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近期一项研究表明，GLP-1受体激动剂司美格鲁肽与阻断活化素信号通路的抗体比马格鲁单抗联合使用，可实现更大程度的体重下降，同时保留骨骼肌和结缔组织等瘦体重。该2期随机临床试验结果显示，联合治疗组平均减重22.1%，其中92.8%来自脂肪，瘦体重基本得以保留。此外，参与者高敏C反应蛋白降低高达83%，脂联素显著增加，部分糖尿病前期患者血糖完全恢复正常。该疗法总体耐受性良好，但仍需进一步优化以处理常见不良反应，并呼吁研究者将关注点从体重转向体成分等更具信息价值的指标。

一项由匹兹堡大学进行的探索性临床试验显示，低剂量口服锂可能有助于减缓轻度认知障碍老年人的语言记忆衰退，尤其在那些阿尔茨海默病生物标志物β-淀粉样蛋白呈阳性的参与者中效果更明显。该研究发表于《美国医学会神经学杂志》，旨在评估锂盐是否值得进行更大规模的临床试验以延缓阿尔茨海默病相关的认知衰退。研究为期两年，证实了低剂量锂盐在老年人中安全且耐受性良好，但其对海马体萎缩的总体影响未达统计学显著性，提示未来研究需基于生物标志物精准筛选受试人群。

一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验正在探索舌下含服依达拉奉能否改善脑小血管病（CSVD）引起的认知下降。CSVD是导致血管性痴呆的主要原因之一，目前缺乏专门针对其认知损害的治疗手段。依达拉奉通过抗氧化和抗炎作用保护脑细胞，此前已用于肌萎缩侧索硬化症和某些类型卒中。研究人员计划招募240名50至80岁、有认知下降迹象且MRI显示CSVD的成人，每日服用一次舌下片或安慰剂，持续24周，随后再监测24周。主要评估指标包括蒙特利尔认知评估、记忆、注意力和解决问题的能力，同时采集血液样本检测神经损伤和炎症标志物，并进行脑部扫描。该研究有望为CSVD相关认知障碍提供新的治疗选择。

澳大利亚莫纳什大学研究人员发现，一种名为Cu(ATSM)的铜基试验性药物能显著提升阿尔茨海默病模型中血脑屏障P-糖蛋白清除泵活性24.1%，使大脑毒性β-淀粉样蛋白水平降低42%，空间学习能力提高近44%，该药物已进入帕金森病和肌萎缩侧索硬化症临床测试阶段，有望加速阿尔茨海默病人体试验进程，为针对大脑废物清除系统的治疗策略提供了新方向。

澳大利亚莫纳什大学科研团队发现，一种铜基试验药物Cu(ATSM)能有效提升阿尔茨海默病模型中血脑屏障的P-糖蛋白清除泵活性达24.1%，显著降低大脑有毒β-淀粉样蛋白水平42%并改善空间学习能力近44%，该药物因已在帕金森病和肌萎缩侧索硬化症临床试验中验证安全性，有望加速进入阿尔茨海默病人体试验阶段，为修复大脑天然清洁系统提供突破性治疗思路，对全球日益增长的痴呆症患者群体带来新的希望曙光。

美国研究人员公布突破性临床试验结果，新型口服药物达拉克索拉西布显著延长晚期胰腺癌患者生存期。该药通过靶向抑制KRAS基因突变蛋白发挥作用，在500名患者的随机对照试验中，服药组中位生存期达13.2个月，较化疗组6.7个月近乎翻倍，且严重副作用更少。这项发表于《新英格兰医学杂志》的研究被视为胰腺癌治疗领域的重要里程碑，FDA已启动快速审批程序并开放特殊准入渠道，前参议员本·萨瑟等患者已通过该渠道获得治疗，临床医生正面临大量用药请求。

一项最新研究表明，一种名为daraxonrasib的试验性药片能够显著延长晚期胰腺癌患者的生存期，为这一致命癌症的治疗带来了突破性进展。研究显示，服用该药的患者中位生存期达到13.2个月，几乎是接受化疗患者6.7个月的两倍，且副作用更少。这种药物通过阻断在90%以上胰腺癌病例中驱动肿瘤生长的突变蛋白发挥作用，有望成为胰腺癌治疗的新标准，研究人员还将探索其在疾病早期阶段的应用，以期让更多患者有机会接受手术治疗。

一项国际试验将测试结合心态指导的方法来针对多发性硬化症(MS)中被忽视的认知症状，通过"尽责性指导"应用程序帮助患者提高组织能力，使他们更可能坚持治疗计划。约半数MS患者会经历学习、记忆和相关功能方面的困难，这些虽不明显但对日常生活影响深远。研究表明认知障碍是MS患者失业的主要原因，该试验先让参与者接受心态、组织和目标设定指导，再进行认知康复训练，研究人员假设以更尽责的态度进入康复训练可能提高治疗效果，这可能为改善MS患者的生活质量和工作能力提供新途径。

由熊本大学木村和美博士领导的一项全国性随机临床试验表明，在标准抗凝治疗基础上增加导管消融术，并未显著降低近期发生中风的房颤患者复发性中风或主要心血管事件的风险。该研究纳入日本45家医疗机构的251名患者，中位随访超过三年，结果显示两组主要复合终点事件发生率无统计学差异（标准治疗组4.9%/人年，消融组5.6%/人年）。尽管总体事件率低于预期，但研究提示常规加用导管消融可能无法为高危人群的中风二级预防提供明确临床优势，未来需进一步研究。

一项发表在《新英格兰医学杂志》上的研究显示，新药佐雷武纳森（Zorevunersen）作为治疗耐药的德拉韦综合征的药物安全有效，可减少患儿癫痫发作频率达59%至91%，改善其生活质量和适应性行为。该药通过腰椎穿刺给药，针对SCN1A基因缺陷，有望成为疾病修饰疗法。研究由英国和美国共81名2至18岁儿童参与，其中75名进入延伸研究继续用药20个月。Epilepsy Action认为这一结果为德拉韦综合征家庭带来新希望，目前正在开展三期试验进一步验证。