阿联酋药物管理机构批准脊髓性肌萎缩症患者新年龄组的基因替代疗法
阿拉伯联合酋长国药物管理机构批准Itvisma™(onasemnogene abeparvovec)基因疗法用于治疗两岁以上符合条件的脊髓性肌萎缩症(SMA)成人和儿童患者,使阿联酋成为继美国FDA之后全球第二个批准该疗法的国家。该疗法通过替换导致疾病的缺陷基因来治疗SMA,有望显著改善患者的运动功能并减少对长期治疗的依赖,彰显了阿联酋在加速患者获得先进医疗创新方面的领导地位。这一决定基于临床证据显示患者运动能力得到明确且持续改善,同时安全性表现良好,体现了阿联酋监管体系在速度、科学严谨性和透明度之间的精心平衡,加强了国际社会对其监管模式的信心,同时与阿联酋建设世界级、高效、创新和可持续医疗保健生态系统的愿景保持一致。
2025-12-24 13:52:32创新药物