ORYZON获得欧洲药品管理局批准 开始Iadademstat治疗镰状细胞病Ib期临床试验
西班牙生物制药公司ORYZON宣布其Iadademstat药物获得欧洲药品管理局批准开展治疗镰状细胞病的Ib期临床试验。该试验将招募40名成年患者,主要评估药物安全性和确定2期推荐剂量,同时监测胎儿血红蛋白诱导效果。全球镰状细胞病患者约770万,目前治疗手段有限,该试验为首个针对非恶性血液病适应症的Iadademstat临床研究,预计为这一重大未满足医疗需求提供新解决方案。
2025-08-26 00:16:16创新药物