血友病基因疗法市场遇挫 创新高涨难掩商业困境
尽管血友病基因疗法在科学层面取得重大突破,被视为可一次性免除患者频繁注射凝血因子的革命性方案,但其市场表现却持续低迷。BioMarin的Roctavian因商业表现疲软面临出售,辉瑞已撤回Beqvez疗法,CSL Behring的Hemgenix销售远低于预期。高定价(单剂350万美元)、保险公司拒绝长期报销、治疗中心收入结构失衡等市场障碍导致商业前景不明朗。专家指出,患者平均保险计划周期不足两年的争议性理由阻碍支付方合作,而新型疗法如诺和诺德Mim8及Be Biopharma细胞疗法正推进研发,未来仍有望解决遗传性出血障碍患者的未满足需求,但当前市场困局亟待系统性解决方案。

