美国食品药品监督管理局已批准Spinraza（诺西那生钠）的高剂量方案，用于治疗脊髓性肌萎缩症。
Spinraza的高剂量方案包括两次50mg负荷剂量，间隔14天给药，随后每4个月进行一次28mg维持剂量注射。目前正在使用低剂量方案的患者，可在最后一次12mg维持剂量注射后至少4个月（±14天）接受一次50mg负荷剂量，此后应每4个月进行一次28mg维持剂量注射。
该高剂量方案的批准得到了2/3期DEVOTE试验数据的支持，该试验评估了在婴儿型SMA患者中以更高剂量给药诺西那生钠的安全性和有效性。
该试验的B部分评估了接受高剂量方案的患者与ENDEAR研究中预先指定的匹配假手术组在第183天时运动功能的变化，运动功能通过费城儿童医院婴儿神经肌肉疾病测试进行测量。结果显示，与匹配的假手术组相比，高剂量组在第183天时CHOP-INTEND评分相对于基线的平均变化显示出统计学上显著的改善（分别为+15.1分对比-11.1分；最小二乘均值差：26.19分）；P<0.0001)。
高剂量组的安全性结果与先前观察到的低剂量方案结果一致。在接受高剂量方案治疗的婴儿型SMA患者中，报告的最常见不良反应是肺炎、COVID-19、吸入性肺炎和营养不良。
据渤健公司称，高剂量Spinraza预计在未来几周内上市。该产品将提供28mg/5mL和50mg/5mL两种规格的单剂量瓶，此外还有现有的12mg/5mL剂量规格。
参考文献：
- FDA批准Spinraza（诺西那生钠）新的高剂量方案用于脊髓性肌萎缩症。新闻稿。渤健。2026年3月30日。
- Spinraza。药品说明书。渤健；2026年。2026年3月30日访问。
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