Wugen获得1.15亿美元融资用于T细胞癌症疗法试验
美国生物技术公司Wugen完成1.15亿美元股权融资，用于推进其CAR-T疗法WU-CART-007的T-RRex试验。该疗法针对复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病(T-ALL)和T细胞淋巴母细胞淋巴瘤(T-LBL)，全球I/II期试验显示91%总体缓解率，已获FDA多项优先审评资格，计划2027年提交生物制品许可申请，可能成为首个获批的"即用型"T细胞恶性肿瘤疗法。
环球医讯
- 大多数美国开多发性硬化症药物的神经科医生接受药企资金2025年8月28日发表于《BMJ Open》的研究显示，2015-2019年间78.5%的美国神经科医生接受过药企支付，处方量越高者获得的支付金额越大。支付金额、持续时间与近期支付与处方行为呈显著正相关，引发对药企推广影响医疗决策的担忧。研究者指出虽然无法证明因果关系，但支付行为高度集中且与处方量存在关联。
- 帕金森病候选药物引发意外损伤效应加州理工学院研究发现用于激活线粒体自噬的两种帕金森病候选药物，其作用机制并非通过预期的PINK1/PARKIN通路，而是通过直接损伤健康线粒体实现。该发现揭示传统筛查方法的局限性，强调开发新型无害药物的必要性。该研究发表于《Science Advances》，DOI: 10.1126/sciadv.ady0240。
- 帕金森病候选药物显示有害副作用加州理工学院最新研究表明，两种用于激活线粒体自噬的帕金森病候选药物实际通过损伤线粒体发挥作用，这种非预期机制可能导致细胞损伤。研究团队发现传统检测方法无法区分药物是激活自噬通路还是直接破坏线粒体，并揭示了线粒体质量控制异常与多种神经退行性疾病的关系。
- ExCellThera获得欧洲委员会Zemcelpro细胞疗法授权欧洲委员会批准ExCellThera开发的Zemcelpro细胞疗法用于血液恶性肿瘤患者异基因造血干细胞移植。该疗法针对缺乏合适供体细胞的患者，结合UM171扩增CD34+细胞与未扩增CD34-细胞，通过两项II期临床试验验证有效性，已在欧盟及北欧国家获批，计划向美国、英国、加拿大和瑞士提交监管申请。III期试验将针对高风险急性白血病和骨髓增生异常综合征展开，安全性与传统移植方法相当。
- 利用机器学习加速全球疾病药物研发本文系统阐述了机器学习在药物发现领域的革命性应用，重点分析了AI技术如何将疟疾、结核病、艾滋病等被忽视疾病的新药研发成功率从传统方法的40%提升至80-90%，详细解析了深度学习、强化学习、图神经网络等八大核心技术方法，揭示了AI在加速药物设计、降低研发成本、提升安全性预测等方面的突破性进展，同时探讨了黑箱问题、数据质量、监管标准等挑战，并通过诺奖案例与企业合作实践展示了AI驱动药物研发的未来趋势。
- 微塑料与心血管健康本文系统阐述了微塑料和纳米塑料在全球环境中的广泛存在及其对心血管系统的潜在危害。研究显示这些塑料颗粒可通过食物链和空气进入人体，在血液中引发炎症反应，并与动脉粥样硬化斑块稳定性、先天性心脏缺陷及血栓形成存在关联。通过分析动物实验和临床研究，揭示了微塑料通过靶向神经嵴细胞影响胚胎心脏发育的机制，并首次在人类颈动脉斑块中检出微塑料成分，发现其与心血管事件风险增加的统计学关联。文章呼吁通过改进制造和回收工艺来降低环境微塑料污染对公共健康的影响。
- 专家访谈：胃轻瘫是一种需要新疗法和诊断方法的致残性疾病斯坦福大学胃肠健康中心专家指出，胃轻瘫作为影响数百万美国人的致残性疾病，存在严重诊疗缺口。该疾病特征是胃排空延迟，常引发恶心、早饱和营养不良，但其病因不明且缺乏有效疗法。通过优化胃动力检测、探索神经调控疗法和免疫细胞调节等前沿方向，未来5-10年可能突破现有治疗困境，初级医疗提供者需提升诊疗能力以缓解患者长期病痛。
- 探索新药：一场慢性病之旅作者详细记录了自己在使用新药Flexeril和Cymbalta过程中遇到的身体反应与心理挑战，结合新增的腰椎退行性变、椎板切除术后综合征等四种诊断结果，展现了慢性病患者在药物治疗中的复杂体验，并为同类患者提供了实用建议。全文通过个人经历揭示了慢性病管理的困境与希望，强调自我观察与医患沟通的重要性。
- 脆性X综合征研究揭示导致认知混乱的细胞和分子活动该研究揭示了脆性X蛋白(FMRP)通过调控mRNA的运输和蛋白生成在脑功能中的关键作用。当FMRP缺失时会导致mRNA无序生产蛋白，引发认知障碍。新发现推翻了现有理论，为开发靶向疗法奠定基础，并计划利用冷冻电镜技术解析分子机制。
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