环球医讯

本文报道了一种新获批药物Tazverik（他泽美司他）和两种实验性药物mosunetuzumab及REGN1979在滤泡性淋巴瘤治疗中的积极数据。Tazverik通过抑制EZH2蛋白在携带该突变的患者中达到78%的客观缓解率，mosunetuzumab和REGN1979通过双特异性抗体靶向CD3和CD20，分别在临床试验中实现43.8%和95%的客观缓解率，为复发/难治性患者提供了新的治疗选择。

一种名为莫达卡福司α（modakafusp alfa）的创新型药物，在一项由宾夕法尼亚大学阿布拉姆森癌症中心研究人员主导的I/II期多中心临床试验中，展现出治疗多发性骨髓瘤的早期潜力。该药物是一种靶向干扰素的融合蛋白，可将激素信号直接送达CD38阳性细胞，同时对癌细胞产生毒性并刺激免疫反应。试验中，每四周接受1.5毫克莫达卡福司的患者中，43%出现部分缓解（癌症减少超过50%），且这些患者此前至少接受过三种治疗方案并已复发或耐药。研究结果在2022年美国血液学会年会上公布，显示该药物在抗CD38抗体药物（如达雷木单抗、伊萨妥昔单抗）失效的患者中仍能产生显著疗效，且副作用可控。目前，随机II期研究正在招募患者，以确定最佳剂量并进一步验证其有效性。

加州大学圣地亚哥分校医学院等机构的研究人员发现了一种新型γ-分泌酶调节剂（GSM），该药物在动物模型中通过调节关键酶活性，显著减少或消除了易形成斑块的Aβ42蛋白片段，从而预防淀粉样斑块的形成，并减少相关炎症。该药物在啮齿动物和猴子中显示出安全性和有效性，为未来可能的阿尔茨海默病预防性临床试验铺平了道路。研究于2021年3月2日发表在《实验医学杂志》上。

加州大学圣地亚哥分校等机构的研究人员发现一种新型γ-分泌酶调节剂（GSM），可在不抑制酶活性的前提下，通过调节其作用减少易形成斑块的Aβ42肽产生。在小鼠、大鼠和猕猴实验中，该药物安全有效，能消除Aβ42生成、减少淀粉样斑块形成并减轻相关炎症。研究者认为该药物或可用于阿尔茨海默病的预防性治疗，尤其适用于基因突变高风险人群或脑扫描已发现斑块的患者。未来需临床试验验证其人体安全性与疗效。

一项新研究发现，一种新型γ-分泌酶调节剂（GSM）在动物实验中能有效减少或消除形成淀粉样斑块的Aβ42肽，且无毒性副作用。该药物通过调节而非抑制关键酶活性，为阿尔茨海默病的预防性治疗提供了新思路，但尚需人体临床试验验证。

PROTECT H2H试验显示，新型Emboliner脑保护装置在经股动脉TAVI中与Sentinel系统相比，在30天主要不良心脑血管事件率（4.5% vs 5.0%）方面达到非劣效性，卒中率也相似（2.0% vs 2.1%）。Emboliner在技术成功率（95.9% vs 87.1%）和捕获碎片数量（中位数1,575 vs 801）方面更优，但专家指出，证明任何保护装置对卒中风险有显著影响仍需更多证据。

科学家研发出一种名为OSSA的新型可注射耐酸生物粘合剂，由FDA批准的成分制成，用于无缝线修复大型胃穿孔。该粘合剂在猪模型上展现出卓越性能，能密封4毫米、10毫米乃至20毫米的穿孔，在充满胃液的环境中保持粘附超过两周，其修复效果优于传统手术缝合，且术后腹腔粘连水平显著降低，为临床治疗消化系统疾病提供了新希望。

佐治亚州立大学研究人员开发出一种新型粘膜疫苗平台，利用细胞外囊泡以倒置方式展示多种流感血凝素，诱导针对保守的HA茎部的交叉保护性免疫，在小鼠实验中完全保护免受H7N9和H5N1等异源亚型流感病毒的致命攻击，为开发通用流感疫苗提供了新策略。

本文报道了两种针对严重化脓性汗腺炎的新疗法在临床试验中取得了快速、持久且深化的应答反应。IL-17A/F抑制剂索奈洛昔单抗在40周时使62%的患者达到至少75%的皮肤清除率，而口服JAK1抑制剂波沃西替尼在54周时使57-71%的患者达到至少50%的清除率。两种药物均显示出良好的耐受性和安全性，显著改善了患者的生活质量，并实现了高达30%的完全清除率，为这一难治性皮肤病提供了有前景的治疗选择。

中风是导致长期残疾的主要原因之一，约三分之二幸存者出现手部功能严重障碍。Epia Neuro公司推出一款脑植入物和电动手套系统，通过读取大脑信号并用AI算法驱动手套辅助抓握，旨在利用神经可塑性帮助患者恢复手部功能。该技术由加州大学伯克利分校教授Michel Maharbiz领导，已获神经学家David Lin支持，但面临可扩展性挑战，类似Neuralink和Synchron等公司也在开发同类设备。