗法，并强调早期诊断和干预的重要性，以期通过精准医学最终改善阿尔茨海默病患者的生活质量。

一项最新临床试验显示，新开发的双作用药物伊沃尼斯单抗与化疗联合使用，可使晚期鳞状非小细胞肺癌患者的平均生存期从24个月延长至28个月，增幅约15%。该药物通过双重机制发挥作用：一是阻断肿瘤逃避免疫系统的"关闭开关"，使癌细胞暴露；二是靶向肿瘤生长所需的特定蛋白。研究发表在《柳叶刀》并在美国临床肿瘤学会年会上展示，虽副作用略多但停药率相似，专家认为这是"有希望的进展"，但需进一步验证长期效果和适用范围。

美国加州初创公司Varda太空工业宣布与United Therapeutics Corporation达成合作，研究利用太空微重力环境开发罕见肺部疾病药物的改进配方。该公司将把小分子药物送入轨道舱，在微重力环境中结晶。Varda自2021年成立以来已成功发射多个任务，包括2023年6月发射的W-Series 1胶囊，用于在太空中培育HIV治疗药物利托那韦。这次合作标志着太空制药商业化的重要一步，有望开发出地球上难以实现的晶体结构，为罕见肺部疾病患者带来更有效的治疗方案。

最新研究表明，替泽帕肽(tirzepatide，商品名泽邦德/Zepbound)几乎不会显著转移到母乳中，对哺乳期婴儿影响微乎其微；然而，该药物的主要担忧并非药物本身通过母乳传递，而是其强烈的食欲抑制作用可能导致的营养摄入不足问题。对于纯母乳喂养新生儿的母亲，使用此类药物需格外谨慎，因为这可能影响母乳质量和产量；而对于仅偶尔哺乳较大婴儿的母亲，风险相对较小。研究建议，在医生指导下使用时，应重点关注营养均衡摄入、充足水分补充和婴儿健康监测，以确保母婴双方的安全与健康。

杜克大学医学院研究人员正深入探索GLP-1减肥药物的作用机制，这类药物通过模拟肠道自然产生的激素来调节血糖、减缓消化并产生饱腹感，已在治疗2型糖尿病和肥胖症方面取得突破性进展；目前已有三代理论药物，其中第三代结合了GLP-1、胃肠抑制肽和胰高血糖素，展现出更强的减肥效果；尽管这些药物效果显著，但注射方式、个体反应差异和常见胃肠道副作用等问题仍需解决，科学家们正致力于开发更有效的配方和无针递送系统，以提升患者依从性和治疗效果。