纽约讯——Telethon基金会周五表示，欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）已推荐为其基因疗法Waskyra（etuvetidigene autotemcel）授予上市许可，用于治疗罕见免疫缺陷病Wiskott-Aldrich综合征。
Wiskott-Aldrich综合征是一种X连锁疾病，影响血液和免疫系统细胞，导致易出现瘀伤和出血、频繁感染以及淋巴瘤等癌症风险增加。该病通常通过造血干细胞移植治疗，但部分患者没有合适的干细胞供体。该病症源于WAS基因的致病性变异，阻碍了患者免疫和血细胞的正常发育。
Waskyra基于米兰San Raffaele-Telethon基因治疗研究所的研究开发。该疗法最初授权给Orchard Therapeutics公司，后于2023年被总部位于罗马的慈善机构Telethon基金会收购。该基因疗法包含经慢病毒载体修饰的自体CD34阳性干细胞和祖细胞，该载体编码WAS基因。
CHMP推荐该疗法用于治疗Wiskott-Aldrich综合征患者，适用条件为：年龄至少6个月、存在WAS基因突变且无合适干细胞供体。委员会审查了27名接受Waskyra治疗的Wiskott-Aldrich综合征患者数据，这些患者参与了两项临床试验之一或扩大用药项目。使用Waskyra治疗的患者表现出严重感染年化率和出血事件年化率的显著降低。最常见的副作用与预处理方案和给药部位感染相关。
Telethon基金会总干事伊丽莎·维拉在声明中表示：“这一里程碑证明，当学术研究以高度责任感指导患者并按照最高工业标准进行时，确实能真正改变罕见病的自然病程。”
Telethon基金会表示，该疗法将在IRCCS San Raffaele医院向患者提供。此外，该基金会已向美国食品药品监督管理局提交了该基因疗法的生物制品许可申请，目前处于审查阶段。
欧盟委员会将审查CHMP的意见，并决定是否授予欧盟范围内的上市许可。
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