环球医讯

美国Drug Farm公司宣布其ALPK1抑制剂DF-003在ROSAH综合征患者中开展的1b期临床试验已启动，该药物通过靶向ALPK1突变基因有望治疗这种罕见自体炎症遗传疾病。试验将在美国和澳大利亚评估药物安全性、药代动力学及疗效，并同步推进动脉粥样硬化性心血管疾病的临床研究。

文章系统阐述了SCALLOP国际研究联盟如何通过蛋白质定量性状位点(pQTL)测绘技术，结合孟德尔随机化方法，建立基因组与蛋白质组的关联性研究。重点揭示了Olink蛋白质组学技术在心血管疾病、乳腺癌等领域的突破性应用，通过整合全球30个机构的生物样本数据，推动基于人体生物标志物的药物靶点发现，显著缩短从实验室研究到临床药物开发的转化路径，为精准医疗提供新方向。

本报告预测新型药物递送系统(NDDS)市场将从2023年的182.34亿美元增长至2033年的567.54亿美元，复合年增长率达20.5%。核心驱动力包括慢性病发病率上升、技术创新(如纳米技术在mRNA疫苗中的应用)、药企研发投入增加及个性化医疗需求。市场按给药途径分为口服、注射、肺部和透皮系统，其中口服系统因非侵入性优势将显著增长。区域分析显示北美占47%市场份额，亚太地区增速最快。主要挑战包括研发成本高、监管壁垒和制造复杂性。

西奈山伊坎医学院主导的II期临床试验显示，新型药物鲁索替肽在治疗真性红细胞增多症方面取得突破性进展。该药物通过模拟铁调素作用显著抑制红细胞过度生成，使患者血细胞比容控制在安全水平以下，有效替代传统放血疗法并改善瘙痒、疲劳等症状。全球III期临床试验已启动，或将改变现有治疗范式。

美国奥本大学研究发现，新型药物曲拉西利可通过降低有害谷氨酸水平，在小鼠模型中有效预防阿尔茨海默症早期脑部病变。该研究显示药物治疗组小鼠的突触谷氨酸水平降低35%，认知测试成绩提升40%，但需进一步验证该药物在疾病不同阶段的作用机制。这项突破性研究为开发阿尔茨海默症预防疗法提供了全新方向。

麦吉尔大学团队发现实验性化合物K884可通过激活肌肉干细胞修复功能治疗杜氏肌营养不良症，这种靶向治疗策略不依赖基因突变类型，为全球5000分之一的患病男孩提供潜在治疗方案。研究表明该药物通过抑制特定酶活性促使肌肉干细胞发育成功能性组织，与现有疗法相比能从根本上改善肌肉再生能力。

伦敦玛丽女王大学团队开发出FRAP-SR超分辨率成像技术，可在活体细胞中观测60纳米级生物结构，突破传统显微镜与早期超分辨率技术的局限性。该技术首次揭示DNA修复蛋白53BP1形成具有动态分室的液滴状结构，为抗癌药物研发和DNA修复研究提供新工具，预计推动价值百亿市场的DNA修复药物发展。

新西兰奥克兰大学和巴西圣保罗大学联合研发的AF-130药物在改善心力衰竭患者心脏泵血功能的同时，可有效预防睡眠呼吸暂停症状。该药即将通过FDA审批，未来临床试验有望为约20万新西兰心脏病患者带来双重治疗效果，其通过抑制脑部神经活动改善心衰进展的机制为医学界首次发现。

罗切斯特综合癌症中心最新研究表明，针对携带FLT3突变的急性髓系白血病患者，使用克瑞那尼布联合强化化疗方案可使总体缓解率达到86%，完全缓解率达77%，中位无事件生存期达44.7个月，且67%的60岁以下患者三年后仍存活。该疗法通过持续抑制FLT3基因活性展现长期疗效，但伴随腹泻、发热性中性粒细胞减少等副作用，30名患者出现严重不良反应，3例死亡。

英属哥伦比亚大学研究人员发现，通过对天然化合物白屈菜红碱进行结构优化得到的BPD-9化合物，可有效杀灭包括多药耐药菌株在内的结核分枝杆菌。该化合物对非复制态和胞内感染的结核菌同样有效，且对非致病性共生菌群影响较小，未来可能为治疗耐药结核病提供全新方案。研究团队已与中国科学院上海药物研究所及麦吉尔大学团队展开合作。