环球医讯

波士顿大学乔巴尼安与阿韦迪西安医学院研究团队获得美国国立卫生研究院700万美元五年期R01研究资助，致力于创建弗雷明汉心脏研究心血管生物样本库及组织图谱。该项目将系统分析参与者死后心脏与血管组织的单核RNA测序数据，结合全生命周期表型与遗传信息，深入探究心血管风险因素与疾病结构的关联机制，旨在突破性识别新型生物标志物，以应对全球每年近1800万心血管疾病死亡的严峻挑战，其中超过80%的死亡由心脏病发作和中风导致，且三分之一发生在70岁以下人群，为预防和治疗提供关键科学依据。

心血管疾病是世卫组织欧洲区域的首要健康威胁，每日导致约10000人死亡，占该区域死亡总数的42.5%，成为所有世卫组织区域中比例最高的死因。高血压作为核心风险因素在2019年引发近四分之一死亡，影响区域约三分之一成年人群，但普遍存在诊断不足、治疗不足和控制不足的严峻问题。世界卫生组织通过开发综合防治工具、提供技术援助及强化卫生系统，推动早期风险评估、人群健康促进和高风险干预策略，强调通过有效管控烟草使用、不健康饮食及身体活动缺乏等可改变因素，预防过早死亡并提升欧洲居民整体健康水平，尤其关注东部高负担国家的能力建设与康复服务可及性。

最新发表于《JAMA Network Open》的研究揭示，尽管近年取得进展，女性在心血管临床试验中仍面临严重代表性不足问题，尤其在心律失常、冠心病、急性冠脉综合征和心力衰竭研究中女性与男性比例显著偏低（中位数分别为0.5、0.39、0.32和0.51），而肥胖和肺动脉高压试验比例较高；专家强调必须确保研究成果适用于占全球人口半数以上的女性群体，当前冠心病等疾病的参与率与患病率比值过低凸显了按疾病状态、地域、干预类型和赞助方分类的系统性差异。

伦敦癌症研究所与皇家马斯登医院联合成立的儿童和青少年癌症中心（CCC）整合了四大研究实体，专注于儿科肿瘤学的基础、转化和临床研究。该中心通过人工智能驱动的数据分析、新型靶向治疗开发及国际临床试验合作，致力于改善儿童癌症的分子诊断和治疗效果，为全球年轻患者提供更精准的医疗方案。其核心工作包括构建儿童癌症多组学图谱、开发生物标志物驱动的临床试验、利用患者模型加速药物发现，并领导多项国际研究网络，重点攻克脑瘤、肉瘤等罕见儿童癌症亚型，同时通过橡树儿童药物开发部将科学进展转化为临床益处，显著提升年轻癌症患者的生存率和生活质量。

马萨诸塞州因联邦研究经费削减损失超13亿美元，成为受美国国立卫生研究院（NIH）资助终止影响最严重的州，全美范围内120亿美元经费削减已中断癌症、阿尔茨海默病等关键疾病研究，威胁公共健康安全。多州采取法律行动应对，加州拟建立州级NIH，马萨诸塞州承诺4亿美元研究资金，但专家警告纳税人资助的集体科研力量无法被慈善替代，且半途而废项目造成资金浪费。

一项发表在《BMJ Open》期刊上的新研究揭示，近80%的美国神经科医生在开具多发性硬化症药物时曾收到来自制药行业的支付，其中开具更多药物的医生更可能获得支付，而接受支付的医生处方特定公司药物的可能性显著提高，支付金额越大、持续时间越长且越近期，影响越明显，这引发了对制药业推广行为如何影响医生处方决策的担忧，尤其考虑到MS药物的高昂成本以及品牌药可能替代有效仿制药的风险，研究分析了2015至2019年间7400名神经科医生的数据，显示超过62.6万笔支付总额超1.63亿美元，且10%的医生获得了95%的总金额，凸显制药企业对高处方量医生的选择性 targeting 现象。

最新多中心随机对照试验证实坎地沙坦在偏头痛预防中具有显著疗效，该传统降压药16mg和8mg剂量可使发作性偏头痛患者月均偏头痛天数减少2天以上，50%以上患者实现偏头痛天数减少50%的目标，效果显著优于安慰剂；尽管存在头晕和低血压风险需监测血压，但其成本效益优势在资源有限地区尤为重要，尤其适用于CGRP靶向疗法不可用或无效的患者，可能推动国际头痛指南重新评估其推荐级别，为偏头痛预防治疗提供重要替代方案。

梅奥诊所研究人员开发出一种基因测试，能够精确预测个体对GLP-1类减肥药物的反应效果。该测试通过评估"饱食热量"(CTS)这一关键生物学指标，将个体的基因特征与药物疗效科学关联，实现了超越传统BMI指标的个性化肥胖治疗。研究发现，饱食阈值高的人对苯丁胺-托吡酯反应更佳，而饱食阈值低的人则更适合利拉鲁肽治疗。这项基于机器学习分析10个基因变异的CTS-GRS评分系统，为肥胖患者提供了"对症下药"的科学依据，有望显著提高治疗效果并降低医疗成本，代表了精准医疗在肥胖治疗领域的重要突破，未来还将整合微生物组和代谢组数据以进一步优化预测能力。

弗吉尼亚大学健康系统主导的OASIS-3国际临床试验证实，新型在研药物elinzanetant可使更年期女性血管舒缩症状（包括潮热和盗汗）发生频率与严重程度降低73%以上，该非激素类药物通过双重神经激肽受体拮抗机制发挥作用，一年期试验显示疗效持续且对肝功能和骨密度无不良影响，为无法接受激素疗法的中重度患者提供了重要治疗新选择，目前正等待美国食品药品监督管理局审批。

英国生物科技公司Enhanced Genomics在获得500万美元A轮融资追加后，宣布战略转型为药物研发企业，利用其专有的启动子捕获Hi-C技术和3D多组学平台加速疾病靶点识别，重点聚焦炎症性肠病等自身免疫疾病及阿尔茨海默病，通过内部研发与外部合作双轨模式推进治疗管线建设，并计划用新资金扩充团队及筹备B轮融资，旨在通过因果生物学机制发现开发高疗效创新药物以解决未满足的医疗需求。