环球医讯

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准斯宾扎®(Spinraza，通用名：诺西那生钠)高剂量治疗方案用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。该高剂量方案包括两次50毫克负荷剂量后每4个月28毫克维持剂量，临床试验数据显示其能显著改善患者运动功能。DEVOTE 2/3期临床试验证实，与对照组相比，高剂量组患者在第183天的CHOP-INTEND评分改善达26.19分，具有统计学显著性。百健公司表示高剂量斯宾扎预计将在未来几周内上市，将提供28毫克/5毫升和50毫克/5毫升两种新规格，为SMA患者提供更灵活的治疗选择，同时安全性数据与低剂量方案保持一致。

一项关于多发性硬化症治疗的重要研究表明，增加奥瑞珠单抗剂量虽能更有效地清除循环B细胞，但并未带来更好的临床效果。该研究基于MUSETTE和GAVOTTE两项平行3b期临床试验数据，比较了体重调整的高剂量与标准600毫克方案对复发和原发性进行性多发性硬化症患者的影响。结果显示，高剂量组尽管B细胞清除率显著提高，但12周复合确认残疾进展风险与标准剂量组无统计学差异，表明MS治疗可能存在疗效上限，支持当前标准剂量的临床应用，并提示未来研究可能需要关注中枢神经系统区室化B细胞或非B细胞介导的神经退行机制。

这项研究比较了65岁及以上成年人接种高剂量流感疫苗与标准剂量流感疫苗后阿尔茨海默病风险的差异，通过分析2014-2019年美国医疗索赔数据库IQVIA PharMetrics Plus的数据，发现高剂量流感疫苗接种与较低的阿尔茨海默病风险相关，特别是在接种后1-25个月内，风险降低的最小需治人数在第25个月为185.2人；按性别分层分析显示，这种保护效应在女性中持续时间更长(1-13个月，需治人数为416.7人)，而在男性中仅在17-24个月有显著效果；研究结果表明流感疫苗的抗原剂量可能影响其对认知功能的保护作用，为预防老年痴呆提供了新思路，但需要进一步研究以确认长期效果和作用机制，特别是区分这种保护效应是源于对流感感染的更好防护还是非感染相关的免疫机制。

美国食品药品监督管理局已批准Spinraza（诺西那生钠）的高剂量方案，用于治疗脊髓性肌萎缩症。该高剂量方案包括两次50mg负荷剂量（间隔14天），随后每4个月进行一次28mg维持剂量注射。此项批准基于2/3期DEVOTE临床试验数据，该试验显示，与匹配的假手术对照组相比，接受高剂量方案治疗的婴儿型SMA患者在CHOP-INTEND评分上显示出统计学上显著的改善，平均变化为+15.1分对比-11.1分。安全性方面，高剂量组观察到的结果与低剂量方案已知的安全性特征一致，最常见的不良反应包括肺炎、COVID-19、吸入性肺炎和营养不良。目前正在使用低剂量方案的患者，可在最后一次12mg维持剂量注射后至少4个月（±14天）接受一次50mg负荷剂量，随后转为高剂量方案。渤健公司表示，高剂量Spinraza预计在未来几周内上市，并将提供28mg/5mL和50mg/5mL两种规格的单剂量瓶。

一项针对365名认知功能正常但患痴呆症风险较高的老年人的临床试验发现，高剂量欧米伽-3补充剂虽然成功进入大脑并在脑脊液中检测到DHA水平显著升高，但并未改善参与者的海马体体积或认知功能。无论参与者是否携带阿尔茨海默病风险基因APOE ε4，结果均无显著差异，这表明仅靠补充高剂量欧米伽-3不足以预防认知功能下降，未来研究应探索更精准的干预策略和目标人群，特别是那些已有早期神经退行性变迹象的患者。

一项发表在《eBioMedicine》期刊的临床试验发现，高剂量二十二碳六烯酸(DHA)补充剂能成功提高有痴呆风险的老年人脑内DHA水平，包括携带阿尔茨海默病风险基因APOE ε4的受试者。然而，尽管DHA成功到达大脑，但在为期两年的试验中并未改善认知表现或脑部结构，这引发了关于DHA在大脑中如何被利用的新问题。该研究纳入365名55-80岁、无痴呆症状但具有至少一种痴呆风险因素的成年人，结果显示高剂量DHA补充能在六个月内显著提高脑脊液中的DHA/AA比值，表明DHA成功输送至大脑，但这一变化并未转化为认知功能或脑结构的改善，挑战了单纯增加ω-3输送即可减缓认知衰退的假设。

本文深入分析了高免赔额健康计划的问题，指出这类计划导致患者延迟就医、减少预防性护理，加剧了医疗债务问题，成为美国个人破产的主要原因之一。作者以亲身经历的病例开篇，说明高免赔额如何使患者在紧急情况下犹豫就医。文章详细阐述了高免赔额计划对慢性病患者的严重影响，驳斥了支持者认为此类计划能促使消费者更明智选择医疗的观点，并指出扩大高免赔额计划只是将政策失败包装成市场解决方案，实际上将财务风险转嫁给最无力承担的患者，呼吁关注医疗支出的真实去向并寻求结构性解决方案，而非仅仅推广灾难性健康计划。

最新研究揭示，长期高剂量使用抗胆碱能药物（常见于过敏药、助眠药和抗抑郁药中）与心血管疾病风险显著上升密切相关，一项追踪50余万人14年的研究显示，最高暴露组的心血管事件风险比未使用者高出71%，另一项追踪2万余人的研究发现，使用多种此类药物的人群心血管疾病发生率高达49%，死亡率升至33.7%，这些药物通过干扰乙酰胆碱信号通路影响心脏节律、血压调节和炎症控制，专家建议识别日常用药中的抗胆碱能成分，采取自然疗法替代并优化生活方式，以降低药物对心脏和神经系统的负担，保护心血管健康。

随着大型语言模型如ChatGPT、Claude和Gemini的普及，越来越多的患者开始使用AI聊天机器人解读血液检测报告，多家公司如健康品牌Whoop和Levels也借此推出付费AI解读服务，但医学专家警告目前缺乏严谨研究证明AI能准确解读血液结果并提供个性化健康建议，这些服务的准确性和价值仍存疑，消费者应谨慎对待此类"黑科技"，在获得确切科学证据前，AI更适合用于帮助患者理解检测结果而非替代专业医疗意见。

高丽大学医学院一项针对7,543名60岁以上房颤患者、历时约9年的全国性研究发现，脂肪性肝病及其亚型（MASLD、MetALD和ALD）显著增加心力衰竭风险，其中酒精性肝病风险最高，代谢与酒精相关肝损伤具有叠加效应。研究强调肝-心轴在房颤管理中的重要性，提示将肝脏代谢指标纳入常规风险评估有助于更精准地识别高危人群，并为早期干预和预防策略提供依据。