环球医讯

uniQure公司近期公布其亨廷顿病基因疗法AMT-130的监管进展，美国食品药品监督管理局在生物制品许可申请前会议中质疑仅凭I/II期研究数据提交申请的充分性，导致加速批准路径出现不确定性；尽管公司已获突破性疗法和再生医学先进疗法认定，仍需重新规划监管策略，同时拓展与欧盟及英国监管机构合作以推进这一针对尚无疾病修饰疗法的神经退行性疾病的创新治疗，凸显基因疗法在解决遗传病根源方面的重大潜力与当前监管环境的复杂平衡。

一项为期14年的研究分析了296名50至90岁认知未受损人群的数据，发现每天步行3000至5000步可平均延缓阿尔茨海默病患者认知能力下降三年，5000至7000步延缓七年；研究指出，对于脑内β-淀粉样蛋白水平较高的人群，适量运动与tau蛋白积累减缓和认知衰退延迟显著相关，强调即使每天5000步的简单生活方式改变也可能支持脑健康，但需更多临床试验验证因果关系，该成果发表在《自然医学》杂志上为预防阿尔茨海默病提供了重要科学依据。

最新研究揭示听音乐对预防老年痴呆具有显著效果，自称"总是"听音乐者比从不听或很少听音乐者痴呆风险降低39%，经常演奏乐器者风险降低35%，同时进行两项活动者风险降低33%；约翰斯·霍普金斯大学进一步发现将个人喜爱音乐与40赫兹声波刺激结合，每天聆听至少一小时能更有效减少认知衰退风险，该疗法因融入个人喜好而兼具实用性和愉悦感，为老年人提供了一种既有效又愉悦的非药物预防手段，特别对高学历人群效果更为显著，为应对全球老龄化挑战提供了创新思路。

蒙纳士大学一项针对10,800多名70岁及以上人群的大型研究发现，持续听音乐或演奏音乐可显著降低痴呆症风险。研究显示，始终听音乐的人患痴呆症风险降低39%，演奏乐器者风险降低35%。该研究利用ASPREE项目和ALSOP子研究数据，发表在《国际老年精神病学杂志》上，表明音乐活动可能成为老年人维持认知健康的可行策略，尽管无法确定因果关系。在人口老龄化背景下，这一发现对预防痴呆症具有重要意义，为基于生活方式的干预措施提供了科学依据。

新研究证实，每日仅需步行5000至7500步即可有效减缓阿尔茨海默病相关的tau蛋白积累及认知能力下降，该疾病作为以短期记忆持续退化为特征的进行性神经退行性疾病，影响全球约三分之一85岁以上人群；美国麻省总医院和布里格姆妇女医院团队通过14年追踪296名50至90岁无认知障碍志愿者的研究发现，适度身体活动能显著干预疾病进程，而3000至5000步的低强度运动也具一定保护作用，为高风险老年人群提供了可实现的预防策略，研究成果已发表于《自然·医学》。

一项发表在《感染》期刊的研究显示，在抑郁症成人中，使用选择性血清素再摄取抑制剂（SSRIs）相较于其他抗抑郁药可显著降低长新冠风险，3至6个月随访期内风险比为0.57（95%置信区间0.44-0.73），该结论基于涵盖31,264名患者的回顾性队列研究，研究同时发现SSRIs对神经症状和肌肉关节疼痛具保护作用，但需前瞻性试验验证因果关系以确立其作为长新冠干预措施的可行性。

康涅狄格州公共卫生部与老龄化及残障服务部联合发布免费《痴呆症护理指南》，涵盖痴呆症预警信号、照护者清单及各阶段应对策略，同时提供居家安全改造、家庭计划制定和州级资源获取指导；该指南特别强调运动饮食与社交活动对预防痴呆症的科学价值，并揭示低收入家庭获取喘息护理服务的结构性障碍，以及非裔美国人面临双重痴呆症风险却仅有20%能无障碍获得优质医疗的严峻种族差异，为全美9万阿尔茨海默病患者家庭提供系统性支持框架。

本文详细介绍了阿尔茨海默病护理资源现状，援引美国阿尔茨海默病协会数据指出全美700万人患病且近1200万人无偿照护患者，通过志愿者Tammie Johnson和照护者Julia Maloney的亲身经历，强调照护者需关注自身健康、主动寻求专业支持的重要性，并揭示社会对阿尔茨海默病认知提升能显著减轻患者家庭心理负担，同时肯定协会资源对护理实践的实用价值。

英国牛津郡进行的前瞻性观察性COMMIT研究证实，对短暂性脑缺血发作（TIA）或轻度中风患者在发病后最初48小时内将血压强化降至低于130/80毫米汞柱的目标，可显著降低中风复发风险。研究采用家庭血压远程监测模式，使收缩压平均降低10-15毫米汞柱，五年随访期内缺血性中风复发风险降低40%，脑内出血风险降低50%以上，且安全性良好。专家强调临床医生应打破治疗惰性，在急性期同步启动降压与抗血小板治疗，充分利用发病后最初几天的高风险窗口期，通过集中化管理确保及时干预，从而最大程度降低全球范围内卒中复发率过高的问题，为优化卒中后护理服务提供关键证据支持。

美国凤凰城12岁男孩迪伦·斯卡利纳在万圣节讨糖活动时突发致命性脑动脉瘤导致脑出血，经凤凰城儿童医院抢救无效于11月1日去世；这名患有1型糖尿病和埃勒斯-当洛斯综合征的少年，其器官和组织将用于医学研究及移植，胰腺将助力1型糖尿病治疗研究，其余器官预计挽救超300名患者生命；家人正于医院停车场举行烛光守夜活动，并组织荣誉步行仪式，众多亲友及陌生人到场送别，其家族将悲痛转化为推动医疗进步与器官捐赠的希望力量。