环球医讯

意大利电信基金会宣布欧洲药品管理局人用药品委员会对瓦斯克亚基因疗法发布积极意见，该疗法用于治疗罕见且危及生命的维斯科特-奥尔德里奇综合征。作为全球首个成功主导从实验室研究到监管批准完整路径的非营利组织，Telethon联合米兰圣拉斐尔电信基因治疗研究所历经数十年研发，为患者提供突破性治疗选择。该疗法通过校正自体造血干细胞实现临床改善，已获欧盟推荐批准，美国FDA仍在审查中；维斯科特-奥尔德里奇综合征作为影响男性的遗传性免疫缺陷病，传统仅依赖造血干细胞移植，而基因疗法为无相容供体患者带来新希望，标志着学术研究向临床转化的重大科学成就。

桑福德·伯纳姆·普雷比斯医学研究所团队开发出名为DeepTarget的新型计算工具，该工具通过分析大规模基因与药物筛选实验数据，突破传统单一靶点药物研发思维，成功预测药物在不同癌症类型中的主次靶点作用机制。在针对8项测试的验证中，其预测准确率超越现有顶尖工具，特别是在伊布替尼治疗肺癌的实验中证实了表皮生长因子受体作为关键次级靶点的作用，为癌症药物重定位及复杂疾病治疗开辟了新路径，有望显著提升药物研发效率并拓展患者治疗选择。

最新发表在《细胞报告医学》的研究揭示，女性患严重长新冠（尤其是发展为慢性疲劳综合征者）的可能性是男性的三倍，核心机制源于性别特异性生物差异：女性患者普遍存在肠道通透性增加引发系统性炎症、红细胞生成减少导致贫血，以及睾酮水平降低削弱抗炎能力等关键问题。该发现为350万加拿大长新冠患者提供了靶向治疗新方向，建议通过个体化方案调节激素水平、补充抗炎治疗及纠正贫血，同时深化了对长新冠与慢性疲劳综合征病理关联的认知，为未来临床干预奠定科学基础。

西班牙塞维利亚大学与英国东英吉利大学及夸德兰研究所合作开发了一种基于核磁共振的创新技术，可在活细胞环境中直接研究药物与离子通道的相互作用，无需传统的复杂蛋白质分离流程。该技术通过不到一小时的实验即可完成测试，显著简化了药物研发过程，已在P2X7受体上成功应用，为抑郁症、自闭症谱系障碍及多种癌症的靶向治疗开辟了新途径。研究人员表示，这项技术不仅能识别药物分子与蛋白质的具体结合部位，还可验证生物信息学模型的准确性，有望加速神经系统、心血管、代谢及肿瘤等多领域药物的开发进程，代表了膜蛋白靶向药物研发的新范式。

美国食品药品监督管理局(FDA)于2025年11月14日批准Poherdy®(培妥珠单抗-dpzb)，这是全球首个可互换的Perjeta®(培妥珠单抗)生物类似药，专门用于HER2阳性乳腺癌治疗。该药物经I期和III期临床试验证实与原研药在药代动力学、安全性和免疫原性方面高度相似，适用于转移性乳腺癌、新辅助治疗及高复发风险早期乳腺癌的辅助治疗，可在药房直接替代原研药无需处方变更，显著提升患者用药可及性并降低治疗成本，标志着生物类似药在乳腺癌精准治疗领域取得重要突破。

欧洲药品管理局人用医药产品委员会正式推荐意大利Telethon基金会研发的Wiskott-Aldrich综合征基因疗法Waskyra，该罕见X连锁免疫缺陷病导致患者易出现严重出血、频繁感染及淋巴瘤风险，传统治疗依赖造血干细胞移植但常受限于供体短缺；Waskyra通过慢病毒载体修饰患者自体CD34阳性干细胞，针对6个月以上无合适供体且携带WAS基因突变的患者，临床数据显示年化严重感染率和出血事件率显著降低，副作用主要与预处理方案相关，标志着学术研究在罕见病治疗领域取得突破性进展，疗法将率先在意大利San Raffaele医院提供，并已向美国FDA提交生物制品许可申请，为全球患者带来新希望。

加州大学旧金山分校心血管专家团队在美国心脏协会2025年科学会议上展示多项突破性研究，涵盖妊娠期高血压疾病后的护理差异、生成式AI在临床护理中的应用、房颤治疗新方法及主动脉瓣狭窄管理等关键领域。梅根·麦克劳林医学博士因揭示妊娠期高血压患者产后心血管风险筛查的显著差异而获"温格研究走向红色奖"，格雷戈里·马库斯医学博士团队发布咖啡摄入与房颤风险的临床试验结果，同时多位专家就酒精摄入安全性、经导管瓣膜治疗及体外膜肺氧合技术等热点议题展开深度辩论，彰显该校在心血管疾病预防、诊断及创新疗法方面的全球引领地位。（148字）

POLY-HF试验结果显示，含有指南指导的药物治疗(GDMT)四大支柱中三种药物的复方药丸可显著改善射血分数降低的心力衰竭(HFrEF)患者的左心室射血分数、生活质量和治疗依从性，并降低6个月内心力衰竭事件或死亡的复合风险。该研究纳入212名HFrEF患者，在达拉斯两个中心进行，发现复方药丸组LVEF提高幅度比强化常规治疗组多3.4%，完全治疗依从率高达79.3%，但专家也指出实施中仍面临剂量个体化、副作用管理及医保覆盖等挑战，需要进一步研究长期效果和实施策略。

美国女子Megan Miller多年来饱受偏头痛折磨，经过十年求医无果后，最终发现是麸质过敏所致。在医生建议下戒掉含麸质食物后，困扰她十年的偏头痛奇迹般消失。她将这段经历分享到TikTok上引发广泛共鸣，许多有相似经历的人纷纷留言分享自己的故事。Megan呼吁人们要相信自己的身体感受，坚持寻找病因，她的故事为众多慢性疼痛患者带来了希望和启发。

本研究基于对超过370万2型糖尿病患者电子健康记录的分析，发现社会贫困因素（包括住房不稳定、食物不足、低收入等）与糖尿病视网膜病变风险增加存在独立关联，即使在治疗依从性良好的患者群体中这一关联依然显著。研究显示，社会贫困患者在2型糖尿病诊断后1年和10年的糖尿病视网膜病变发病率分别为2.8%和7.5%，明显高于非贫困患者的2.1%和4.9%，且视力威胁性并发症风险持续更高。这一差异在不同年龄、性别和种族/民族群体中普遍存在，表明健康的社会决定因素对糖尿病视网膜病变进展具有超越医疗可及性和个体依从性的重要影响，对临床实践具有深远指导意义。