环球医讯

以色列临床阶段生物制药公司Purple Biotech宣布完成600万美元公开发售，通过行使认股权证可追加募集1200万美元，资金将用于肿瘤治疗候选药物开发及运营。该公司正在推进CAPTN-3三特异性抗体平台、CM24单抗和NT219双靶点小分子抑制剂的临床研究，其中CM24在胰腺癌联合治疗II期试验显示疗效提升，NT219在头颈鳞癌II期试验中与西妥昔单抗/帕博利珠单抗联用开展研究。

Scenic Biotech联合多伦多病童医院利用自主开发的Cell-Seq技术平台，在《自然》杂志发表关于ABHD18作为巴特综合征治疗靶点的研究成果。该研究通过基因调控机制揭示心磷脂代谢途径的关键调控节点，为线粒体功能障碍相关疾病提供全新治疗策略，同时证实ABHD18基因在维持线粒体完整性和心脏疾病干预中的潜在价值。

新药baxdrostat联合标准治疗可使慢性肾病合并顽固性高血压患者的收缩压平均降低8.1 mmHg，并显著减少尿蛋白排泄量55%。该研究显示药物通过抑制醛固酮合成，在26周试验期内实现血压控制改善，同时观察到潜在的肾脏保护作用。尽管41%受试者出现高钾血症但多为轻中度，且未发生严重不良事件。

美国食品药品监督管理局持续批准生物类似药并提供监管指导，2024-2025年新批准的26种生物类似药覆盖糖尿病、癌症、骨质疏松、眼科疾病和自身免疫性疾病领域。通过增加治疗选择和降低成本提升患者可及性，全部获批信息收录于FDA紫皮书数据库，包含可互换生物类似药在罕见病治疗中的突破性进展。

加拿大卫生部已批准艾伯维的抗体偶联药物Elahere用于治疗叶酸受体α阳性、铂类耐药的卵巢癌患者。该批准基于MIRASOL III期试验结果，数据显示Elahere可使死亡风险降低33%（OS风险比0.67），较传统化疗展现显著生存获益。该药针对接受过1-3线系统治疗的患者，采用可裂解连接子与DM4毒素靶向杀伤肿瘤细胞，是加拿大首个获批的FRα靶向疗法。

本文系统综述了红细胞、血小板、免疫细胞和干细胞作为药物输送载体的特性与应用。重点分析了这些细胞如何突破传统药物输送技术的局限性，通过延长药物滞留时间、提高生物利用度，显著降低化疗等治疗的毒副作用，为精准医疗提供新路径。研究涵盖114项前沿文献，涉及纳米载体设计、靶向给药机制及临床转化前景。

本文揭示了Telomir-1通过双重作用机制——靶向DNA甲基化开关和切断驱动癌症生长的Wnt"燃料线"，展现出针对癌症、自身免疫疾病、神经退行性疾病和代谢功能障碍的广谱表观遗传重置疗法潜力。该药物可重置异常DNA甲基化模式、恢复基因调控、延长端粒长度，并在体外实验中显示对UTX、FBXL10/11、JMJD3等多种"不可成药"表观遗传酶的强效抑制作用，同时避免传统表观遗传药物的广泛毒性问题。

美国诊断信息服务领先机构Quest Diagnostics推出新型药物基因组学(PGx)检测服务，通过分析17个基因和4种HLA等位基因，帮助医疗人员制定个性化药物治疗方案。该服务整合临床药理基因组学实施联盟等权威机构数据，结合Coriell Life Sciences的基因剂量动态评估技术，可应用于精神科、心血管科等八大医学领域，预计每年可减少数十亿美元医疗浪费。配套的居家采血服务覆盖全美2000个检测中心。

纽约大学最新研究揭示，血流受限会通过加速骨髓衰老改变免疫系统，使乳腺癌小鼠肿瘤生长速度翻倍。该发现首次证实外周动脉疾病与癌症恶化存在直接机制关联，不仅为心血管疾病患者敲响警钟，更提出通过抗炎疗法和早期筛查干预癌症的新策略。研究显示缺血会重编程骨髓干细胞，导致免疫细胞向抑制肿瘤方向转化，并通过表观遗传改变长期削弱抗癌能力，这为开发靶向缺血环境的癌症治疗手段提供了关键依据。

美国研究人员通过实验室培育的“年轻”免疫细胞，在小鼠模型中成功逆转了阿尔茨海默病和衰老相关的脑部退化迹象。该研究利用人类诱导多能干细胞生成单核吞噬细胞，发现这些细胞能显著改善老年小鼠和阿尔茨海默病模型小鼠的认知功能，增加海马体苔藓细胞数量，并使脑内小胶质细胞维持健康状态。研究团队认为该疗法可能通过释放抗衰老蛋白或外泌体实现治疗效果，未来有望发展为针对年龄相关认知衰退的新型临床治疗手段。