华盛顿(美联社)——研究人员周日报告称,一种新型药片帮助晚期胰腺癌患者延长了生存期,为这种 deadliest 癌症类型之一带来了急需的更好治疗希望。
加州大学洛杉矶分校的泽夫·韦恩伯格博士表示:"虽然不能治愈癌症,但这是一大进步。"他参与领导了这项研究。
该药物名为达拉克索拉西布,可阻断一种突变蛋白,这种蛋白在90%以上的胰腺癌病例中助长肿瘤生长——这一靶点数十年来始终难以治疗。
在一项针对500名转移性癌症患者(即已扩散的癌症)的随机对照试验中,这些患者此前的治疗已无效,研究人员将实验药物或更多化疗随机分配给他们。结果显示,每日服用药片几乎使生存期翻倍,且严重副作用更少。研究结果发表在《新英格兰医学杂志》上,并于周日在美国临床肿瘤学会芝加哥会议上公布。
服用达拉克索拉西布的患者中位生存期为13.2个月,而化疗组为6.7个月。韦恩伯格表示,虽然看似小幅提升,但这标志着首次有药物显示出比化疗更显著的优势。
亚利桑那大学癌症中心的拉赫娜·什罗夫博士在ASCO会议上表示:"从医16年,看到研究结果时我确实开始流泪。"她未参与此项研究,但对"患者持续接受治疗,因为它提供了持久且有意义的益处"印象深刻。
药片效果最终会减弱,但受试者使用时间显著长于对照组化疗持续时间,且随着肿瘤缩小,他们报告疼痛减轻、生活质量提高。许多患者在数据分析后仍在用药,韦恩伯格认为随着追踪继续,生存差距可能进一步扩大。
达纳-法伯癌症研究所的布莱恩·沃尔平博士周日公布了研究结果。他表示该药物应成为"既往治疗过转移性胰腺癌的新标准疗法",并补充说研究人员还将探索其在疾病早期的应用,包括观察肿瘤缩小是否能让更多患者符合手术条件。
他指出,最可能影响用药的副作用是可能严重的皮疹和口腔溃疡。
制造商Revolution Medicines公司资助了这项研究,美国食品药品监督管理局计划加快该药物的审查。同时,该机构允许对符合特定标准的患者进行所谓的"扩展使用"。当美国前参议员本·萨瑟在《60分钟》节目中描述服用该药后疼痛减轻时,该药物引起公众关注。随着特殊准入计划启动,肿瘤学家正面临大量用药请求。
胰腺癌属于 deadliest 癌症形式之一,主要因为难以在扩散到其他器官前发现。美国癌症协会估计,今年美国将有约6.7万例新诊断病例,超过5.2万人将死于该疾病。五年总体生存率为13%。
与其他已从多种化疗替代方案中受益的癌症不同,胰腺癌更难攻克。
未参与新研究的癌症专家表示乐观,认为这可能是开发新选项的转折点,目前有数十种实验性药物正在研发中。
这种新药针对RAS基因家族的突变,该基因通常调节细胞生长。所谓的KRAS突变在推动胰腺癌发展中尤为关键。但药物难以附着突变蛋白的结构曾使这一癌症驱动因子长期被视为"不可成药"。
Revolution Medicines公司的药物使用分子胶技术与多种KRAS亚型结合。韦恩伯格表示,研究人员下一步将探究该药物对某些亚型是否效果更佳。
弗雷德·哈钦森癌症中心的安德鲁·科维勒博士表示,该药物将改变胰腺癌治疗。他未参与研究,但指出:"这种药物作用机制截然不同。"
韦恩伯格表示,其他在研药物针对特定KRAS亚型。其他处于更早期测试阶段的方法包括设计疫苗,通过训练免疫系统识别突变蛋白来预防胰腺癌手术后的复发。
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